Lo studio si concentra su una malattia chiamata Leucemia Mieloide Acuta (LMA), che è un tipo di cancro del sangue. In particolare, si studia una forma specifica di LMA che coinvolge una fusione genetica nota come CBFA2T3::GLIS2. Questa condizione colpisce principalmente i bambini sotto i 12 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Luveltamab Tazevibulin, noto anche con il codice STRO-002. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il Luveltamab Tazevibulin nel trattamento di questa forma di leucemia nei bambini. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Saranno osservati diversi aspetti, come la remissione completa della malattia, che significa che i segni del cancro non sono più rilevabili, e la durata di questa remissione. Inoltre, verranno valutati la sopravvivenza complessiva e la sicurezza del farmaco, inclusi eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su come il farmaco si comporta nel corpo dei bambini e quanto bene riesce a combattere la leucemia. I risultati aiuteranno a capire se il Luveltamab Tazevibulin può essere un’opzione di trattamento efficace per i bambini con questa specifica forma di LMA. Il farmaco sarà confrontato con un placebo per determinare la sua efficacia. Lo studio è aperto e non prevede l’uso di metodi complessi per misurare l’efficacia del trattamento.