La ricerca si concentra su una malattia rara chiamata Vanishing White Matter (VWM), che colpisce il sistema nervoso centrale, causando la scomparsa della sostanza bianca nel cervello. Questa condizione si manifesta solitamente durante l’infanzia e può portare a problemi di movimento e altre difficoltà neurologiche. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato guanabenz nei pazienti pediatrici affetti da VWM. Il guanabenz è un farmaco somministrato in capsule e viene studiato per capire se può essere utile nel trattamento di questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il guanabenz in diverse dosi, come capsule da 1 mg, 2 mg, 4 mg, 6 mg, 8 mg, 16 mg e 24 mg. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è verificare se il guanabenz è sicuro e ben tollerato nei bambini con VWM. Inoltre, verranno raccolti dati per capire come il corpo assorbe e processa il farmaco.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato, durante il quale i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi della malattia. I risultati aiuteranno a determinare se il guanabenz può essere un’opzione di trattamento efficace per i bambini con VWM. I partecipanti saranno seguiti da vicino dai medici per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il corso dello studio.