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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Orziloben (NST-6179) in Pazienti con Malattia Epatica Associata a Insufficienza Intestinale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la malattia epatica associata all'insufficienza intestinale, una condizione che colpisce il fegato nelle persone che dipendono dalla nutrizione parenterale. La nutrizione parenterale è un tipo di alimentazione somministrata direttamente nel sangue attraverso una vena quando l'intestino non può funzionare normalmente. La malattia epatica associata all'insufficienza intestinale si sviluppa quando il fegato subisce danni a causa della dipendenza prolungata da questo tipo di nutrizione. Lo studio testerà un nuovo farmaco sperimentale chiamato orziloben (nome in codice NST-6179) per valutarne la sicurezza e gli effetti sui pazienti con questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco NST-6179 sia sicuro e ben tollerato dai pazienti, oltre a studiare come il corpo elabora il farmaco e quali effetti produce sui marcatori della malattia epatica. Lo studio è diviso in due parti principali. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per quattro settimane, mentre nella seconda parte il trattamento durerà dodici settimane. Durante tutto lo studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso esami del sangue, controlli delle funzioni vitali ed elettrocardiogrammi.

I partecipanti allo studio continueranno a ricevere la loro normale nutrizione parenterale durante tutto il periodo di trattamento. I medici raccoglieranno campioni di sangue e urina per misurare i livelli del farmaco nel corpo e per valutare i cambiamenti nei marcatori biologici che indicano lo stato di salute del fegato, del metabolismo dei grassi e degli zuccheri. Questo studio randomizzato e controllato con placebo significa che alcuni partecipanti riceveranno il farmaco attivo mentre altri riceveranno un placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato fino alla fine dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento - Giorno 1

    Il giorno 1 riceverai la prima dose del farmaco di studio chiamato orziloben (anche conosciuto come NST-6179) oppure un placebo. Il placebo è una soluzione che ha lo stesso aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo.

    Il farmaco viene somministrato come soluzione orale, che significa che lo berrai per bocca. La soluzione è trasparente e può essere incolore o di colore giallo chiaro.

    Durante questa prima visita verranno effettuati dei prelievi di sangue per misurare quanto farmaco è presente nel tuo corpo nel corso del tempo.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento - Prime 4 settimane (Parte A)

    Per le prime 4 settimane prenderai il farmaco di studio o il placebo ogni giorno per bocca.

    Durante questo periodo dovrai mantenere stabile la tua nutrizione parenterale (l'alimentazione che ricevi attraverso le vene). Questo significa che non dovrai cambiare il volume, il contenuto energetico o la composizione della nutrizione che stai già ricevendo.

    Dovrai anche mantenere le tue abitudini alimentari, il tuo livello di attività fisica e il tuo stile di vita come al solito durante tutto lo studio.

    Il giorno 14 verranno effettuati altri prelievi di sangue per controllare quanto farmaco è presente nel tuo corpo.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante le prime 4 settimane

    Durante questo periodo i medici monitoreranno attentamente la tua sicurezza e tollerabilità al farmaco.

    Verranno effettuati regolarmente esami del sangue e delle urine per controllare i tuoi parametri di laboratorio.

    Saranno misurati i tuoi segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, temperatura).

    Ti verranno effettuati degli elettrocardiogrammi (ECG) per controllare l'attività del tuo cuore.

    Riceverai visite mediche complete e dovrai riferire qualsiasi evento avverso (effetto collaterale) che potresti sperimentare.

  4. Passaggio 4

    Estensione del trattamento - Settimane 5-12 (Parte B)

    Se completi con successo le prime 4 settimane, potrai continuare il trattamento per altre 8 settimane, per un totale di 12 settimane.

    Continuerai a prendere il farmaco di studio o il placebo ogni giorno per bocca.

    Dovrai continuare a mantenere stabile la tua nutrizione parenterale e le tue abitudini di vita come nelle prime 4 settimane.

    Il giorno 28 verranno effettuati prelievi di sangue per misurare nuovamente i livelli del farmaco nel tuo corpo.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni aggiuntive durante l'estensione

    Durante queste settimane aggiuntive, oltre ai controlli di sicurezza, verranno effettuate valutazioni più approfondite per studiare come il farmaco influisce sul tuo corpo.

    Saranno misurati diversi biomarcatori (sostanze nel sangue che indicano come stanno funzionando i tuoi organi) per valutare:

    - Il grasso accumulato nel fegato (steatosi epatica)

    - L'infiammazione del fegato

    - I problemi di drenaggio della bile (colestasi epatica)

    - La formazione di tessuto cicatriziale nel fegato (fibrosi epatica)

    - Il modo in cui il tuo corpo elabora i grassi e gli zuccheri

    - Il funzionamento del tuo intestino

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio continuo della sicurezza

    Per tutta la durata dello studio (12 settimane) continuerai a ricevere gli stessi controlli di sicurezza delle prime 4 settimane.

    Dovrai riferire immediatamente qualsiasi nuovo sintomo o cambiamento nel tuo stato di salute.

    I medici monitoreranno attentamente quanti partecipanti interrompono lo studio a causa di effetti collaterali.

