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Studio sulla vaccinazione con cellule dendritiche per leucemia mieloide acuta in bambini e giovani adulti

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda lLeucemia Mieloide Acuta (AML), un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo. Questo studio si concentra su pazienti pediatrici e giovani adulti che hanno ricevuto un trapianto di sangue del cordone ombelicale. Il trattamento in esame è un vaccino chiamato WT1-loaded CBDC Vaccine, che utilizza cellule dendritiche derivate dal sangue del cordone ombelicale, caricate con un insieme di peptidi WT1. Queste cellule dendritiche sono un tipo di cellula del sistema immunitario che aiuta a stimolare una risposta contro le cellule tumorali.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del vaccino nel prevenire la ricaduta della leucemia. La ricerca è divisa in due parti: la prima parte mira a determinare una dose sicura del vaccino, mentre la seconda parte intende dimostrare un aumento del tasso di sopravvivenza senza ricadute a un anno dalla prima vaccinazione. I partecipanti riceveranno il vaccino dopo il trapianto e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel prevenire la ricaduta della malattia.

Il vaccino viene somministrato per via endovenosa e i partecipanti saranno seguiti per un anno dopo la prima vaccinazione per osservare i risultati. Lo studio utilizza dati storici di pazienti che hanno ricevuto un trapianto ma non il vaccino per confrontare i risultati. L'obiettivo è migliorare la sopravvivenza e ridurre il rischio di ricaduta nei pazienti con AML.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della vaccinazione

    La partecipazione al trial inizia con la somministrazione del vaccino WT1-loaded CBDC, che è una sospensione per iniezione.

    Il vaccino è composto da cellule dendritiche derivate da sangue cordonale autologo, caricate con un pool di peptidi WT1.

    La somministrazione avviene per via intravenosa.

  2. Passaggio 2

    Valutazione della sicurezza

    L'obiettivo principale della prima parte del trial è valutare la dose sicura per la vaccinazione con CBDC dopo il trapianto di sangue cordonale.

    La valutazione della sicurezza si concentra sull'osservazione di eventuali tossicità limitanti la dose (DLT) dalla prima vaccinazione fino a 84 giorni dopo la terza vaccinazione.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    Nella seconda parte del trial, l'obiettivo principale è dimostrare un aumento del 20% nella sopravvivenza libera da recidiva di AML WT1+ a un anno dalla prima vaccinazione.

    Questo viene confrontato con dati storici di pazienti che hanno ricevuto un trapianto di sangue cordonale ma non la vaccinazione con CBDC.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio include l'incidenza cumulativa a un anno di malattia del trapianto contro l'ospite cronica (cGvHD) e il tasso di sopravvivenza globale a un anno.

    Viene anche valutata l'immunità specifica per WT1 attraverso test di reattività delle cellule T in vitro e analisi FACS.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere un paziente con leucemia mieloide acuta (AML), un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo.
  • Essere idoneo per un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HCT) secondo le linee guida standard di cura. Questo significa che il paziente può ricevere cellule staminali da un donatore.
  • Avere un'eccessiva produzione di WT1 mRNA in un campione di AML. Questo è un tipo di materiale genetico che deve essere presente in quantità specifiche nel sangue o nel midollo osseo.
  • Avere un'indicazione per un trapianto di cellule staminali da cordone ombelicale (CB-HCT) secondo le linee guida del centro trapianti.
  • Il cordone ombelicale selezionato deve contenere un numero minimo di cellule specifiche, chiamate cellule nucleate totali, prima di essere congelato.
  • Il cordone ombelicale deve contenere più di una certa quantità di cellule chiamate CD34+ prima del congelamento.
  • Avere un punteggio di Karnofsky/Lansky di almeno 70. Questo punteggio valuta la capacità del paziente di svolgere attività quotidiane.
  • Per la parte A dello studio, avere un'età compresa tra 12 e 30 anni (i primi tre pazienti devono avere almeno 16 anni). Per la parte B, avere un'età compresa tra 0 e 30 anni.
  • Aver firmato il consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che il paziente accetta di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta (AML), che è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali, che è una procedura per sostituire le cellule del sangue danneggiate o distrutte.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto effetti collaterali gravi da precedenti vaccinazioni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato, che significa comprendere e accettare volontariamente di partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il vaccino in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vaccino CBDC: Questo vaccino è progettato per essere somministrato dopo un trapianto di sangue del cordone ombelicale (CBT) nei pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia mieloide acuta (AML). Il vaccino è caricato con WT1, una proteina che si trova spesso nelle cellule leucemiche. L'obiettivo del vaccino è stimolare il sistema immunitario del paziente a riconoscere e attaccare le cellule leucemiche, riducendo così il rischio di recidiva della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Vaccino CBDC – Questo vaccino viene somministrato tramite iniezione dopo un trapianto di sangue del cordone ombelicale (CBT) per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei bambini e nei giovani adulti. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sicurezza e l'efficacia nel prevenire le recidive di AML. Il vaccino è progettato per stimolare il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule cancerose, utilizzando cellule dendritiche caricate con WT1, una proteina associata al cancro. Appartiene alla classe dei vaccini terapeutici contro il cancro.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia inizia nel midollo osseo, ma spesso si diffonde rapidamente nel sangue e può colpire altre parti del corpo. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti o lividi facili. La progressione della LMA è generalmente rapida e richiede un intervento medico tempestivo. Le cellule leucemiche possono anche formare masse solide chiamate cloromi. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-517922-24-00Codice del protocolloSP_PT18UDAPartecipanti previsti54 personePromotorePrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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