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Studio sull'efficacia dei chetoanaloghi di amminoacidi essenziali nella prevenzione della perdita muscolare nei pazienti con sindrome nefrosica moderata o grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome nefrosica, una condizione in cui i reni perdono grandi quantità di proteine attraverso l'urina, portando a una riduzione delle proteine nel sangue. Questo può causare deperimento proteico-energetico, una situazione in cui il corpo perde massa muscolare e peso. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Ketosteril, che è composto da analoghi cheto degli amminoacidi essenziali. Questi sono sostanze simili agli amminoacidi che il corpo utilizza per costruire proteine, ma che non contengono azoto, riducendo così il carico sui reni.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Ketosteril nel prevenire la perdita di massa muscolare nei pazienti con sindrome nefrosica da moderata a molto grave. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di tempo determinato. Durante lo studio, verranno monitorati diversi parametri, come la massa muscolare e la forza, per valutare l'efficacia del trattamento. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà un numero significativo di partecipanti per garantire risultati affidabili.

Il trattamento con Ketosteril sarà somministrato sotto forma di compresse rivestite, assunte per via orale. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di sei mesi, durante il quale verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L'obiettivo principale è ridurre al minimo la perdita di massa muscolare, migliorando così la qualità della vita dei pazienti affetti da sindrome nefrosica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene incluso nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono la sindrome nefrosica con specifici livelli di albumina sierica e proteinuria giornaliera.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire i parametri di base, come la massa corporea magra e i livelli di albumina sierica.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente inizia a prendere il farmaco sperimentale KETOSTERIL, che è una compressa rivestita da assumere per via orale.

    Il farmaco contiene analoghi cheto degli amminoacidi essenziali, come l-lisina acetato e l-triptofano, ed è progettato per prevenire la perdita di massa muscolare nei pazienti con sindrome nefrosica.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio regolare

    Durante i sei mesi dello studio, il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la perdita di massa corporea magra e altri parametri clinici.

    Vengono effettuati test come la misurazione della forza della stretta di mano e il test di camminata di sei minuti per valutare i cambiamenti rispetto ai valori iniziali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Alla fine del periodo di sei mesi, viene valutata la massima perdita di massa corporea magra rispetto al valore iniziale.

    Vengono analizzati i cambiamenti nei livelli di albumina sierica, nel rapporto proteine/creatinina urinaria e in altri parametri biochimici.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione complessiva dell'efficacia e della sicurezza del farmaco sperimentale.

    I risultati ottenuti vengono utilizzati per determinare il potenziale del farmaco nella prevenzione della perdita di massa muscolare nei pazienti con sindrome nefrosica.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Avere la sindrome nefrosica con livelli di albumina nel sangue inferiori a 3.0 g/dL e una perdita di proteine nelle urine superiore a 3.5 g al giorno o più di 50 mg per kg di peso corporeo.
  • Avere un nuovo episodio di sindrome nefrosica che soddisfi uno dei seguenti criteri:
    • Nuova diagnosi di sindrome nefrosica, senza precedenti malattie dei glomeruli (piccoli filtri nei reni) e senza trattamenti immunosoppressivi precedenti o iniziati entro 28 giorni prima della partecipazione allo studio.
    • Sindrome nefrosica persistente, nonostante un trattamento immunosoppressivo iniziato più di 28 giorni prima della partecipazione allo studio.
    • Ricaduta della sindrome nefrosica dopo un periodo di almeno parziale remissione, documentata dai risultati di test eseguiti nei 6 mesi precedenti:
      • Almeno un test giornaliero con perdita di proteine nelle urine inferiore a 2 g al giorno.
      • Almeno una determinazione del rapporto proteine/creatinina nelle urine inferiore a 2000 mg/g.
      • Almeno un test delle urine totale con presenza di proteine assente o minima.
      • Nessun trattamento immunosoppressivo precedente o trattamento che soddisfi i seguenti criteri:
        • Uso di corticosteroidi (GCs) con una dose giornaliera media negli ultimi 3 mesi non superiore a 10 mg di prednisone e nessun uso di corticosteroidi per via endovenosa nei 14 giorni precedenti la partecipazione allo studio.
        • Uso di altri farmaci immunosoppressivi (come inibitori della calcineurina, micofenolato mofetile, ciclofosfamide, rituximab) è accettabile prima dell'iscrizione allo studio.
        • Avere un tasso di filtrazione glomerulare (una misura della funzione renale) pari o superiore a 30 mL/min/1.73m², calcolato con l'equazione CKD-EPI 2021.
        • Avere almeno 18 anni di età.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome nefrosica da moderata a molto grave. La sindrome nefrosica è una condizione in cui i reni perdono troppe proteine nelle urine.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie note ai componenti del farmaco in studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ketoanaloghi di amminoacidi essenziali: Questo farmaco è studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nella prevenzione della perdita muscolare nei pazienti con sindrome nefrosica da moderata a molto grave. I ketoanaloghi sono composti che possono aiutare a ridurre la degradazione delle proteine nel corpo, supportando così il mantenimento della massa muscolare.

Che cosa si sa già del trattamento

Ketoanaloghi di amminoacidi essenziali – Questo farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia e sicurezza nella prevenzione della perdita muscolare nei pazienti con sindrome nefrosica da moderata a molto grave. Le principali indicazioni terapeutiche includono la prevenzione del deperimento proteico-energetico associato a questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la fornitura di precursori che possono essere convertiti in amminoacidi essenziali, riducendo così il catabolismo proteico. Appartiene alla classificazione farmacologica degli integratori nutrizionali.

Malattie studiate

Sindrome nefrosica con deperimento proteico-energetico – Questa condizione si verifica quando il corpo perde una quantità significativa di proteine attraverso le urine a causa di danni ai reni. Questo porta a una riduzione delle proteine nel sangue, causando gonfiore, specialmente nelle gambe e nei piedi. Il deperimento proteico-energetico è caratterizzato da una perdita di massa muscolare e di peso corporeo, che può peggiorare nel tempo se non gestito. I pazienti possono sperimentare debolezza muscolare e affaticamento, influenzando la loro capacità di svolgere attività quotidiane. La condizione è spesso associata a livelli alterati di lipidi nel sangue e può influenzare la forza della presa della mano e la distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-517880-22-00Codice del protocolloABM/FORMA/2021Partecipanti previsti150 personePromotoreAgencja Badań Medycznych

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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