Lo studio clinico si concentra su pazienti con Sindrome Mielodisplastica (MDS) ad alto rischio e Leucemia Mieloide Acuta (AML) oligoblastica. Queste condizioni sono malattie del sangue che possono portare a una produzione anormale di cellule del sangue. Il trattamento in esame è il Vyxeos Liposomal, noto anche come CPX-351, che è una combinazione di due farmaci, citarabina e daunorubicina, somministrati per via endovenosa. Questo trattamento sarà confrontato con le cure convenzionali per valutare quale sia più efficace prima di un trapianto di cellule staminali.
Lo scopo principale dello studio è confrontare la sopravvivenza libera da eventi a due anni tra i pazienti trattati con CPX-351 e quelli che ricevono cure convenzionali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e la loro qualità di vita. Durante lo studio, alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati con quelli che ricevono il trattamento attivo.
Il corso dello studio prevede che i pazienti ricevano il trattamento assegnato e siano seguiti per valutare la loro risposta e la tolleranza al trattamento. I risultati saranno misurati in base a criteri specifici per le malattie del sangue e la qualità della vita dei pazienti sarà valutata attraverso questionari. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare le opzioni di trattamento per queste gravi condizioni del sangue.
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