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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Quizartinib nei Bambini e Giovani Adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda la Leucemia Mieloide Acuta (AML), un tipo di cancro del sangue. Questo studio si concentra su bambini e giovani adulti con AML che presentano una mutazione specifica chiamata FLT3-ITD. La mutazione FLT3-ITD è una variazione genetica che può influenzare la crescita delle cellule leucemiche. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato quizartinib, noto anche con il codice AC220. Quizartinib è un inibitore della tirosina chinasi, una sostanza che può bloccare l'azione di alcune proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali. Il farmaco viene somministrato come soluzione orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di quizartinib in combinazione con la chemioterapia di re-induzione e come terapia di mantenimento da solo. La chemioterapia di re-induzione è un trattamento che mira a ridurre ulteriormente le cellule tumorali dopo che una terapia iniziale non ha avuto successo. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose ottimale di quizartinib da utilizzare in combinazione con la chemioterapia, mentre la seconda fase si concentra sull'efficacia del trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 12 cicli, con la possibilità di ricevere una terapia di consolidamento opzionale.

Durante lo studio, verranno monitorati la sicurezza e gli effetti collaterali del trattamento, nonché la risposta del corpo al farmaco. Verranno raccolti dati per capire come il corpo assorbe e utilizza quizartinib e il suo metabolita, AC886. L'obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti giovani con AML che non hanno risposto ai trattamenti standard. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà partecipanti di età compresa tra 1 mese e 21 anni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di quizartinib, un farmaco in soluzione orale. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    La dose di quizartinib viene determinata in base alla fase del trattamento e all'età del partecipante.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di re-induzione

    Il trattamento prevede fino a 2 cicli di re-induzione, durante i quali quizartinib viene somministrato in combinazione con la chemioterapia.

    L'obiettivo è raggiungere una remissione completa o una remissione completa con recupero incompleto.

  3. Passaggio 3

    Terapia di consolidamento (opzionale)

    Dopo i cicli di re-induzione, può essere somministrata una terapia di consolidamento opzionale per rafforzare i risultati ottenuti.

  4. Passaggio 4

    Terapia di continuazione

    Successivamente, quizartinib viene somministrato come terapia di continuazione per un massimo di 12 cicli.

    Questa fase mira a mantenere la remissione e prevenire la ricaduta.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

    Vengono valutati parametri come la remissione completa e la durata della remissione.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Deve avere una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (AML) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2008, con almeno il 5% di cellule tumorali nel midollo osseo, con o senza malattia al di fuori del midollo.
  • I partecipanti maschi devono essere chirurgicamente sterili o disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il periodo di trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose di quizartinib o altri farmaci specificati.
  • Il partecipante o il suo rappresentante legale deve essere in grado di comprendere la natura sperimentale dello studio, i potenziali rischi e benefici, e firmare un consenso informato scritto.
  • Le partecipanti femmine non devono donare o prelevare ovuli per uso personale dal momento dello screening e durante il periodo di trattamento, e per almeno 7 mesi dopo l'ultima dose.
  • I partecipanti maschi non devono congelare o donare sperma a partire dallo screening e durante il periodo di trattamento, e per almeno 4 mesi dopo l'ultima dose.
  • Deve essere al primo ritorno della malattia o resistente alla chemioterapia ad alte dosi di prima linea, con non più di un tentativo di induzione della remissione - è consentito un precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
  • Deve avere la presenza della mutazione attivante FLT3-ITD nel midollo osseo o nel sangue periferico, come definito nel protocollo.
  • Deve avere un'età compresa tra 1 mese e 21 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Deve avere un punteggio di stato di salute adeguato, come definito nel protocollo.
  • Deve essersi completamente ripreso dagli effetti tossici acuti significativi della precedente terapia anti-cancro prima del primo giorno del ciclo di re-induzione, con tossicità risolte a un livello accettabile.
  • Deve avere funzioni renali, epatiche e cardiache adeguate, come definito nel protocollo.
  • Se in età riproduttiva, deve essere permanentemente sterile o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace al momento dell'iscrizione, durante il periodo di terapia, e per 6 mesi dopo l'ultima dose di quizartinib o altri farmaci specificati.
  • Se femmina in età fertile, deve risultare negativa al test di gravidanza e accettare di non allattare al seno.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nelle fasce di età specificate: da 1 mese a 21 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono ricevere il farmaco quizartinib in combinazione con la chemioterapia. Il quizartinib è un farmaco usato per trattare la leucemia.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono completare fino a 2 cicli di re-induzione. Un ciclo di re-induzione è un trattamento che si ripete per cercare di ottenere una remissione completa della malattia.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono ricevere la terapia di consolidamento opzionale. La terapia di consolidamento è un trattamento aggiuntivo per rafforzare i risultati ottenuti.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono ricevere la terapia di continuazione come singolo agente per un massimo di 12 cicli. La terapia di continuazione è un trattamento prolungato per mantenere i risultati ottenuti.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono fornire stime dei parametri farmacocinetici individuali di quizartinib e AC886. I parametri farmacocinetici sono misure di come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina un farmaco.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Quizartinib: Questo farmaco viene studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti pediatrici e nei giovani adulti con mutazioni FLT3-ITD. Viene somministrato in combinazione con la chemioterapia per valutare la sua sicurezza, come funziona nel corpo e la sua efficacia nel trattamento della malattia. Inoltre, quizartinib viene utilizzato come terapia di mantenimento da solo per vedere se può aiutare a mantenere la remissione della malattia dopo il trattamento iniziale.

Che cosa si sa già del trattamento

Quizartinib – Quizartinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti pediatrici e giovani adulti con mutazioni FLT3-ITD. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per determinare la dose raccomandata in combinazione con la chemioterapia e come terapia di mantenimento singola. Quizartinib agisce inibendo il recettore FLT3, che è spesso mutato in alcuni tipi di leucemia, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia colpisce principalmente i globuli bianchi, ma può anche coinvolgere altre linee cellulari. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia è rapida e richiede un intervento tempestivo. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti, ma può verificarsi anche nei bambini. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-510009-16-00Codice del protocolloAC220-A-U202Partecipanti previsti20 personePromotoreDaiichi Sankyo Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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