Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata leucemia mieloide acuta (LMA), che è caratterizzata da una crescita rapida di cellule anormali nel midollo osseo. In particolare, lo studio riguarda pazienti adulti con LMA che hanno una mutazione specifica chiamata FLT3 e che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto al trattamento iniziale. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento combinato che include due farmaci: azacitidina e gilteritinib. L’azacitidina è un farmaco che viene somministrato in forma di compresse, mentre il gilteritinib è un altro tipo di compressa rivestita con film, noto anche con il nome commerciale Xospata.

Lo scopo principale dello studio è osservare come questi farmaci lavorano insieme per migliorare la condizione dei pazienti, cercando di ottenere una remissione completa o parziale della malattia. La remissione completa significa che non ci sono segni di leucemia nel midollo osseo e che i pazienti non hanno bisogno di trasfusioni di sangue. La remissione parziale indica un miglioramento significativo, ma non totale. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di sei mesi, durante il quale verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Il trattamento prevede l’assunzione orale di azacitidina e gilteritinib, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti e di ridurre i sintomi della leucemia. Lo studio si propone di raccogliere dati importanti che potrebbero aiutare a sviluppare nuove strategie terapeutiche per le persone affette da questa forma di leucemia. I risultati attesi includono una migliore comprensione di come questi farmaci possano lavorare insieme per combattere la malattia e migliorare le prospettive di guarigione per i pazienti.