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Studio sulla sicurezza ed efficacia di Quizartinib nei bambini e adolescenti con leucemia mieloide acuta FLT3-ITD positiva e NPM1 normale.

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What is this study about?

La leucemia mieloide acuta (AML) รจ un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su una forma specifica di AML nei bambini e adolescenti, caratterizzata dalla presenza di una mutazione chiamata FLT3-ITD e dall’assenza di un’altra mutazione nota come NPM1. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Quizartinib, che viene somministrato come soluzione orale. Quizartinib รจ studiato sia in combinazione con la chemioterapia tradizionale sia come trattamento singolo dopo una terapia ad alte dosi.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di Quizartinib in questi pazienti. L’efficacia sarร  misurata osservando la riduzione delle cellule leucemiche nel midollo osseo dopo il trattamento. La sicurezza sarร  valutata determinando la dose raccomandata per la fase 2 del farmaco, basandosi sul profilo di tollerabilitร  osservato. I partecipanti riceveranno fino a due cicli di chemioterapia convenzionale insieme a Quizartinib, seguiti da valutazioni per monitorare la risposta al trattamento.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la risposta del loro corpo al trattamento. L’obiettivo รจ determinare se Quizartinib puรฒ offrire un beneficio clinico significativo per i bambini e adolescenti con questa forma specifica di AML. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2031, con l’inizio del reclutamento previsto per la fine del 2023.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di quizartinib, un farmaco in soluzione orale. Questo farmaco viene assunto per via orale.

La dose raccomandata per la fase 2 sarร  determinata durante il periodo iniziale di sicurezza, basandosi sul profilo di sicurezza e tollerabilitร  osservato.

2 ciclo di induzione 1

Durante il primo ciclo di induzione, il paziente riceve quizartinib in combinazione con la chemioterapia convenzionale.

L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, misurando la risposta del paziente attraverso la riduzione delle cellule leucemiche nel midollo osseo.

3 valutazione dopo il ciclo di induzione 1

Alla fine del primo ciclo, viene effettuata una valutazione per determinare il livello di malattia residua minima (MRD) nel midollo osseo.

Il livello di MRD viene misurato utilizzando la citometria a flusso multiparametrica.

4 ciclo di induzione 2

Il secondo ciclo di induzione prevede la continuazione del trattamento con quizartinib e chemioterapia.

L’obiettivo รจ continuare a ridurre le cellule leucemiche e migliorare la risposta del paziente.

5 valutazione dopo il ciclo di induzione 2

Dopo il secondo ciclo, viene effettuata un’altra valutazione del livello di MRD nel midollo osseo.

Questa valutazione aiuta a determinare l’efficacia complessiva del trattamento.

6 trattamento di consolidamento

Dopo i cicli di induzione, il paziente puรฒ ricevere un trattamento di consolidamento per mantenere la remissione.

Il trattamento di consolidamento puรฒ includere ulteriori cicli di chemioterapia o altre terapie mirate.

7 monitoraggio e follow-up

Durante e dopo il trattamento, il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta a lungo termine.

Il monitoraggio include esami del sangue, valutazioni del midollo osseo e controlli regolari della salute generale.

Who Can Join the Study?

