Lo studio si concentra sulla Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il sistema nervoso centrale, causando sintomi come problemi di movimento e visione. L’obiettivo principale è osservare l’assenza di attività della malattia dopo un trattamento specifico chiamato trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche. Questo trattamento mira a “resettare” il sistema immunitario per ridurre l’attività della malattia.
Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno diversi farmaci per supportare il trattamento. Tra questi ci sono Citarabina, Carmustina, Ciclofosfamide, Etoposide, e Filgrastim, che sono utilizzati per preparare il corpo al trapianto. Inoltre, farmaci come Natalizumab, Alemtuzumab, Ocrelizumab, e Ofatumumab possono essere utilizzati per gestire la malattia. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue, e aiutano a controllare l’attività del sistema immunitario.
Lo studio durerà circa 36 mesi, durante i quali verranno monitorati i segni di attività della malattia e gli effetti collaterali dei trattamenti. L’obiettivo è valutare se il trattamento può portare a un periodo prolungato senza attività della malattia, migliorando così la qualità della vita dei pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente. Durante questo periodo, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e l’efficacia del trattamento.