Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
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Roma, Italia
Non in reclutamentoSindrome dell'artrite piogenica sterile, pioderma gangrenoso e acneMalattia rara
Studio sull'efficacia di canakinumab per i pazienti con sindrome PAPA
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Il PAPA syndrome è una condizione infiammatoria rara che può causare artrite, piaghe cutanee e acne. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato canakinumab. Canakinumab è una soluzione per iniezione che mira a bloccare una proteina nel corpo chiamata IL-1, che è coinvolta nei processi infiammatori. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.
Lo scopo dello studio è fornire prove sull'efficacia del blocco della proteina IL-1 nel trattamento del PAPA syndrome. I partecipanti riceveranno canakinumab o placebo ogni quattro settimane. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.
Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno monitorati per vedere se canakinumab è in grado di prevenire le riacutizzazioni della malattia rispetto al placebo. Questo aiuterà a determinare l'efficacia del trattamento nel gestire i sintomi del PAPA syndrome. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
4 criteri
- Diagnosi clinica di sindrome PAPA con un episodio attivo al momento dell'iscrizione.
- Presenza di una mutazione del gene PSTPIP1. Un gene è una parte del DNA che contiene istruzioni per il corpo.
- Consenso informato scritto del paziente per quelli di età pari o superiore a 18 anni deve essere ottenuto prima di qualsiasi valutazione. Per i pazienti di età inferiore a 18 anni, è richiesto il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e, se appropriato, l'assenso del bambino. Il consenso informato è un documento che spiega lo studio e richiede l'approvazione del paziente o del suo tutore per partecipare.
- Pazienti di sesso maschile e femminile.
Chi non può partecipare allo studio?
5 criteri
- Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome PAPA.
- Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate.
- Non possono partecipare persone che non sono idonee per motivi di salute specifici.
- Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con canakinumab.
- Non possono partecipare persone che non possono fornire il consenso informato.
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Farmaci in studio
Canakinumab è un farmaco utilizzato per bloccare l'azione di una proteina nel corpo chiamata interleuchina-1 (IL-1), che è coinvolta nei processi infiammatori. In questo studio clinico, canakinumab viene testato per valutare la sua efficacia nel trattamento della sindrome PAPA, una condizione infiammatoria rara e potenzialmente devastante. Il farmaco viene somministrato ai partecipanti per vedere se può ridurre i sintomi dell'artrite sterile piogenica, del pioderma gangrenoso e dell'acne associati a questa sindrome.
Che cosa si sa già del trattamento
Canakinumab – Canakinumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, utilizzato principalmente per trattare condizioni infiammatorie come la sindrome PAPA. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel bloccare l'interleuchina-1 (IL-1), una proteina coinvolta nei processi infiammatori. Questo farmaco appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali e agisce legandosi all'IL-1, impedendo così la sua azione e riducendo l'infiammazione.
Malattie studiate
Sindrome PAPA – La sindrome PAPA è una malattia genetica rara caratterizzata da artrite piogenica, pioderma gangrenoso e acne. Si manifesta solitamente nell'infanzia o nell'adolescenza e può causare infiammazione dolorosa delle articolazioni. Le lesioni cutanee, come ulcere e acne grave, sono comuni e possono peggiorare nel tempo. La progressione della malattia varia tra gli individui, con periodi di riacutizzazione seguiti da remissioni. La sindrome è causata da mutazioni genetiche che influenzano il sistema immunitario, portando a una risposta infiammatoria eccessiva.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-517155-13-00Codice del protocolloPAPA-CanPartecipanti previsti24 personePromotoreIRCCS Istituto Giannina Gaslini
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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- Principi attivi:Etuvetidigene Autotemcel
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- Principi attivi:Etuvetidigene Autotemcel
- Promotore:Fondazione Telethon Ets
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- Principi attivi:Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Transduced With A Lentiviral Vector Containing The Human Dclre1C Gene
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- Malattia:Trapianto allogenico di cellule staminaliSindrome da immunodeficienza primaria
- Principi attivi:LevofloxacinSodium Chloride
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- Principi attivi:Levofloxacin
- Promotore:HUS-Yhtymae
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- Malattia:Sindrome IPEX
- Principi attivi:Aldesleukin
Paesi:Francia
Francia- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
- Principi attivi:Aldesleukin
- Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris