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Studio di confronto tra anakinra e immunoglobulina endovenosa in pazienti con malattia di Kawasaki che non hanno risposto al trattamento iniziale con immunoglobulina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia di Kawasaki, una condizione infiammatoria che colpisce principalmente i bambini. La ricerca confronta due trattamenti diversi per i pazienti che non hanno risposto alla terapia iniziale standard: l'anakinra, un farmaco che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, e le immunoglobuline normali umane che vengono somministrate per infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel ridurre la febbre nei pazienti che non hanno risposto al primo trattamento con immunoglobuline. L'anakinra viene somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle, mentre le immunoglobuline vengono somministrate attraverso una flebo in vena.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno dei due trattamenti e verranno monitorati per verificare la diminuzione della febbre e altri segni di miglioramento della malattia. I medici controlleranno anche eventuali cambiamenti nella condizione del cuore attraverso esami specifici, poiché la malattia di Kawasaki può influenzare i vasi sanguigni del cuore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo la diagnosi di malattia di Kawasaki e il mancato successo del primo trattamento con immunoglobulina, inizia la partecipazione allo studio.

    Il paziente riceverà in modo casuale uno dei due trattamenti: anakinra (iniezione sottocutanea) oppure immunoglobulina (infusione endovenosa).

  2. Passaggio 2

    Primi due giorni di trattamento

    Il medico controllerà la temperatura corporea per verificare se scende sotto i 38°C.

    Il monitoraggio della temperatura viene effettuato attraverso misurazioni ascellari, timpaniche o orali.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio fino al giorno 14

    Il medico valuterà l'attività della malattia utilizzando una scala da 1 a 10.

    Anche i genitori del paziente valuteranno l'attività della malattia utilizzando la stessa scala.

  4. Passaggio 4

    Controllo al giorno 30

    Verrà effettuato un esame del sangue per misurare il livello di proteina C-reattiva (PCR).

    L'obiettivo è verificare che il valore della PCR sia sceso sotto 6 mg/L.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale al giorno 45

    Verrà eseguito un ecocardiogramma per verificare le condizioni delle arterie coronarie.

    Durante tutto il periodo dello studio, il medico monitora eventuali effetti indesiderati come dolore nel sito di iniezione, infezioni, problemi al fegato o alterazioni dei globuli bianchi.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Bambini, maschi e femmine, di età compresa tra 3 mesi e 18 anni
  • Peso minimo del paziente di 5 kg
  • Diagnosi di malattia di Kawasaki secondo i criteri dell'American Heart Association che includono:
    • Febbre per almeno 5 giorni (o 3 giorni con altri criteri)
    • Almeno 4 dei 5 segni clinici principali:
      • Modifiche delle estremità
      • Eruzione cutanea poliformica
      • Congiuntivite bilaterale non essudativa
      • Eritema delle labbra o della cavità orale
      • Linfonodi cervicali ingrossati (>1.5 cm)
      • Pazienti che non hanno risposto alla terapia standard con IVIG (immunoglobuline endovena), con febbre persistente (≥38°C) nelle 24-48 ore dopo l'infusione
      • Durata della febbre tra 5 e 11 giorni
      • Consenso informato scritto dei genitori o del tutore legale
      • Copertura assicurativa sanitaria
      • Contraccezione efficace per le donne in età fertile durante lo studio

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che non hanno la malattia di Kawasaki
  • Pazienti che hanno risposto positivamente alla prima infusione di IVIG (immunoglobulina endovenosa)
  • Pazienti che non hanno avuto febbre dopo il trattamento iniziale con IVIG
  • Pazienti che hanno meno di 2 anni di età
  • Pazienti che hanno controindicazioni all'uso di anakinra (antagonista del recettore IL-1R1)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi infezioni in corso
  • Pazienti con grave compromissione della funzione renale o epatica
  • Pazienti con note allergie ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che non possono completare il periodo di follow-up richiesto
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti le cui condizioni cliniche potrebbero interferire con la valutazione dello studio
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Farmaci in studio

  • Anakinra

    Un farmaco che blocca l'azione di una proteina infiammatoria chiamata interleuchina-1. Viene utilizzato per ridurre l'infiammazione nei pazienti con malattia di Kawasaki che non hanno risposto al trattamento iniziale. Questo medicinale aiuta a controllare la febbre e altri sintomi della malattia agendo sul sistema immunitario.

  • Immunoglobulina endovenosa (IVIG)

    Un trattamento che consiste in anticorpi purificati ottenuti dal plasma di donatori sani. Viene somministrato per via endovenosa e aiuta il sistema immunitario a combattere l'infiammazione nella malattia di Kawasaki. È il trattamento standard iniziale per questa condizione e può essere ripetuto se la prima somministrazione non ha successo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Anakinra

    Un farmaco biologico somministrato tramite iniezione sottocutanea che agisce come antagonista del recettore dell'interleuchina-1 (IL-1R1), utilizzato nel trattamento della malattia di Kawasaki quando la terapia standard con immunoglobuline endovenose (IVIG) non ha avuto successo. Questo medicinale funziona bloccando specificamente l'attività dell'interleuchina-1, una proteina coinvolta nei processi infiammatori, riducendo così l'infiammazione sistemica caratteristica della malattia di Kawasaki. Appartenente alla classe dei farmaci immunosoppressori biologici, anakinra rappresenta un'importante opzione terapeutica di seconda linea per i pazienti che non rispondono al trattamento iniziale con IVIG.

  • Immunoglobulina endovenosa (IVIG)

    Una preparazione di anticorpi purificati somministrati per via endovenosa, utilizzata come trattamento standard di prima linea per la malattia di Kawasaki. Questo emoderivato contiene anticorpi provenienti da numerosi donatori sani e agisce modulando la risposta immunitaria del paziente, riducendo l'infiammazione dei vasi sanguigni caratteristica della malattia. Le IVIG appartengono alla classe degli emoderivati immunomodulanti e vengono somministrate mediante infusione endovenosa in ambiente ospedaliero sotto stretta supervisione medica.

Malattie studiate

Malattia di Kawasaki - Una malattia infiammatoria acuta che colpisce principalmente i bambini sotto i 5 anni di età. La condizione causa l'infiammazione dei vasi sanguigni (vasculite) in tutto il corpo, in particolare le arterie. Si manifesta inizialmente con febbre alta persistente, eruzione cutanea, gonfiore delle mani e dei piedi, arrossamento degli occhi, labbra screpolate e gonfie, e linfonodi ingrossati nel collo. La malattia si sviluppa in diverse fasi, iniziando con la fase acuta caratterizzata da febbre e sintomi infiammatori. È una condizione autoimmune rara che può presentarsi in qualsiasi gruppo etnico, ma è più comune tra i bambini di origine asiatica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-516244-25-00Codice del protocolloAPHP200009Partecipanti previsti34 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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