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Studio sulla terapia con CPX-351 prima del trapianto di cellule staminali in pazienti con MDS ad alto rischio e LMA oligoblastica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su pazienti con Sindrome Mielodisplastica (MDS) ad alto rischio e Leucemia Mieloide Acuta (AML) oligoblastica. Queste condizioni sono malattie del sangue che possono portare a una produzione anormale di cellule del sangue. Il trattamento in esame è il Vyxeos Liposomal, noto anche come CPX-351, che è una combinazione di due farmaci, citarabina e daunorubicina, somministrati per via endovenosa. Questo trattamento sarà confrontato con le cure convenzionali per valutare quale sia più efficace prima di un trapianto di cellule staminali.

Lo scopo principale dello studio è confrontare la sopravvivenza libera da eventi a due anni tra i pazienti trattati con CPX-351 e quelli che ricevono cure convenzionali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e la loro qualità di vita. Durante lo studio, alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati con quelli che ricevono il trattamento attivo.

Il corso dello studio prevede che i pazienti ricevano il trattamento assegnato e siano seguiti per valutare la loro risposta e la tolleranza al trattamento. I risultati saranno misurati in base a criteri specifici per le malattie del sangue e la qualità della vita dei pazienti sarà valutata attraverso questionari. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare le opzioni di trattamento per queste gravi condizioni del sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di CPX-351, un farmaco che combina due sostanze attive: citarabina e daunorubicina. Questo farmaco viene somministrato per via intravenosa.

    La somministrazione avviene in cicli, con dosaggi e frequenze specifiche stabilite dal protocollo del trial.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e valutare eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, analisi del midollo osseo e controlli della funzione cardiaca.

  3. Passaggio 3

    Trattamento di mantenimento

    Dopo il ciclo iniziale di CPX-351, potrebbe essere somministrato un trattamento di mantenimento con azacitidina, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La durata e la frequenza del trattamento di mantenimento dipendono dalla risposta individuale e dalle condizioni cliniche.

  4. Passaggio 4

    Preparazione al trapianto

    Se il trattamento è efficace e il paziente è idoneo, si procede con la preparazione per il trapianto di cellule staminali allogeniche.

    Questo passaggio include ulteriori valutazioni mediche per garantire che il paziente sia pronto per il trapianto.

  5. Passaggio 5

    Trapianto di cellule staminali

    Il trapianto di cellule staminali viene eseguito come parte del trattamento per i pazienti con MDS ad alto rischio o AML oligoblastica.

    Il trapianto mira a sostituire le cellule del midollo osseo malate con cellule sane da un donatore compatibile.

  6. Passaggio 6

    Follow-up post-trapianto

    Dopo il trapianto, il paziente viene monitorato attentamente per valutare la ripresa del midollo osseo e la risposta complessiva al trattamento.

    Il follow-up include controlli regolari per monitorare la salute generale e prevenire complicazioni.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un paziente adulto, di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Per le donne in età fertile, è necessario utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico per almeno 2 mesi prima della prima dose di CPX-351 e continuare a usarlo per tutto il periodo dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose di CPX-351.
  • Gli uomini devono astenersi dalla donazione di sperma per 6 mesi dopo l'ultima dose di CPX-351 e utilizzare un'adeguata contraccezione per tutto il periodo dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose di CPX-351.
  • Avere una diagnosi di MDS ad alto rischio, che include AML oligoblastica non proliferativa con meno del 13% di globuli bianchi nel sangue e fino al 29% di cellule immature nel midollo osseo.
  • Avere almeno il 5% di cellule immature nel midollo osseo.
  • Avere un punteggio IPSS intermedio o alto. L'IPSS è un sistema di punteggio che valuta il rischio della malattia.
  • Avere in programma un trapianto di cellule staminali allogenico entro i prossimi 6 mesi.
  • Avere uno stato di salute generale buono o molto buono, indicato da un punteggio ECOG di 0 o 1. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla vita quotidiana di una persona.
  • Aver firmato un consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che si accetta di partecipare.
  • Avere valori di laboratorio che soddisfano tutti i seguenti criteri: creatinina nel sangue inferiore a 2.0 mg/dL, bilirubina totale nel sangue inferiore a 2.0 mg/dL, e livelli di enzimi epatici (alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi) inferiori a 3 volte il limite normale.
  • Avere una frazione di eiezione cardiaca (LVEF) di almeno il 50%, misurata tramite ecocardiogramma. La frazione di eiezione è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno ricevuto trattamento per MDS ad alto rischio o AML oligoblastica.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono idonei o non hanno intenzione di sottoporsi a un trapianto allogenico di cellule staminali (HCT) nei prossimi 6 mesi.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono di sesso femminile o maschile, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare pazienti che non fanno parte di una popolazione vulnerabile, se specificato dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • CPX-351

    Questo farmaco è una formulazione liposomiale di antracicline, utilizzata nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) o leucemia mieloide acuta oligoblastica (AML). L'obiettivo è migliorare la sopravvivenza libera da eventi prima del trapianto di cellule staminali allogeniche.

  • CCR

    Questo termine si riferisce a strategie di cura convenzionali che vengono utilizzate come trattamento standard per pazienti con MDS ad alto rischio o AML oligoblastica. Queste strategie possono includere una varietà di trattamenti chemioterapici tradizionali.

Che cosa si sa già del trattamento

CPX-351 – CPX-351 è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento di pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (MDS) e leucemia mieloide acuta oligoblastica (AML) che sono candidati al trapianto di cellule staminali allogeniche. Attualmente, è oggetto di studi clinici per confrontare la sua efficacia rispetto a strategie di cura convenzionali prima del trapianto. Il farmaco agisce a livello molecolare combinando due agenti chemioterapici, la daunorubicina e la citarabina, in una formulazione liposomiale che migliora la penetrazione nelle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica delle antracicline liposomiali.

Malattie studiate

  • Sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio

    È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. I pazienti con MDS ad alto rischio hanno un rischio maggiore di sviluppare leucemia mieloide acuta. La malattia può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili a causa della carenza di globuli rossi, bianchi e piastrine. La progressione della malattia può variare, ma spesso peggiora nel tempo. I pazienti possono richiedere trasfusioni di sangue regolari e monitoraggio continuo.

  • Leucemia mieloide acuta oligoblastica (AML)

    È una forma di leucemia caratterizzata dalla presenza di un numero relativamente basso di blasti nel sangue e nel midollo osseo rispetto ad altre forme di AML. Questa condizione può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia è considerata una fase intermedia tra MDS e AML completa. La progressione può essere rapida, con un aumento del numero di blasti nel tempo. I pazienti possono richiedere un trattamento intensivo per gestire la malattia.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-515375-35-00Codice del protocolloPALOMAPartecipanti previsti150 personePromotoreGWT-Tud GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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