La leucemia mieloide acuta (AML) รจ un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su una forma specifica di AML nei bambini e adolescenti, caratterizzata dalla presenza di una mutazione chiamata FLT3-ITD e dall’assenza di un’altra mutazione nota come NPM1. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Quizartinib, che viene somministrato come soluzione orale. Quizartinib รจ studiato sia in combinazione con la chemioterapia tradizionale sia come trattamento singolo dopo una terapia ad alte dosi.
Lo scopo principale dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di Quizartinib in questi pazienti. L’efficacia sarร misurata osservando la riduzione delle cellule leucemiche nel midollo osseo dopo il trattamento. La sicurezza sarร valutata determinando la dose raccomandata per la fase 2 del farmaco, basandosi sul profilo di tollerabilitร osservato. I partecipanti riceveranno fino a due cicli di chemioterapia convenzionale insieme a Quizartinib, seguiti da valutazioni per monitorare la risposta al trattamento.
Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la risposta del loro corpo al trattamento. L’obiettivo รจ determinare se Quizartinib puรฒ offrire un beneficio clinico significativo per i bambini e adolescenti con questa forma specifica di AML. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2031, con l’inizio del reclutamento previsto per la fine del 2023.
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