Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia di amikacin liposome in pazienti adulti con infezione polmonare da Mycobacterium avium Complex (MAC) appena diagnosticata

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su un'infezione polmonare causata da un tipo di batterio chiamato Mycobacterium avium Complex (MAC), che rientra nelle infezioni polmonari non tubercolari. Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento a base di Amikacin Liposome Inhalation Suspension (ALIS), un farmaco somministrato tramite inalazione, in combinazione con altri farmaci come azithromycin e ethambutol. L'obiettivo è confrontare questo trattamento con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per vedere come influisce sui sintomi respiratori dei pazienti.

Il trattamento prevede l'uso di ALIS insieme a una terapia di base che include azithromycin e ethambutol. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati i sintomi respiratori e la risposta al trattamento. I risultati saranno confrontati con quelli di un gruppo che riceve un placebo, per determinare l'efficacia del trattamento.

Lo studio è progettato per adulti con una diagnosi recente di infezione polmonare da MAC. I partecipanti saranno seguiti per valutare i cambiamenti nei sintomi respiratori e la loro qualità di vita. L'obiettivo principale è vedere se il trattamento con ALIS migliora i sintomi respiratori rispetto al placebo. I risultati aiuteranno a capire se questo approccio terapeutico può essere efficace per le persone con questa infezione polmonare specifica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Amikacin Liposome Inhalation Suspension (ALIS) attraverso inalazione. Questo farmaco viene utilizzato per trattare l'infezione polmonare causata dal complesso Mycobacterium avium (MAC).

    In aggiunta, viene somministrato un regime di base che include azithromycin e ethambutol, entrambi sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    Il trattamento con ALIS viene effettuato quotidianamente. La durata complessiva del trattamento è di 13 mesi, con valutazioni periodiche dei sintomi respiratori.

    Le compresse di azithromycin e ethambutol vengono assunte secondo le indicazioni del medico, generalmente una volta al giorno.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante il trattamento, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare i sintomi respiratori e l'efficacia del trattamento.

    Le valutazioni includono esami di laboratorio e test per verificare la conversione della coltura, ovvero l'assenza di batteri MAC nei campioni di espettorato.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine dei 13 mesi, viene effettuata una valutazione finale per determinare il cambiamento nei sintomi respiratori rispetto all'inizio del trattamento.

    Viene valutata anche la conversione della coltura per confermare l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una diagnosi attuale di infezione polmonare da Mycobacterium avium Complex (MAC).
  • Avere un esame del catarro positivo per MAC nei 6 mesi precedenti lo screening.
  • Avere un esame del catarro positivo per MAC durante lo screening.
  • Aver effettuato una tomografia computerizzata (TC) del torace nei 6 mesi precedenti lo screening per verificare la presenza e la dimensione delle cavità polmonari. Se non è stata effettuata, sarà necessario farla durante lo screening.
  • Presentare, secondo il parere del medico, segni o sintomi respiratori documentati durante lo screening attribuibili all'infezione polmonare da MAC.
  • Avere un punteggio medio del dominio respiratorio QOL-B pari o inferiore a 85, basato sui punteggi ottenuti durante lo screening e il giorno dell'iscrizione prima della randomizzazione.
  • Avere, secondo il parere del medico, una malattia polmonare sottostante (ad esempio, BPCO o bronchiectasie) gestita secondo il miglior standard di cura locale e in terapia di mantenimento stabile per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Essere disposti e in grado di seguire il trattamento prescritto durante lo studio.
  • Essere in grado di produrre (spontaneamente o con induzione) circa 2 mL di catarro per l'esame microbiologico durante lo screening.
  • Le donne in età fertile e gli uomini fertili devono accettare di praticare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace dal giorno 1 fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose. Esempi di tali metodi includono: astinenza vera, dispositivo intrauterino in rame, metodi ormonali, relazione omosessuale esclusiva, o partner maschile unico che ha subito sterilizzazione chirurgica.
  • Fornire il consenso informato firmato prima della somministrazione di qualsiasi farmaco dello studio o dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Essere in grado di rispettare l'uso dei farmaci dello studio, le visite e le procedure dello studio come definito dal protocollo.
  • Gli uomini con partner in età fertile devono accettare di usare il preservativo e le partner non gravide devono praticare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Presenza di altre infezioni polmonari oltre a quella causata dal Mycobacterium avium Complex (MAC). Questo è un tipo specifico di batterio che causa infezioni polmonari.
  • Uso recente di antibiotici specifici per trattare l'infezione da MAC. Gli antibiotici sono farmaci usati per combattere le infezioni batteriche.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio, come problemi cardiaci o renali significativi.
  • Gravidanza o allattamento. Le donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare per motivi di sicurezza.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime settimane. Non si può partecipare a più studi contemporaneamente per evitare interferenze nei risultati.
  • Allergia nota ai farmaci utilizzati nello studio, come l'amikacina o altri componenti del trattamento.
  • Problemi respiratori gravi che richiedono ossigenoterapia continua. L'ossigenoterapia è l'uso di ossigeno supplementare per aiutare la respirazione.
  • Uso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Condizioni mentali o fisiche che rendono difficile la partecipazione allo studio o la comprensione delle istruzioni.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Amikacin Liposome Inhalation Suspension (ALIS)

    Questo farmaco viene utilizzato per trattare le infezioni polmonari causate da batteri non tubercolari. Viene somministrato attraverso inalazione, permettendo al farmaco di raggiungere direttamente i polmoni. L'obiettivo è ridurre i sintomi respiratori e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

  • Azitromicina (AZI)

    Questo è un antibiotico che aiuta a combattere le infezioni batteriche. Viene utilizzato come parte del trattamento di fondo per supportare l'efficacia del trattamento principale e contribuire a ridurre l'infezione polmonare.

  • Etambutolo (ETH)

    Questo farmaco è un altro antibiotico che viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare le infezioni polmonari. Aiuta a prevenire la crescita dei batteri e a migliorare i sintomi respiratori.

Che cosa si sa già del trattamento

Amikacin Liposome Inhalation Suspension (ALIS) – Questo farmaco viene somministrato tramite inalazione, utilizzando una sospensione di liposomi contenente amikacina. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento delle infezioni polmonari da micobatteri non tubercolari (NTM) causate dal complesso Mycobacterium avium (MAC). Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento dei sintomi respiratori nei pazienti adulti con questa infezione. A livello molecolare, l'amikacina agisce inibendo la sintesi proteica batterica, legandosi alla subunità ribosomiale 30S. È classificata come un antibiotico aminoglicosidico.

Malattie studiate

Infezione polmonare da Mycobacterium avium Complex (MAC) – Questa è un'infezione polmonare causata da batteri non tubercolari, specificamente dal complesso Mycobacterium avium. Colpisce principalmente gli adulti con un sistema immunitario compromesso o con malattie polmonari preesistenti. I sintomi possono includere tosse persistente, affaticamento, perdita di peso e febbre. L'infezione progredisce lentamente e può portare a danni polmonari cronici se non gestita. La diagnosi si basa su colture batteriche e test di laboratorio per identificare il patogeno. La gestione della malattia richiede un approccio a lungo termine per controllare i sintomi e prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-505273-33-00Codice del protocolloINS-416Partecipanti previsti783 personePromotoreInsmed Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.