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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di venetoclax e quizartinib in pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi di età pari o superiore a 60 anni inidonei alla chemioterapia standard

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce soprattutto le persone anziane. Questo studio clinico si concentra su pazienti di età pari o superiore a 60 anni che sono stati recentemente diagnosticati con questa malattia e che non possono ricevere il trattamento standard a causa dell'età o di altre condizioni di salute. L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una combinazione di farmaci per trattare questa forma di leucemia.

I farmaci utilizzati nello studio includono venetoclax, noto anche come Venclyxto, e quizartinib diidrocloruro. Venetoclax è disponibile in compresse rivestite da 10 mg, 50 mg e 100 mg. Questi farmaci saranno combinati con dosi ridotte di citarabina o azacitidina, che sono altri tipi di farmaci usati per trattare la leucemia. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose più sicura e tollerabile della combinazione di farmaci, mentre la seconda fase valuterà l'efficacia del trattamento nel raggiungere una risposta positiva nei pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di valutazione. L'obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per le persone con leucemia mieloide acuta che non possono ricevere la terapia standard. Lo studio si concluderà nel 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di venetoclax e quizartinib diidrocloruro. Entrambi i farmaci sono assunti per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    La dose di venetoclax varia tra 10 mg, 50 mg e 100 mg, a seconda delle indicazioni specifiche del medico. La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo del trial e dalle condizioni individuali del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase I del trial

    Durante la fase I, l'obiettivo principale è stabilire la dose raccomandata per la fase II (RP2D) della combinazione tripla basata su azacitidina (AZA) e citabarina a basso dosaggio (LDAC) con quizartinib e venetoclax.

    Questa fase si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità della combinazione di farmaci.

  3. Passaggio 3

    Fase II del trial

    Nella fase II, l'obiettivo è valutare e confrontare il tasso di risposta completa (CR) e di risposta completa con recupero incompleto (CRi) della combinazione tripla basata su AZA e LDAC con quizartinib e venetoclax.

    Questa fase mira a determinare l'efficacia del trattamento nel migliorare le condizioni del paziente.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il trial, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Vengono effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto concludersi entro il 14 febbraio 2025.

    Alla fine del trial, i risultati saranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Essere un paziente con una nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML).
  • Avere una diagnosi morfologica di AML secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2008.
  • Essere considerato non idoneo per il trattamento con un regime standard di induzione con citarabina e antracicline a causa dell'età o di altre condizioni di salute. Questo include:
  • Avere 71 anni o più.
  • Avere tra 60 e 70 anni con almeno una delle seguenti condizioni di salute:
  • Stato di performance ECOG di 2 o 3, che indica il livello di attività fisica e capacità di prendersi cura di sé stessi.
  • Storia cardiaca di insufficienza cardiaca congestizia che richiede trattamento o frazione di eiezione ≤ 55% o angina stabile cronica.
  • DLCO (capacità di diffusione polmonare) ≤ 65% o FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) ≤ 65% o storia significativa di malattia polmonare cronica ostruttiva.
  • Clearance della creatinina tra 30 mL/min e meno di 50 mL/min, che misura la funzionalità renale.
  • Compromissione epatica moderata con livelli di bilirubina totale, SGPT o SGOT superiori a 1,5 ma inferiori o uguali a 3 volte il limite normale.
  • Malattia neoplastica precedente non attiva o controllata.
  • Qualsiasi altra condizione di salute che il medico ritiene incompatibile con la chemioterapia intensiva deve essere esaminata e approvata dai coordinatori dello studio prima dell'iscrizione.
  • Avere uno stato di performance ECOG ≤ 3.
  • I partecipanti maschi sessualmente attivi devono accettare di utilizzare i metodi contraccettivi specificati dal protocollo dallo Studio Giorno 1 fino ad almeno 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le partecipanti femmine devono essere in postmenopausa da almeno 1 anno prima dello screening, o essere sterilizzate chirurgicamente in modo permanente, o se in età fertile, devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e un metodo aggiuntivo efficace (di barriera) contemporaneamente, dal momento della firma del consenso informato fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le partecipanti femmine in età fertile devono avere risultati negativi al test di gravidanza e non devono allattare al seno.
  • Il partecipante deve firmare volontariamente e datare un consenso informato, approvato da un Comitato Etico Indipendente, prima dell'inizio di qualsiasi procedura di screening o specifica dello studio, con la comprensione che il consenso può essere ritirato in qualsiasi momento senza pregiudicare le cure mediche future.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone di età inferiore a 60 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire il trattamento previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Citarabina a basso dosaggio

    Questo farmaco viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta. In questo studio, viene somministrato a basse dosi per ridurre gli effetti collaterali e migliorare la tollerabilità nei pazienti anziani che non possono ricevere la chemioterapia standard.

  • Azacitidina

    Questo è un farmaco che aiuta a rallentare la crescita delle cellule cancerose. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare la leucemia mieloide acuta nei pazienti che non possono ricevere la chemioterapia standard.

  • Venetoclax

    Questo farmaco agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule cancerose a sopravvivere. È utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l'efficacia della terapia contro la leucemia mieloide acuta.

  • Quizartinib

    Questo è un farmaco sperimentale che mira a bloccare specifici segnali nelle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. Viene studiato in combinazione con altri farmaci per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Citarabina

    La citarabina è somministrata per via endovenosa o sottocutanea e viene utilizzata principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Attualmente è ben documentata nella letteratura medica come parte di regimi chemioterapici. Agisce interferendo con la sintesi del DNA, inibendo la proliferazione delle cellule cancerose. È classificata come un agente antimetabolita.

  • Azacitidina

    L'azacitidina viene somministrata per via sottocutanea o endovenosa ed è utilizzata per trattare la leucemia mieloide acuta e altre sindromi mielodisplastiche. È riconosciuta nella pratica medica per la sua capacità di migliorare la maturazione delle cellule del sangue. Funziona inibendo la metilazione del DNA, che può riattivare geni soppressori del tumore. È classificata come un agente ipometilante.

  • Venetoclax

    Il venetoclax è assunto per via orale ed è utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta, specialmente in pazienti anziani o non idonei alla chemioterapia standard. È noto per la sua capacità di indurre l'apoptosi nelle cellule tumorali. Agisce inibendo la proteina BCL-2, che aiuta le cellule cancerose a sopravvivere. È classificato come un inibitore della proteina BCL-2.

  • Quizartinib

    Il quizartinib è somministrato per via orale ed è in fase di studio per il trattamento della leucemia mieloide acuta. È noto per la sua azione mirata contro le mutazioni del recettore FLT3, che sono comuni in questo tipo di leucemia. Inibisce l'attività del recettore FLT3, riducendo la crescita delle cellule leucemiche. È classificato come un inibitore della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Colpisce principalmente gli adulti e si manifesta con sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un trattamento tempestivo. Le cellule leucemiche possono diffondersi ad altre parti del corpo, inclusi linfonodi, fegato, milza e sistema nervoso centrale. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-519275-26-00Codice del protocolloVEN-A-QUIPartecipanti previsti84 personePromotoreFundacion PETHEMA

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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