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Studio sull'Attività della Sclerosi Multipla Aggressiva con Trapianto di Cellule Staminali e Combinazione di Farmaci per Pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante Remittente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il sistema nervoso centrale, causando sintomi come problemi di movimento e visione. L'obiettivo principale è osservare l'assenza di attività della malattia dopo un trattamento specifico chiamato trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche. Questo trattamento mira a "resettare" il sistema immunitario per ridurre l'attività della malattia.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno diversi farmaci per supportare il trattamento. Tra questi ci sono Citarabina, Carmustina, Ciclofosfamide, Etoposide, e filgrastim, che sono utilizzati per preparare il corpo al trapianto. Inoltre, farmaci come natalizumab, Alemtuzumab, Ocrelizumab, e ofatumumab possono essere utilizzati per gestire la malattia. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue, e aiutano a controllare l'attività del sistema immunitario.

Lo studio durerà circa 36 mesi, durante i quali verranno monitorati i segni di attività della malattia e gli effetti collaterali dei trattamenti. L'obiettivo è valutare se il trattamento può portare a un periodo prolungato senza attività della malattia, migliorando così la qualità della vita dei pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente. Durante questo periodo, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab o ofatumumab. Questi farmaci sono somministrati tramite infusione endovenosa o iniezione sottocutanea, a seconda del farmaco specifico.

    La durata e la frequenza della somministrazione dipendono dal farmaco scelto e dalle condizioni individuali del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase di condizionamento

    In questa fase, vengono somministrati farmaci chemioterapici come carmustina, citarabina, ciclofosfamide, etoposide e melphalan flufenamide per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali.

    Questi farmaci sono somministrati tramite infusione endovenosa o iniezione sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali

    Le cellule staminali autologhe vengono infuse nel corpo per rigenerare il sistema immunitario.

    Questo processo è cruciale per il trattamento della sclerosi multipla aggressiva.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Dopo il trapianto, il paziente è monitorato per eventuali segni di attività della malattia per un periodo di 36 mesi.

    Il monitoraggio include esami clinici, risonanze magnetiche e valutazioni della disabilità.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli esiti

    Gli esiti primari e secondari del trattamento sono valutati per determinare l'efficacia del trapianto nel prevenire l'attività della malattia.

    Questi esiti includono la valutazione della disabilità, la frequenza delle ricadute e la presenza di nuove lesioni cerebrali.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere una diagnosi di Sclerosi Multipla Recidivante Remittente secondo i criteri di McDonald del 2017. Questi criteri sono linee guida utilizzate dai medici per diagnosticare la sclerosi multipla.
  • Avere una Sclerosi Multipla resistente al trattamento, il che significa che la malattia continua a mostrare attività nonostante almeno 6 mesi di trattamento con un farmaco orale o un anticorpo monoclonale nei 12 mesi precedenti la visita di screening. L'attività della malattia è definita come: i. il verificarsi di almeno 1 ricaduta E ii. la presenza di segni di attività della malattia alla risonanza magnetica (MRI), come una o più lesioni che si illuminano con il gadolinio o una o più nuove lesioni T2 non illuminanti rispetto a una scansione di riferimento ottenuta non più di 18 mesi prima della visita di screening.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 55 anni.
  • Avere un punteggio sulla Scala Espansa dello Stato di Disabilità (EDSS) compreso tra 2.0 e 6.0. Questa scala è utilizzata per misurare il livello di disabilità nei pazienti con sclerosi multipla.
  • Essere candidati per il trattamento con almeno uno dei seguenti trattamenti modificanti la malattia (DMT): natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab e/o ofatumumab. La candidatura deve includere nessun fallimento del trattamento precedente con il DMT candidato e nessuna controindicazione al DMT candidato.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Multipla Recidivante Remittente. Questo è un tipo specifico di sclerosi multipla in cui i sintomi vanno e vengono.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che le rendono più fragili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe: Questo trattamento prevede l'uso delle proprie cellule staminali del paziente per rigenerare il sistema immunitario. Viene utilizzato nei casi di sclerosi multipla aggressiva per cercare di fermare l'attività della malattia. Le cellule staminali vengono raccolte dal paziente, trattate e poi reintrodotte nel corpo per aiutare a ripristinare un sistema immunitario sano.

Che cosa si sa già del trattamento

Ocrelizumab – È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come efficace nel ridurre le ricadute e rallentare la progressione della disabilità. Il suo meccanismo d'azione coinvolge il legame con le cellule B, un tipo di globuli bianchi, riducendo così l'infiammazione e l'attacco al sistema nervoso centrale. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori.

Malattie studiate

Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente – È una forma di sclerosi multipla caratterizzata da episodi di peggioramento dei sintomi seguiti da periodi di remissione. Durante le fasi di recidiva, i pazienti possono sperimentare sintomi come problemi di vista, debolezza muscolare, e difficoltà di coordinazione. Questi episodi possono durare giorni o settimane e sono seguiti da periodi in cui i sintomi migliorano o scompaiono. La progressione della malattia può variare notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano frequenti recidive e altri che hanno lunghi periodi di remissione. Nel tempo, la malattia può portare a un accumulo di disabilità. La causa esatta della sclerosi multipla non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515470-26-00Codice del protocolloNET-MSPartecipanti previsti90 personePromotoreFondazione Italiana Sclerosi Multipla Ente Del Terzo Settore/et S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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