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Studio sull'efficacia di berzosertib e gemcitabina nei pazienti adulti con leiomiosarcomi dei tessuti molli avanzati o metastatici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il sarcoma dei tessuti molli è un tipo di tumore che può essere difficile da trattare, specialmente quando è avanzato o si è diffuso ad altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su un sottotipo specifico di questo tumore chiamato leiomiosarcoma, che è un tumore che si sviluppa nei muscoli lisci del corpo. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di un nuovo trattamento che combina due farmaci: berzosertib e gemcitabina. Berzosertib è un farmaco sperimentale che agisce bloccando una proteina coinvolta nella riparazione del DNA delle cellule tumorali, mentre gemcitabina è un farmaco chemioterapico già utilizzato per trattare vari tipi di cancro.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti: berzosertib in combinazione con gemcitabina o solo gemcitabina. L'obiettivo principale è vedere quanto tempo i pazienti possono vivere senza che il loro tumore peggiori, misurato a sei mesi dall'inizio del trattamento. I medici valuteranno anche la sicurezza e gli effetti collaterali del trattamento combinato rispetto alla gemcitabina da sola. I partecipanti saranno monitorati attentamente attraverso esami medici e radiologici per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente i leiomiosarcomi avanzati o metastatici, offrendo potenzialmente nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa malattia. I risultati potrebbero aiutare a migliorare le strategie di trattamento e a prolungare la vita dei pazienti con questo tipo di tumore. La partecipazione allo studio è riservata a pazienti adulti con diagnosi confermata di leiomiosarcoma avanzato o metastatico.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di gemcitabina e berzosertib. Questi farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa.

    La gemcitabina è una soluzione per infusione con una concentrazione di 40 mg/ml. La berzosertib è un concentrato che viene diluito per l'infusione.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    La somministrazione dei farmaci avviene secondo un programma stabilito. La frequenza e la durata specifiche del trattamento saranno comunicate dal personale medico.

    Il trattamento è progettato per valutare l'attività antitumorale dei farmaci in termini di tasso di progressione libera da malattia a 6 mesi.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuate valutazioni radiologiche per monitorare la risposta del tumore ai farmaci.

    Le valutazioni seguiranno i criteri RECIST v1.1, che aiutano a determinare se la malattia è stabile, in regressione o in progressione.

  4. Passaggio 4

    Analisi dei biomarcatori

    Saranno raccolti campioni di sangue e tessuto tumorale per analizzare i biomarcatori. Queste analisi aiuteranno a comprendere meglio l'azione dei farmaci e a identificare eventuali resistenze.

    Le analisi includeranno lo studio di cellule del sangue e marcatori di instabilità genetica.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva dei farmaci.

    I risultati saranno utilizzati per valutare la sopravvivenza complessiva e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Devi essere un paziente adulto con leiomiosarcoma avanzato o non operabile. Il leiomiosarcoma è un tipo di tumore che colpisce i tessuti molli.
  • La diagnosi di leiomiosarcoma deve essere confermata da un esame istologico, che è un'analisi al microscopio del tessuto.
  • Devi essere disposto a fornire campioni di tessuto tumorale per ulteriori analisi.
  • Devono essere trascorse almeno tre settimane dall'ultimo trattamento con chemioterapia, immunoterapia o radioterapia.
  • Devi avere una funzione adeguata del sangue, dei reni, del metabolismo e del fegato. Questo include livelli specifici di emoglobina, globuli bianchi, piastrine e altri parametri del sangue.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio.
  • Sia gli uomini che le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per un certo periodo dopo la fine del trattamento.
  • Non devi avere avuto altre malattie maligne negli ultimi 2 anni, ad eccezione di alcuni tipi di tumori trattati adeguatamente.
  • Devi esserti ripreso da eventuali effetti collaterali di trattamenti precedenti, ad eccezione della perdita di capelli e di alcuni tipi di neuropatia.
  • Devi firmare un consenso informato per partecipare allo studio.
  • Devi avere un'assicurazione sanitaria conforme alla legge francese.
  • La tua malattia deve essere avanzata o non operabile e deve essere documentata una progressione secondo criteri specifici.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere uno stato di salute generale che ti permetta di svolgere attività quotidiane con poche limitazioni.
  • Devi avere un'aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
  • Non devi aver ricevuto più di 3 linee di terapia sistemica per la malattia avanzata.
  • Devi avere una malattia misurabile, cioè almeno una lesione che può essere misurata con una TAC o una risonanza magnetica.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno un leiomiosarcoma dei tessuti molli in stadio avanzato o metastatico. Questo è un tipo di tumore che si forma nei muscoli lisci del corpo.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono adulti. Gli adulti sono persone di età pari o superiore a 18 anni.
  • Non possono partecipare pazienti che appartengono a popolazioni vulnerabili. Queste sono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate sulla loro salute.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Berzosertib

    Questo farmaco è studiato per il suo potenziale nel trattamento dei sarcomi dei tessuti molli. Viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per valutare la sua efficacia nel rallentare o fermare la progressione del tumore.

  • Gemcitabina

    Questo è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro. Nel contesto di questo studio, viene utilizzato insieme a berzosertib per vedere se la combinazione può migliorare i risultati nei pazienti con leiomiosarcomi avanzati o metastatici.

Che cosa si sa già del trattamento

Berzosertib – Berzosertib è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato in combinazione con gemcitabina. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento di pazienti adulti con leiomiosarcomi dei tessuti molli localmente avanzati o metastatici. La sua azione principale è quella di inibire una proteina coinvolta nella riparazione del DNA, rallentando così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

Leiomyosarcoma dei tessuti molli – È un tipo di sarcoma che si sviluppa nei tessuti molli del corpo, come muscoli, grasso, nervi, e vasi sanguigni. Questo tumore è caratterizzato dalla crescita di cellule anormali che possono formare masse o noduli. Può manifestarsi in diverse parti del corpo, ma è più comune negli arti e nell'addome. La progressione della malattia può variare, con alcuni tumori che crescono lentamente mentre altri possono essere più aggressivi. I sintomi possono includere dolore, gonfiore o una massa palpabile nella zona colpita. La diagnosi spesso richiede esami di imaging e una biopsia per confermare la presenza di cellule tumorali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-509499-41-00Codice del protocolloIB 2018-04Partecipanti previsti72 personePromotoreInstitut Bergonie

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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