  • Essere iscritti al programma CHIP-AML22/Master.
  • Avere una diagnosi di FLT3-ITD positivo e NPM1 wild-type. Questo significa che il paziente ha una specifica caratteristica genetica della malattia.
  • Avere un’etร  compresa tra 1 mese e 18 anni al momento della diagnosi iniziale.
  • Avere un Karnofsky Performance Status superiore al 50% per i soggetti con piรน di 16 anni, o un Lansky Performance Status superiore al 50% per i soggetti con 16 anni o meno. Questi sono punteggi che valutano la capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane.
  • Avere una funzione degli organi adeguata:
    • Funzione renale adeguata: un valore calcolato di eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) di almeno 50 mL/min/1.73 mยฒ.
    • Funzione epatica adeguata: livelli di bilirubina totali o diretti inferiori a 1,5 volte il limite normale per l’etร  (fino a 5 volte se legati alla malattia), e livelli di AST e ALT inferiori a 5 volte il limite normale (fino a 10 volte se legati alla malattia).
  • Avere un’aspettativa di vita superiore a 6 settimane.
  • Risultato negativo al test di gravidanza entro 2 settimane prima dell’iscrizione allo studio collegato a quizartinib.
  • Essere in grado di deglutire o somministrare quizartinib tramite sondino nasogastrico.
  • Fornire il consenso informato scritto per lo studio collegato a quizartinib, da parte del paziente e/o dei genitori o tutori legali per i pazienti minorenni, secondo le leggi e i regolamenti locali.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare i bambini che non sono stati appena diagnosticati con AML. AML รจ un tipo di cancro del sangue.
  • I bambini che non hanno il gene FLT3-ITD positivo non possono partecipare. FLT3-ITD รจ un cambiamento genetico che puรฒ influenzare la crescita delle cellule.
  • I bambini che hanno una mutazione nel gene NPM1 non possono partecipare. NPM1 รจ un altro gene che puรฒ essere coinvolto nel cancro del sangue.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere la chemioterapia convenzionale.
  • I bambini che hanno giร  ricevuto un trattamento per AML non possono partecipare.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la loro partecipazione allo studio.
  • I bambini che non possono assumere il farmaco quizartinib non possono partecipare. Quizartinib รจ un farmaco sperimentale utilizzato nello studio.

Where you can join this trial?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Ptbkdvf Mtucyd Crostpe vfsg Kkazyawhsmvzzbm Bpum Utrecht Paesi Bassi
Uhusahislmcz Zsrceqyflr Gata Gand Belgio
Cefefggqu Ukqsyfaezbrrhb Stilmtgwh Belgio
Asvvowguash Hthufvywwirl Dl Bzlyjvrkk Hmbsula Uluaikmonjugk Dwi Ejyhfde Rtqyv Fzfazxc Bruxelles Belgio
Cbw Mhnapgquq Liegi Belgio
Uu Lpzpmh Lovanio Belgio
Cdkoad Hpmcovpapbn Rjouxxbj Da Li Csgtdllfx Liegi Belgio
Tweyozp Cnylukaice Hjhbmzxf Tallinn Estonia
Tltcs Unjwjjcymd Hizhjptm Tartu Estonia
Lcgvparmlic Reykjavรญk Islanda
Bdubv Koplfgbq Ugdkmwgzlmfml Sqdwvnkc Vjwk Riga Lettonia
Vaklefjf Ubtobmljooyj Lkjluzwe Sjeyepoe Kpbbdtja Vvp Vilnius Lituania
Uncdfwo Lyejo Dk Ssxcu Dz Cabteus Elbmrb Coimbra Portogallo
Izaeljuij Pgfksphhg Dj Otunordht Dr Lzsskf Fdyjkqhtv Gpbpzv Ebzqvo Lisbona Portogallo
Ihumvqtph Pcnmzzczy Dn Oslpecvsl Dq Pulft Flzqppjjn Gwjajm Evgldi Porto Portogallo
Hpwtdxyo Uxebizoddjvbh Mynfssw Dr Vyozqvrdlc Santander Spagna
Hcazfbyl Coxvbye Uqbjobsqgcuhw Dm Vlnwenwo Valencia Spagna
Sdsz Jumv Dh Dag Bpzktzosq Hapfvrof Esplugues de Llobregat Spagna
Hrbigwok Gzluszh Updorxdvfqpxe Dwe Bulmcc Alicante Spagna
Cnkjzjgf Hsaffburzfbr Uindtpjnyqwjx Dk Sywpvqmd Santiago di Compostela Spagna
Hubgfecm Uvnmsfaaiquav Clpfkfr Dh Adfgpakp Oviedo Spagna
Hmwsbfhg Rzjtkzbu Uawktycebfwto dt Mrefpb Malaga Spagna
Cywoeudw Hxglwrpwzshj Ukeuyjvfzchjy Incuvdm Mwizzjo Icmmockr Las Palmas de Gran Canaria Spagna
Utoyxbytik Hjkbnqwb Srz Efhhvrg Palma Spagna
Hpsudrdm Urgpeynjseqgt Dr Cybqvg Baracaldo Spagna
Hrhtuzme Gwdshts Udnzdnzkuoqap Ghhorefw Mlkfekt Madrid Spagna
Hajbqziv Iojkqkcw Uuaanullvdrej Nvab Jousw Madrid Spagna
Ayivrl Ultnyhcsyi Hsvadrjl Aarhus Danimarca
Rvjhledhrynndy Copenaghen Danimarca
Ribrkl Odhjrgqakataqb Linkรถping Svezia
Rtmbqc Vpmtnbunnflgc Umeรฅ Svezia
Qfify Sbntgg Cjcesuoit Hsatwdby &wugixk Smwjnzsuwnv Uenaqobnch Hpwbkxxy &gpeoba Vcujuqc Gganhoywetjrmdznul Gรถteborg Svezia
Kcyczbibrf Upmmiyhytg Hmvdclac Solna Svezia
Ukggrpa Uivlbvvoom Hrgutiia Uppsala Svezia
Rqmnfy Ssmul Sjudbi Uhcemtywwemhhehrvrc Lund Svezia
Hqvvujajkew Helsinki Finlandia
Plahgpfvhy habbdxbmkkilfdt Tampere Finlandia
Otsv Uhwgqglsbn Hfxcbrsm Oulu Finlandia
Tzclm Uxiukshval Hflpfxyo Turku Finlandia
Pawpowjoxmxoz hkgbmfwroskuond Kuopio Finlandia
Suq Oxaty Hcggxcss He Trondheim Norvegia
Uqgvftzlcsgmowlaziaws Ntbqmbezis Hn Norvegia
Hewnw Bafhsg Hr Bergen Norvegia
Ozef Ufjrrfluwv Hmvahczu Hl Oslo Norvegia

