Lo studio clinico si concentra sul diabete di tipo 1 in fase presintomatica, noto anche come stadio 1. Questo è uno stadio iniziale della malattia in cui i pazienti non mostrano ancora sintomi evidenti di diabete, ma presentano già alcuni segni nel sangue che indicano un rischio futuro di sviluppare la malattia. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia cellulare innovativa che utilizza linfociti regolatori espansi artificialmente, noti come Tregs, in combinazione con un anticorpo anti-CD20 chiamato rituximab. Questi trattamenti saranno confrontati con un placebo, rituximab da solo e Tregs da soli.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti attraverso infusioni endovenose. La durata del trattamento è prevista per un massimo di quattro settimane. I partecipanti saranno monitorati per un periodo prolungato per valutare la sicurezza del trattamento e la sua capacità di ritardare o prevenire la progressione del diabete di tipo 1. Lo studio è progettato per includere bambini di età compresa tra 6 e 16 anni che non hanno ancora sviluppato sintomi clinici di diabete di tipo 1.

Oltre ai trattamenti principali, lo studio utilizza anche salina come placebo per confrontare i risultati. La salina è una soluzione salina comunemente usata nelle infusioni per idratare o come controllo in studi clinici. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel prevenire la progressione del diabete. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire il diabete di tipo 1 in fase precoce e potrebbe portare a nuove opzioni di trattamento per i pazienti giovani.