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Studio sulla sicurezza ed efficacia di quizartinib nei bambini e adolescenti con leucemia mieloide acuta FLT3-ITD positiva e NPM1 normale.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia mieloide acuta (AML) è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su una forma specifica di AML nei bambini e adolescenti, caratterizzata dalla presenza di una mutazione chiamata FLT3-ITD e dall'assenza di un'altra mutazione nota come NPM1. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato quizartinib, che viene somministrato come soluzione orale. Quizartinib è studiato sia in combinazione con la chemioterapia tradizionale sia come trattamento singolo dopo una terapia ad alte dosi.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di quizartinib in questi pazienti. L'efficacia sarà misurata osservando la riduzione delle cellule leucemiche nel midollo osseo dopo il trattamento. La sicurezza sarà valutata determinando la dose raccomandata per la fase 2 del farmaco, basandosi sul profilo di tollerabilità osservato. I partecipanti riceveranno fino a due cicli di chemioterapia convenzionale insieme a quizartinib, seguiti da valutazioni per monitorare la risposta al trattamento.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la risposta del loro corpo al trattamento. L'obiettivo è determinare se quizartinib può offrire un beneficio clinico significativo per i bambini e adolescenti con questa forma specifica di AML. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2031, con l'inizio del reclutamento previsto per la fine del 2023.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di quizartinib, un farmaco in soluzione orale. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    La dose raccomandata per la fase 2 sarà determinata durante il periodo iniziale di sicurezza, basandosi sul profilo di sicurezza e tollerabilità osservato.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di induzione 1

    Durante il primo ciclo di induzione, il paziente riceve quizartinib in combinazione con la chemioterapia convenzionale.

    L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, misurando la risposta del paziente attraverso la riduzione delle cellule leucemiche nel midollo osseo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dopo il ciclo di induzione 1

    Alla fine del primo ciclo, viene effettuata una valutazione per determinare il livello di malattia residua minima (MRD) nel midollo osseo.

    Il livello di MRD viene misurato utilizzando la citometria a flusso multiparametrica.

  4. Passaggio 4

    Ciclo di induzione 2

    Il secondo ciclo di induzione prevede la continuazione del trattamento con quizartinib e chemioterapia.

    L'obiettivo è continuare a ridurre le cellule leucemiche e migliorare la risposta del paziente.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dopo il ciclo di induzione 2

    Dopo il secondo ciclo, viene effettuata un'altra valutazione del livello di MRD nel midollo osseo.

    Questa valutazione aiuta a determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Trattamento di consolidamento

    Dopo i cicli di induzione, il paziente può ricevere un trattamento di consolidamento per mantenere la remissione.

    Il trattamento di consolidamento può includere ulteriori cicli di chemioterapia o altre terapie mirate.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio e follow-up

    Durante e dopo il trattamento, il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta a lungo termine.

    Il monitoraggio include esami del sangue, valutazioni del midollo osseo e controlli regolari della salute generale.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere iscritti al programma CHIP-AML22/Master.
  • Avere una diagnosi di FLT3-ITD positivo e NPM1 wild-type. Questo significa che il paziente ha una specifica caratteristica genetica della malattia.
  • Avere un'età compresa tra 1 mese e 18 anni al momento della diagnosi iniziale.
  • Avere un Karnofsky Performance Status superiore al 50% per i soggetti con più di 16 anni, o un Lansky Performance Status superiore al 50% per i soggetti con 16 anni o meno. Questi sono punteggi che valutano la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Avere una funzione degli organi adeguata:
    • Funzione renale adeguata: un valore calcolato di eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) di almeno 50 mL/min/1.73 m².
    • Funzione epatica adeguata: livelli di bilirubina totali o diretti inferiori a 1,5 volte il limite normale per l'età (fino a 5 volte se legati alla malattia), e livelli di AST e ALT inferiori a 5 volte il limite normale (fino a 10 volte se legati alla malattia).
    • Avere un'aspettativa di vita superiore a 6 settimane.
    • Risultato negativo al test di gravidanza entro 2 settimane prima dell'iscrizione allo studio collegato a quizartinib.
    • Essere in grado di deglutire o somministrare quizartinib tramite sondino nasogastrico.
    • Fornire il consenso informato scritto per lo studio collegato a quizartinib, da parte del paziente e/o dei genitori o tutori legali per i pazienti minorenni, secondo le leggi e i regolamenti locali.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i bambini che non sono stati appena diagnosticati con AML. AML è un tipo di cancro del sangue.
  • I bambini che non hanno il gene FLT3-ITD positivo non possono partecipare. FLT3-ITD è un cambiamento genetico che può influenzare la crescita delle cellule.
  • I bambini che hanno una mutazione nel gene NPM1 non possono partecipare. NPM1 è un altro gene che può essere coinvolto nel cancro del sangue.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere la chemioterapia convenzionale.
  • I bambini che hanno già ricevuto un trattamento per AML non possono partecipare.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la loro partecipazione allo studio.
  • I bambini che non possono assumere il farmaco quizartinib non possono partecipare. Quizartinib è un farmaco sperimentale utilizzato nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Quizartinib: Questo farmaco viene studiato per il suo potenziale beneficio clinico nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi, che presentano una mutazione FLT3-ITD e non hanno una mutazione NPM1. Quizartinib viene somministrato in combinazione con la chemioterapia convenzionale e successivamente come agente singolo dopo una terapia ad alte dosi. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di quizartinib nel ridurre la malattia residua minima (MRD) nei pazienti. Inoltre, durante la fase iniziale di sicurezza, si cerca di determinare la dose raccomandata per la fase 2, basandosi sul profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Quizartinib – Quizartinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase II per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) pediatrica di nuova diagnosi, positiva per FLT3-ITD e di tipo selvatico NPM1. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia in combinazione con la chemioterapia e come agente singolo dopo terapia ad alte dosi. Quizartinib agisce inibendo il recettore tirosin-chinasico FLT3, che è spesso mutato in alcuni tipi di leucemia, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta (AML) pediatrica FLT3-ITD positiva e NPM1 wild-type – È una forma di leucemia mieloide acuta che si manifesta nei bambini e si caratterizza per la presenza di una mutazione FLT3-ITD e l'assenza di mutazione NPM1. Questa malattia colpisce le cellule del midollo osseo, portando a una produzione anomala di globuli bianchi. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento e infezioni frequenti. La progressione della malattia può essere rapida, con un aumento delle cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo. La gestione della malattia richiede un monitoraggio attento e un trattamento specifico per controllare la proliferazione delle cellule leucemiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-505000-27-01Codice del protocolloMH22CAQPartecipanti previsti68 personePromotorePrinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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