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
–
Danimarca Danimarca
Reclutando
14.11.2025
Estonia Estonia
Non ancora reclutando
–
Finlandia Finlandia
Non ancora reclutando
–
Islanda Islanda
Reclutando
–
Lettonia Lettonia
Reclutando
–
Lituania Lituania
Reclutando
–
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
–
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
06.02.2024
Portogallo Portogallo
Non ancora reclutando
–
Spagna Spagna
Reclutando
27.01.2025
Svezia Svezia
Reclutando
–

Trial locations

Farmaci indagati:

Quizartinib: Questo farmaco viene studiato per il suo potenziale beneficio clinico nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi, che presentano una mutazione FLT3-ITD e non hanno una mutazione NPM1. Quizartinib viene somministrato in combinazione con la chemioterapia convenzionale e successivamente come agente singolo dopo una terapia ad alte dosi. L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia di quizartinib nel ridurre la malattia residua minima (MRD) nei pazienti. Inoltre, durante la fase iniziale di sicurezza, si cerca di determinare la dose raccomandata per la fase 2, basandosi sul profilo di sicurezza e tollerabilitร  del farmaco.

Malattie indagate:

Leucemia mieloide acuta (AML) pediatrica FLT3-ITD positiva e NPM1 wild-type โ€“ รˆ una forma di leucemia mieloide acuta che si manifesta nei bambini e si caratterizza per la presenza di una mutazione FLT3-ITD e l’assenza di mutazione NPM1. Questa malattia colpisce le cellule del midollo osseo, portando a una produzione anomala di globuli bianchi. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento e infezioni frequenti. La progressione della malattia puรฒ essere rapida, con un aumento delle cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo. La gestione della malattia richiede un monitoraggio attento e un trattamento specifico per controllare la proliferazione delle cellule leucemiche.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 10:17

Trial ID:
2023-505000-27-01
Protocol code:
MH22CAQ
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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    Farmaci indagati:
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    Farmaci indagati:
    Italia