Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Guanabenz in Bambini con Vanishing White Matter (VWM)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una malattia rara chiamata Vanishing White Matter (VWM), che colpisce il sistema nervoso centrale, causando la scomparsa della sostanza bianca nel cervello. Questa condizione si manifesta solitamente durante l'infanzia e può portare a problemi di movimento e altre difficoltà neurologiche. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato guanabenz nei pazienti pediatrici affetti da VWM. Il guanabenz è un farmaco somministrato in capsule e viene studiato per capire se può essere utile nel trattamento di questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il guanabenz in diverse dosi, come capsule da 1 mg, 2 mg, 4 mg, 6 mg, 8 mg, 16 mg e 24 mg. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. L'obiettivo principale è verificare se il guanabenz è sicuro e ben tollerato nei bambini con VWM. Inoltre, verranno raccolti dati per capire come il corpo assorbe e processa il farmaco.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato, durante il quale i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi della malattia. I risultati aiuteranno a determinare se il guanabenz può essere un'opzione di trattamento efficace per i bambini con VWM. I partecipanti saranno seguiti da vicino dai medici per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il corso dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di guanabenz in forma di capsule.

    Le capsule sono disponibili in diverse dosi: 1 mg, 2 mg, 4 mg, 6 mg, 8 mg, 16 mg e 24 mg.

    La somministrazione avviene per via orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    Durante il trattamento, vengono monitorati gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi.

    Il monitoraggio segue i criteri del National Cancer Institute per gli eventi avversi.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei parametri farmacocinetici

    Vengono misurati i parametri farmacocinetici del guanabenz nel plasma, come la concentrazione massima (Cmax), l'area sotto la curva (AUC), l'emivita e la concentrazione minima prevista allo stato stazionario (Ctrough).

  4. Passaggio 4

    Valutazione tramite risonanza magnetica

    Vengono eseguite valutazioni quantitative tramite risonanza magnetica cerebrale per monitorare i cambiamenti nel cervello.

  5. Passaggio 5

    Valutazione clinica

    Vengono raccolti parametri clinici per valutare l'efficacia del trattamento.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del guanabenz nei pazienti pediatrici con VWM.

  6. Passaggio 6

    Sopravvivenza complessiva

    Viene monitorata la sopravvivenza complessiva dei partecipanti durante il periodo di studio.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 31 maggio 2025.

    I partecipanti devono mantenere il contatto con il sito di studio per almeno 1 anno fino a un massimo di 4 anni, a seconda del momento di ingresso nello studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I genitori o i tutori legali del paziente devono firmare un modulo di consenso informato. Questo modulo indica che comprendono lo scopo e le procedure dello studio, sono disposti a far partecipare il loro bambino allo studio e a partecipare a tutte le valutazioni programmate (di persona o tramite video, come indicato dal protocollo). Devono anche essere disposti e in grado di seguire tutte le procedure dello studio, mantenendo il contatto con il centro per almeno 1 anno fino a 4 anni, a seconda del momento di ingresso nello studio, e rispettare le proibizioni e le restrizioni specificate nel protocollo.
  • Il paziente può essere maschio o femmina e deve avere una durata massima della malattia di 8 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi genetica confermata di Vanishing White Matter (VWM) con 2 mutazioni clinicamente rilevanti in uno dei geni EIF2B1-5 e una risonanza magnetica cerebrale compatibile con la diagnosi.
  • L'insorgenza della malattia deve essere avvenuta prima dei 6 anni di età.
  • Il paziente deve essere in grado di alzarsi in piedi e camminare almeno 10 passi con o senza il supporto di una mano. Il "supporto di una mano" deve essere leggero e non si riferisce a un supporto completo o a spingere fisicamente il bambino in avanti.
  • Il paziente deve vivere a una distanza di viaggio ragionevole da Amsterdam.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno meno di 2 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la condizione medica chiamata Vanishing White Matter.
  • Non possono partecipare i pazienti che fanno parte di una popolazione vulnerabile, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Guanabenz: Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti pediatrici con VWM (Vanishing White Matter), una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso centrale. Guanabenz è già utilizzato per trattare altre condizioni, ma in questo studio si sta esplorando il suo potenziale beneficio per i bambini con VWM. L'obiettivo è capire se il farmaco può essere sicuro e ben tollerato nei pazienti più giovani e se può offrire qualche miglioramento nei sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Guanabenz – Guanabenz è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento dell'ipertensione. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti pediatrici con Vanishing White Matter (VWM), una rara malattia neurologica. Il farmaco agisce a livello molecolare come agonista dei recettori alfa-2 adrenergici, riducendo l'attività del sistema nervoso simpatico e abbassando la pressione sanguigna. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antipertensivi.

Malattie studiate

Leucoencefalopatia con sostanza bianca evanescente – È una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso centrale, caratterizzata dalla progressiva perdita della sostanza bianca nel cervello. Questa condizione si manifesta principalmente nei bambini, ma può insorgere anche in età adulta. I sintomi includono problemi di coordinazione, debolezza muscolare e ritardo nello sviluppo. La progressione della malattia può essere accelerata da stress fisici come febbre o traumi. Con il tempo, i pazienti possono sperimentare un peggioramento delle capacità motorie e cognitive.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2023-503320-89-00Codice del protocolloVWM1Partecipanti previsti40 personePromotoreAmsterdam UMC Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.