Studio sulla terapia con batteriofagi nebulizzati BX004 in pazienti adulti con fibrosi cistica e infezione polmonare cronica da Pseudomonas aeruginosa

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Fibrosi Cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni, in particolare nei pazienti che hanno un’infezione cronica causata dal batterio Pseudomonas aeruginosa. La ricerca valuterร  l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato BX004, che viene somministrato attraverso l’inalazione utilizzando un particolare sistema nebulizzatore.

Il farmaco BX004 contiene dei batteriofagi naturali, che sono virus in grado di combattere specificamente il batterio Pseudomonas aeruginosa. Il trattamento viene somministrato attraverso un dispositivo chiamato eFlow Nebulizer System, che trasforma il farmaco in una nebbia fine che puรฒ essere inalata direttamente nei polmoni.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco BX004 mentre altri riceveranno un placebo, entrambi somministrati tramite inalazione. Il trattamento durerร  8 settimane e ha lo scopo di valutare se il farmaco รจ efficace nel ridurre la quantitร  di batteri Pseudomonas aeruginosa presenti nelle secrezioni polmonari dei pazienti con Fibrosi Cistica.

1 Inizio del trattamento

Il paziente inizierร  a ricevere il trattamento con BX004 o placebo tramite nebulizzazione (inalazione di una soluzione attraverso un dispositivo specifico)

Il trattamento viene somministrato mentre il paziente continua la sua terapia standard per la fibrosi cistica

2 Monitoraggio durante il trattamento

Durante le visite programmate, verranno raccolti campioni di espettorato (muco dai polmoni) per analizzare la presenza del batterio Pseudomonas aeruginosa

Verranno effettuati test della funzionalitร  polmonare (FEV1 – misura della capacitร  respiratoria)

Il paziente compilerร  questionari sulla qualitร  della vita (CFQ-R) e sui sintomi respiratori

3 Periodo di trattamento

Il trattamento continuerร  per 8 settimane

Durante questo periodo, verranno monitorate eventuali reazioni avverse

Saranno effettuati controlli regolari dei segni vitali, esame dei polmoni ed esami del sangue

4 Conclusione del trattamento

Al termine delle 8 settimane (giorno 57), verrร  effettuata una valutazione finale

Verranno analizzati i risultati dei test della funzionalitร  polmonare e dei campioni di espettorato

Si confronteranno i dati raccolti con quelli iniziali per valutare l’efficacia del trattamento

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con fibrosi cistica che hanno un’infezione polmonare cronica da Pseudomonas aeruginosa (un tipo di batterio) e che stanno ricevendo le cure standard per la fibrosi cistica
  • Etร  minima di 18 anni
  • Funzionalitร  polmonare (FEV1) compresa tra il 40% e l’80% del valore previsto (il FEV1 รจ un test che misura quanto aria una persona puรฒ espirare in un secondo)
  • Malattia polmonare clinicamente stabile (condizione dei polmoni che non sta peggiorando)
  • In trattamento con antibiotici inalatori per il Pseudomonas aeruginosa, sia con regime ciclico che continuo, oppure senza antibiotici
  • Capacitร  e disponibilitร  a fornire campioni adeguati di espettorato (muco dai polmoni) durante le visite dello studio, sia tramite espettorazione spontanea che indotta, a casa o in clinica

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti di etร  inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Persone che hanno ricevuto un trapianto di polmone
  • Pazienti con infezioni acute delle vie respiratorie nelle ultime 2 settimane
  • Persone con emottisi (presenza di sangue nell’espettorato) attiva
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Persone con insufficienza renale grave (malfunzionamento grave dei reni)
  • Pazienti con insufficienza epatica (malfunzionamento del fegato)
  • Persone allergiche ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che hanno avuto un episodio di riacutizzazione polmonare (peggioramento dei sintomi respiratori) nelle ultime 4 settimane
  • Persone che non possono eseguire le prove di funzionalitร  respiratoria
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico cittร  metropolitana di Milano Italia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznaล„ Polonia
Fondation Ildys Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Hospices Civils De Lyon Francia
Uhfaooewvfkg Mjzakwe Coiorhw Uonbjef Utrecht Paesi Bassi
Hfsy Hqaucupq Paesi Bassi
Afilsnqey Urc Sfzhvvroo Amsterdam Paesi Bassi
Ahaivfs Owcszlfxvuz Ujuabqlanreub Gtnopae Mjiiuan Muayebg Messina Italia
Arnoqbn Omedlzcrphd Uxvwdwnsrkagu Mqarg Iuxyb Firenze Italia
Spwhwbd Demcdjkwz Pteflci Inb Mqleyfm Pynktcesxeag W Glqltab Stz z ofym Polonia
Nhihqptp Iivopvyeo Oh Tuegdzxokvho Aal Lfrg Djjxvyrc Varsavia Polonia
Kripxuff ddc Uobnyojfwbts Migdxxsa Asn Monaco di Baviera Germania
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Gmafkl Ulyzrfeoga Fixbkqsmv Francoforte sul Meno Germania
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Ullpvxflhnmtaukbfbwnd Ejbws Arf Essen Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
28.10.2025
Germania Germania
Non ancora reclutando
14.10.2025
Irlanda Irlanda
Non ancora reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
13.10.2025
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
07.10.2025
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando
02.10.2025
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
15.09.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • IHMA-2121771-1
  • IHMA-2121771-2
  • IHMA-2121908-1
  • P37IHMA-2121908
  • P6IHMA-2121908

BX004 รจ un trattamento con batteriofagi nebulizzati, progettato specificamente per combattere le infezioni polmonari croniche causate dal batterio Pseudomonas aeruginosa nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Il farmaco viene somministrato attraverso un nebulizzatore, che trasforma il medicinale in una fine nebbia che puรฒ essere inalata direttamente nei polmoni. I batteriofagi sono virus naturali che possono eliminare in modo selettivo i batteri nocivi senza danneggiare le cellule umane o i batteri benefici.

Cystic Fibrosis – Una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Il corpo produce muco spesso e appiccicoso che puรฒ accumularsi nei polmoni e nel pancreas. Questo muco denso puรฒ causare infezioni polmonari ricorrenti e problemi respiratori. La malattia influisce anche sulla capacitร  del pancreas di rilasciare enzimi necessari per la digestione del cibo. I sintomi includono tosse persistente con produzione di muco, infezioni polmonari frequenti e difficoltร  nella crescita. La condizione si manifesta generalmente nell’infanzia e richiede cure continue durante tutta la vita.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 15:57

ID della sperimentazione:
2024-519856-94-00
Codice del protocollo:
BMX-04-002
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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