Studio sull’efficacia di Canakinumab per i pazienti con sindrome PAPA

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Di cosa tratta questo studio?

Il PAPA syndrome è una condizione infiammatoria rara che può causare artrite, piaghe cutanee e acne. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato Canakinumab. Canakinumab è una soluzione per iniezione che mira a bloccare una proteina nel corpo chiamata IL-1, che è coinvolta nei processi infiammatori. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è fornire prove sull’efficacia del blocco della proteina IL-1 nel trattamento del PAPA syndrome. I partecipanti riceveranno Canakinumab o placebo ogni quattro settimane. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno monitorati per vedere se Canakinumab è in grado di prevenire le riacutizzazioni della malattia rispetto al placebo. Questo aiuterà a determinare l’efficacia del trattamento nel gestire i sintomi del PAPA syndrome. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

1 inizio dello studio

Il paziente con diagnosi clinica di sindrome PAPA e mutazione del gene PSTPIP1 partecipa allo studio.

È necessario il consenso informato scritto del paziente o del tutore legale, a seconda dell’età.

2 fase di somministrazione del farmaco

Il paziente riceve canakinumab o un placebo, entrambi sotto forma di soluzione per iniezione sottocutanea.

La somministrazione avviene ogni 4 settimane.

3 monitoraggio e valutazione

Il paziente viene monitorato per valutare l’efficacia del canakinumab nel prevenire le riacutizzazioni della malattia rispetto al placebo.

Le valutazioni avvengono a intervalli regolari durante lo studio.

4 conclusione dello studio

Lo studio è previsto concludersi entro il 31 luglio 2027.

I risultati finali determineranno l’efficacia del blocco di IL-1 in questa condizione infiammatoria.

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi clinica di sindrome PAPA con un episodio attivo al momento dell’iscrizione.
  • Presenza di una mutazione del gene PSTPIP1. Un gene è una parte del DNA che contiene istruzioni per il corpo.
  • Consenso informato scritto del paziente per quelli di età pari o superiore a 18 anni deve essere ottenuto prima di qualsiasi valutazione. Per i pazienti di età inferiore a 18 anni, è richiesto il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e, se appropriato, l’assenso del bambino. Il consenso informato è un documento che spiega lo studio e richiede l’approvazione del paziente o del suo tutore per partecipare.
  • Pazienti di sesso maschile e femminile.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome PAPA.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per motivi di salute specifici.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con canakinumab.
  • Non possono partecipare persone che non possono fornire il consenso informato.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non reclutando
19.11.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Canakinumab è un farmaco utilizzato per bloccare l’azione di una proteina nel corpo chiamata interleuchina-1 (IL-1), che è coinvolta nei processi infiammatori. In questo studio clinico, canakinumab viene testato per valutare la sua efficacia nel trattamento della sindrome PAPA, una condizione infiammatoria rara e potenzialmente devastante. Il farmaco viene somministrato ai partecipanti per vedere se può ridurre i sintomi dell’artrite sterile piogenica, del pioderma gangrenoso e dell’acne associati a questa sindrome.

Sindrome PAPA – La sindrome PAPA è una malattia genetica rara caratterizzata da artrite piogenica, pioderma gangrenoso e acne. Si manifesta solitamente nell’infanzia o nell’adolescenza e può causare infiammazione dolorosa delle articolazioni. Le lesioni cutanee, come ulcere e acne grave, sono comuni e possono peggiorare nel tempo. La progressione della malattia varia tra gli individui, con periodi di riacutizzazione seguiti da remissioni. La sindrome è causata da mutazioni genetiche che influenzano il sistema immunitario, portando a una risposta infiammatoria eccessiva.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:28

ID della sperimentazione:
2024-517155-13-00
Codice del protocollo:
PAPA-Can
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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