Lo studio clinico si concentra sul Lupus Eritematoso Sistemico (LES), una malattia autoimmune cronica che può causare danni ai tessuti in vari organi. Una manifestazione grave di questa malattia è la nefrite lupica, che può portare a complicazioni significative. L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un trattamento innovativo chiamato CABA-201, che utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule B anomale coinvolte nel LES.

Il trattamento CABA-201 è una forma di terapia cellulare che impiega cellule T modificate con un recettore antigenico chimerico (CAR) specifico per CD19. Questo approccio mira a migliorare la funzione immunitaria nei pazienti con LES attivo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento tramite infusione e saranno monitorati per un periodo di 28 giorni per valutare la sicurezza e gli effetti collaterali. Successivamente, saranno seguiti per un periodo più lungo per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione.

Oltre a CABA-201, lo studio include anche l’uso di farmaci come Fludarabina e Ciclofosfamide, che sono somministrati per preparare il corpo a ricevere le cellule T modificate. Questi farmaci sono noti per il loro uso in trattamenti chemioterapici e aiutano a ridurre temporaneamente il numero di cellule immunitarie, facilitando l’azione delle cellule T modificate. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare il trattamento del LES e ridurre i sintomi associati alla malattia.