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Studio sulla sicurezza ed efficacia del vibegron nei bambini con iperattività detrusoriale neurogena (NDO) in cateterismo intermittente pulito (CIC)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata iperattività del detrusore neurogena (NDO), che colpisce la vescica e può causare difficoltà nel controllo della minzione. Questa condizione è spesso associata a problemi neurologici come la spina bifida o lesioni al midollo spinale. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato vibegron, che viene somministrato per via orale sotto forma di granuli o compresse rivestite. Vibegron è progettato per aiutare a rilassare i muscoli della vescica, migliorando così il controllo della minzione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di vibegron nei bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 18 anni che soffrono di NDO e utilizzano il cateterismo intermittente pulito (CIC) per gestire la loro condizione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno vibegron per un periodo massimo di 52 settimane. I ricercatori monitoreranno i cambiamenti nella funzione della vescica e la sicurezza del farmaco nel tempo.

Lo studio è di tipo "open-label", il che significa che sia i partecipanti che i medici sanno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per valutare l'efficacia del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo principale è migliorare la capacità della vescica di trattenere l'urina, riducendo così il numero di contrazioni involontarie e migliorando la qualità della vita dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico. Viene confermata l'idoneità in base ai criteri di inclusione, come l'età compresa tra 2 e meno di 18 anni e la diagnosi di iperattività neurogena del detrusore (NDO).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante inizia a ricevere il farmaco vibegron per via orale. La forma farmaceutica può essere in granuli o compresse rivestite con film.

    La somministrazione è giornaliera (QD), il che significa una volta al giorno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza. Questo include la misurazione dei segni vitali e l'esecuzione di esami come l'ECG (elettrocardiogramma).

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    A partire dalla settimana 20, vengono valutati i cambiamenti rispetto al basale in vari parametri, come il volume massimo della vescica e il numero di contrazioni del detrusore.

    Vengono utilizzati diari della vescica e questionari per raccogliere dati sull'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio continua fino alla settimana 52 per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine.

    Vengono effettuati esami come l'ecografia delle vie urinarie superiori e la valutazione della funzione renale.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, vengono raccolti e analizzati tutti i dati per valutare l'efficacia e la sicurezza del vibegron nei partecipanti pediatrici con NDO.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve essere un bambino o adolescente di età compresa tra 2 anni e meno di 18 anni al momento della visita di screening.
  • I partecipanti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni devono pesare almeno 29,5 chilogrammi.
  • I partecipanti di età compresa tra 2 e meno di 12 anni devono pesare almeno 11 chilogrammi.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di iperattività neurogena del detrusore (NDO), che è un problema della vescica causato da condizioni come:
  • Disrafismo spinale, che include la spina bifida (ad esempio, mielomeningocele, meningocele) e tutte le forme di cordone midollare ancorato.
  • NDO acquisita da una lesione o intervento chirurgico al midollo spinale, avvenuti almeno 6 mesi prima della visita di screening.
  • NDO acquisita a causa di mielite trasversa, con diagnosi avvenuta almeno 12 mesi prima della visita di screening.
  • Il partecipante deve eseguire il cateterismo intermittente pulito (CIC) almeno 3 volte ogni 24 ore (con l'ultimo CIC eseguito prima di andare a dormire) per almeno 4 settimane prima della visita di screening. Il CIC è una procedura per svuotare la vescica usando un piccolo tubo.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Se il paziente ha meno di 2 anni o ha già compiuto 18 anni.
  • Se il paziente non ha una condizione chiamata iperattività neurogena del detrusore, che è un problema con la vescica.
  • Se il paziente ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Se il paziente sta assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Se il paziente ha partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Se il paziente ha una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Se il paziente non è in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vibegron è un farmaco studiato per il trattamento dell'iperattività neurogena del detrusore (NDO) nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Questo farmaco viene somministrato una volta al giorno e il suo scopo è di aiutare a controllare la vescica nei pazienti che utilizzano il cateterismo intermittente pulito (CIC). La ricerca si concentra sulla sicurezza, l'efficacia e il modo in cui il corpo dei bambini assorbe e utilizza il farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Vibegron – Vibegron è un farmaco somministrato per via orale, solitamente sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento dell'iperattività detrusoriale neurogena (NDO) nei pazienti pediatrici. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione dei sintomi associati a NDO, come la frequenza urinaria e l'incontinenza. A livello molecolare, vibegron agisce come un agonista selettivo dei recettori beta-3 adrenergici, aiutando a rilassare il muscolo detrusore della vescica. È classificato come un farmaco urologico.

Malattie studiate

Iperattività detrusoriale neurogena (IDN) – È una condizione in cui i nervi che controllano la vescica non funzionano correttamente, causando contrazioni involontarie del muscolo detrusore della vescica. Queste contrazioni possono portare a una frequente e urgente necessità di urinare, e talvolta a perdite involontarie di urina. La condizione è spesso associata a disturbi neurologici come lesioni del midollo spinale o spina bifida. Nel tempo, l'attività eccessiva del detrusore può influenzare la capacità della vescica di trattenere l'urina, portando a un aumento della pressione nella vescica. Questo può causare danni ai reni se non gestito correttamente. La gestione della condizione si concentra sul miglioramento della capacità della vescica di trattenere l'urina e sulla riduzione delle perdite.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IVNumero dello studio2024-513995-16-00Codice del protocolloURO-901-3007Partecipanti previsti101 personePromotoreSumitomo Pharma America Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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