  7. Passaggio 7

    Analisi dei risultati

    I medici analizzeranno tutti i dati raccolti durante lo studio per capire:

    - Se il farmaco è sicuro e ben tollerato

    - Come il tuo corpo assorbe, elabora ed elimina il farmaco

    - Se la funzione del tuo colon influisce su come il farmaco funziona nel tuo corpo

    - Quali effetti il farmaco ha sui diversi processi del tuo fegato e intestino

    - Quale dosaggio del farmaco produce i migliori risultati

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato
  • Accettare di usare metodi contraccettivi appropriati in base al sesso biologico e alla capacità di avere figli
  • Accettare di non donare spermatozoi o ovuli per 90 giorni (uomini) o 30 giorni (donne) dopo l'ultima dose del farmaco dello studio
  • Essere in grado di capire lo scopo e le procedure dello studio e voler firmare il modulo di consenso informato scritto, accettando di seguire il protocollo dello studio
  • Avere un test negativo per il coronavirus SARS-CoV-2 (il virus che causa COVID-19) eseguito tra 3 giorni prima e 1 giorno dopo l'inizio dello studio
  • Essere in terapia con nutrizione parenterale (alimentazione attraverso le vene) da almeno 6 mesi prima della prima visita. È consentita qualsiasi prescrizione di nutrizione parenterale, purché faccia parte del fabbisogno calorico del partecipante e si preveda di mantenerla stabile durante tutto lo studio
  • Avere un regime di nutrizione parenterale stabile per 4 settimane prima e durante il periodo di screening. Per stabile si intende un uso effettivo della nutrizione parenterale per volume, contenuto energetico e composizione coerente con il regime prescritto (con una variazione massima del 10%)
  • Essere disposti a mantenere il livello abituale attuale di attività fisica, dieta orale e stile di vita durante tutto lo studio
  • Avere una diagnosi clinica confermata di IFALD (malattia del fegato associata a insufficienza intestinale) basata su un aumento persistente di: a) enzimi epatici (sostanze che indicano il funzionamento del fegato): ALP e/o AST e/o ALT e/o GGT almeno 1,5 volte superiori ai valori normali per almeno 6 mesi e/o b) bilirubina totale (sostanza prodotta dalla degradazione dei globuli rossi) superiore ai valori normali per almeno 6 mesi

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Gravidanza confermata o sospetta, o donne che stanno allattando al seno
  • Età inferiore ai 18 anni
  • Presenza di insufficienza renale grave (quando i reni non funzionano bene e non riescono a filtrare correttamente le sostanze di scarto dal sangue)
  • Storia di trapianto di fegato o essere attualmente in lista d'attesa per un trapianto di fegato
  • Presenza di cirrosi epatica (cicatrizzazione grave del fegato che impedisce il normale funzionamento dell'organo)
  • Uso di farmaci che possono influenzare il funzionamento del fegato nelle 4 settimane precedenti lo studio
  • Storia di pancreatite acuta (infiammazione improvvisa e grave del pancreas) negli ultimi 6 mesi
  • Presenza di diabete mellito di tipo 1 o diabete di tipo 2 non controllato
  • Storia di malattie del cuore gravi, incluso infarto del miocardio (attacco cardiaco) negli ultimi 6 mesi
  • Presenza di infezioni attive che richiedono trattamento con antibiotici
  • Storia di neoplasie maligne (tumori cancerosi) negli ultimi 5 anni, ad eccezione di alcuni tipi di tumori della pelle non pericolosi
  • Uso di alcool o droghe che potrebbero interferire con lo studio
  • Partecipazione ad altri studi clinici con farmaci sperimentali nelle 4 settimane precedenti
  • Presenza di condizioni mediche o psichiatriche che potrebbero impedire la partecipazione sicura allo studio
  • Incapacità di assumere farmaci per via orale
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Farmaci in studio

Orziloben (NST-6179) è un farmaco sperimentale che viene somministrato per bocca sotto forma di pillole. Questo medicinale è stato sviluppato specificamente per trattare la malattia del fegato associata all'insufficienza intestinale, una condizione che si verifica quando il fegato si danneggia a causa di problemi nell'assorbimento dei nutrienti dall'intestino. Il farmaco agisce cercando di proteggere il fegato e migliorare la sua funzione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno questo farmaco per periodi di 4 o 12 settimane, a seconda della fase dello studio in cui sono coinvolti. I ricercatori studieranno come il corpo assorbe ed elabora questo farmaco, oltre a verificare se può migliorare i segni di infiammazione del fegato, l'accumulo di grassi nel fegato e altri problemi correlati alla malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Orziloben (NST-6179) – Orziloben è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compresse che si trova attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 2a per il trattamento della malattia epatica associata all'insufficienza intestinale. Questo medicinale è progettato per agire a livello molecolare modulando specifici percorsi metabolici nel fegato e nell'intestino, con l'obiettivo di ridurre l'infiammazione epatica, migliorare il metabolismo dei grassi e proteggere il fegato dai danni causati dall'insufficienza intestinale. La sua classificazione farmacologica rientra nella categoria dei modulatori metabolici, specificamente sviluppato per pazienti che soffrono di gravi problemi intestinali che portano a complicazioni al fegato. Gli studi clinici stanno valutando la sua sicurezza, tollerabilità e efficacia nel migliorare i marcatori di danno epatico e infiammazione in pazienti con questa condizione complessa.

Malattie studiate

Malattia epatica associata a insufficienza intestinale – È una condizione che si sviluppa quando l'intestino non riesce a assorbire adeguatamente i nutrienti, causando problemi al fegato. Questa malattia colpisce principalmente persone che dipendono dall'alimentazione per via endovenosa per lunghi periodi. Il fegato inizia a sviluppare accumuli di grasso e infiammazione a causa dell'alterato metabolismo dei nutrienti. Con il tempo, il tessuto epatico può subire cambiamenti strutturali che compromettono la normale funzione dell'organo. La condizione può progredire verso forme più gravi di danno epatico se non viene gestita adeguatamente. La malattia è strettamente correlata alla durata e al tipo di supporto nutrizionale ricevuto dal paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-520202-19-00Codice del protocolloNST-6179-02Partecipanti previsti18 personePromotoreNorthSea Therapeutics B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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