Lo studio clinico si concentra sulla Angiopatia Amiloide Cerebrale (CAA), una condizione neurologica in cui le proteine amiloidi si accumulano nelle pareti dei vasi sanguigni del cervello, causando problemi come emorragie cerebrali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Mivelsiran, noto anche con il codice ALN-APP, somministrato tramite iniezione. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del Mivelsiran nei pazienti con Angiopatia Amiloide Cerebrale. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, verranno effettuate scansioni MRI per rilevare nuovi micro-sanguinamenti cerebrali, che sono piccoli sanguinamenti nel cervello.
Lo studio durerà diversi mesi e i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L’obiettivo principale è osservare il tasso annuale di nuovi micro-sanguinamenti cerebrali nei pazienti con Angiopatia Amiloide Cerebrale. Inoltre, verranno valutati altri aspetti come i cambiamenti nel volume del cervello e la progressione della malattia. Questo studio aiuterà a comprendere meglio come il Mivelsiran possa influenzare la condizione e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.
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