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Studio sull'Efficacia di Maralixibat nel Prurito Colestatico per i Partecipanti Affetti da Prurito Colestatico

Centro verificatoFarmaco in studio
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del prurito colestatico, una condizione caratterizzata da un intenso prurito causato da problemi al fegato. Il farmaco in esame è il maralixibat cloruro, somministrato come soluzione orale. Questo farmaco agisce come un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali, che può aiutare a ridurre il prurito associato a malattie del fegato.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del maralixibat cloruro rispetto a un placebo nel ridurre la gravità del prurito nei partecipanti. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 40 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella gravità del prurito e per valutare la sicurezza del trattamento.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il maralixibat cloruro e chi riceve il placebo. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per raccogliere dati sull'efficacia del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato e aver soddisfatto i criteri di inclusione, come l'età minima di 6 mesi e la diagnosi di prurito colestatico.

    Il partecipante deve aver completato almeno 10 registrazioni valide del prurito durante le due settimane di screening prima della visita di base.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceve il trattamento con maralixibat cloruro o un placebo sotto forma di soluzione orale.

    La somministrazione avviene per via orale, seguendo il dosaggio e la frequenza stabiliti dallo studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante è sottoposto a monitoraggio per valutare l'efficacia del trattamento nel ridurre la gravità del prurito.

    La valutazione include il cambiamento medio nel punteggio di gravità del prurito osservato (ItchRO[Obs]) e del prurito riportato dal paziente (ItchRO[Pt]) dalla settimana 13 alla settimana 20.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione dei risultati primari e secondari, come il cambiamento nei livelli di acidi biliari sierici totali (sBA) e la percentuale di giorni con miglioramento del prurito.

    I partecipanti che hanno completato lo studio devono continuare a seguire le istruzioni fornite per il periodo post-studio, se applicabile.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso informato e, se applicabile, l'assenso.
  • Devi essere disposto, tu o il tuo caregiver, a partecipare a tutte le visite e i requisiti dello studio fino alla fine.
  • Devi avere almeno 6 mesi di età al momento della visita iniziale.
  • Devi avere una diagnosi di malattia epatica colestatica con prurito colestatico. Questo significa che hai avuto anomalie nei test del fegato per più di 90 giorni o prove di una malattia epatica progressiva. Inoltre, il prurito deve essere persistente per più di 90 giorni.
  • Devi completare almeno 10 registrazioni valide del prurito al mattino e alla sera durante due settimane consecutive del periodo di screening.
  • Se stai assumendo farmaci per il prurito o acido ursodesossicolico, devi mantenere la stessa dose e frequenza per 30 giorni prima della visita di screening e continuare fino alla settimana 40.
  • Le donne che possono avere figli e sono sessualmente attive devono usare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio. Devono anche avere un test di gravidanza negativo.
  • Devi avere accesso a email o telefono per i contatti programmati e a uno smartphone o tablet per compilare i questionari.
  • Devi essere in grado di leggere e/o comprendere i questionari, sia tu che i caregiver se hai almeno 9 anni.
  • Se hai meno di 18 anni, devi avere accesso a un caregiver costante durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che non hanno un rappresentante legale che possa farlo per loro.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Maralixibat è un farmaco studiato per il trattamento del prurito colestatico. Questo farmaco viene testato per vedere se può ridurre la gravità del prurito nei partecipanti. Il prurito colestatico è un tipo di prurito che si verifica quando c'è un problema con il flusso della bile nel fegato. Maralixibat potrebbe aiutare a migliorare i sintomi del prurito in queste condizioni.

Che cosa si sa già del trattamento

Maralixibat – Maralixibat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento del prurito colestatico. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza nel ridurre la gravità del prurito rispetto al placebo. Maralixibat agisce inibendo il trasportatore di acidi biliari nell'intestino, riducendo così il riassorbimento degli acidi biliari e alleviando i sintomi del prurito. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del trasportatore di acidi biliari.

Malattie studiate

Prurito colestatico – È una condizione caratterizzata da un intenso prurito che si verifica a causa di un accumulo di bile nel corpo, spesso associato a malattie del fegato o delle vie biliari. Il prurito può essere diffuso su tutto il corpo o localizzato in aree specifiche, come le mani e i piedi. La sua intensità può variare e spesso peggiora di notte, interferendo con il sonno e la qualità della vita. La progressione del prurito colestatico dipende dalla causa sottostante e può essere cronica o episodica. Può essere accompagnato da altri sintomi come l'ittero, che è l'ingiallimento della pelle e degli occhi. La gestione del prurito è importante per migliorare il comfort del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-511287-85-00Codice del protocolloMRX-802Partecipanti previsti95 personePromotoreMirum Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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