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Studio sulla sicurezza ed efficacia di Luveltamab Tazevibulin (STRO-002) nei bambini sotto i 12 anni con leucemia mieloide acuta (AML)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una malattia chiamata Leucemia Mieloide Acuta (LMA), che è un tipo di cancro del sangue. In particolare, si studia una forma specifica di LMA che coinvolge una fusione genetica nota come CBFA2T3::GLIS2. Questa condizione colpisce principalmente i bambini sotto i 12 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Luveltamab Tazevibulin, noto anche con il codice STRO-002. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il Luveltamab Tazevibulin nel trattamento di questa forma di leucemia nei bambini. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Saranno osservati diversi aspetti, come la remissione completa della malattia, che significa che i segni del cancro non sono più rilevabili, e la durata di questa remissione. Inoltre, verranno valutati la sopravvivenza complessiva e la sicurezza del farmaco, inclusi eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su come il farmaco si comporta nel corpo dei bambini e quanto bene riesce a combattere la leucemia. I risultati aiuteranno a capire se il Luveltamab Tazevibulin può essere un'opzione di trattamento efficace per i bambini con questa specifica forma di LMA. Il farmaco sarà confrontato con un placebo per determinare la sua efficacia. Lo studio è aperto e non prevede l'uso di metodi complessi per misurare l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Luveltamab Tazevibulin (STRO-002).

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene iniettato direttamente in una vena.

    La durata e la frequenza delle infusioni saranno determinate dal medico in base alla risposta al trattamento.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco.

    Saranno eseguiti esami del sangue per valutare la concentrazione del farmaco nel corpo e per controllare eventuali effetti collaterali.

    Il medico valuterà la presenza di remissione completa, che significa l'assenza di segni di leucemia nel corpo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento sarà costantemente monitorata per identificare eventuali effetti collaterali.

    Gli effetti collaterali saranno classificati in base alla loro gravità e frequenza.

    Il medico discuterà con il paziente e i suoi tutori eventuali modifiche necessarie al trattamento in base ai risultati del monitoraggio.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continuerà fino a quando il medico riterrà che il paziente abbia raggiunto i benefici massimi o fino a quando non si verificheranno effetti collaterali significativi.

    Dopo la conclusione del trattamento, il paziente sarà sottoposto a ulteriori controlli per monitorare la salute generale e la risposta a lungo termine al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi firmare un modulo di consenso informato e, se applicabile, un modulo di assenso pediatrico.
  • Le ragazze che hanno avuto il menarca e i ragazzi che hanno raggiunto la pubertà devono accettare di ricevere un'educazione riproduttiva approvata dal medico e discutere gli effetti collaterali della terapia sul sistema riproduttivo con i genitori o tutori.
  • Le ragazze che hanno avuto il menarca devono avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni dalla prima dose del farmaco dello studio. Tutti i partecipanti (maschi e femmine) che hanno raggiunto la pubertà e sono potenzialmente sessualmente attivi devono accettare di usare un metodo di barriera fisica (preservativi) durante i rapporti eterosessuali. A discrezione del medico curante, le ragazze possono anche usare metodi contraccettivi aggiuntivi, inclusi contraccettivi ormonali. La prevenzione della gravidanza deve continuare durante la partecipazione allo studio, durante le interruzioni del dosaggio e per almeno 6 mesi dopo l'interruzione del luveltamab tazevibulin.
  • Devi avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) recidivante o refrattaria con fusione CBFA2T3::GLIS2. La malattia deve essere refrattaria (fallimento dell'induzione/ri-induzione) o recidivante con almeno il 5% di coinvolgimento del midollo osseo con blasti leucemici, determinato dalla morfologia (tramite test di laboratorio locale). Devi sottoporti a una puntura lombare durante lo screening per confermare la malattia del sistema nervoso centrale (CNS). I soggetti con CNS1 e CNS2 sono idonei. I risultati della citometria a flusso (da laboratorio centrale o locale) non influenzeranno l'idoneità. È richiesta la documentazione della traslocazione CBFA2T3::GLIS2.
  • Devi avere meno di 12 anni.
  • Devi avere un punteggio di prestazione Lansky di almeno 50. Questo punteggio valuta il livello di attività e benessere del bambino.
  • Il livello di bilirubina diretta deve essere inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma. Se hai la sindrome di Gilbert, anche la bilirubina diretta deve essere inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • I livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) devono essere inferiori a 2,5 volte il limite superiore della norma, a meno che non siano correlati al coinvolgimento leucemico. Se hai un coinvolgimento epatico, ALT e AST possono essere fino a 5 volte il limite superiore della norma.
  • La clearance della creatinina o il tasso di filtrazione glomerulare radioisotopico deve essere di almeno 70 mL/min/1,73 m², oppure la creatinina sierica deve essere basata su età/genere.
  • Il QT corretto (QTcF) deve essere inferiore a 450 millisecondi. Questo è un parametro che misura l'attività elettrica del cuore.
  • La frazione di eiezione ventricolare sinistra deve essere superiore al 50% tramite ecocardiogramma (ECHO). Questo misura quanto bene il cuore pompa il sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per altri motivi medici specificati dallo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Luveltamab Tazevibulin (STRO-002) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei bambini di età inferiore ai 12 anni. Questo farmaco viene valutato per la sua efficacia, sicurezza e come viene processato dal corpo. L'obiettivo principale dello studio è capire quanto bene questo farmaco funzioni da solo nel trattamento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Luveltamab Tazevibulin – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei bambini sotto i 12 anni. È in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza, con l'obiettivo di migliorare le opzioni terapeutiche per questa grave condizione. Luveltamab Tazevibulin agisce a livello molecolare interferendo con specifici processi cellulari che contribuiscono alla crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci antineoplastici, che sono utilizzati per combattere il cancro.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La LMA è più comune negli adulti e la sua incidenza aumenta con l'età. I sintomi possono variare a seconda del numero di cellule del sangue colpite e della velocità con cui la malattia progredisce. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2023-506240-16-00Codice del protocolloREFRaME-P1Partecipanti previsti31 personePromotoreSutro Biopharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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