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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ALN-APP in pazienti con angiopatia amiloide cerebrale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Angiopatia Amiloide Cerebrale (CAA), una condizione neurologica in cui le proteine amiloidi si accumulano nelle pareti dei vasi sanguigni del cervello, causando problemi come emorragie cerebrali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Mivelsiran, noto anche con il codice ALN-APP, somministrato tramite iniezione. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del Mivelsiran nei pazienti con Angiopatia Amiloide Cerebrale. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, verranno effettuate scansioni MRI per rilevare nuovi micro-sanguinamenti cerebrali, che sono piccoli sanguinamenti nel cervello.

Lo studio durerà diversi mesi e i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L'obiettivo principale è osservare il tasso annuale di nuovi micro-sanguinamenti cerebrali nei pazienti con Angiopatia Amiloide Cerebrale. Inoltre, verranno valutati altri aspetti come i cambiamenti nel volume del cervello e la progressione della malattia. Questo studio aiuterà a comprendere meglio come il Mivelsiran possa influenzare la condizione e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver confermato l'idoneità, il paziente partecipa a una visita iniziale per raccogliere informazioni di base. Durante questa visita, vengono effettuati esami fisici e valutazioni per stabilire lo stato di salute iniziale.

    Viene effettuata una risonanza magnetica (MRI) per valutare la presenza di eventuali emorragie cerebrali e altre caratteristiche specifiche della condizione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco Mivelsiran o un placebo tramite iniezione intratecale, che è un'iniezione diretta nel liquido spinale. Questo avviene secondo un programma stabilito dagli sperimentatori.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta del paziente e alle valutazioni periodiche.

  3. Passaggio 3

    Visite di follow-up

    Il paziente partecipa a visite di follow-up regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Durante queste visite, vengono effettuati esami fisici, prelievi di sangue e ulteriori risonanze magnetiche.

    Le visite di follow-up sono programmate a intervalli regolari per tutta la durata dello studio, che si estende per un periodo di 18 mesi.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni finali

    Alla fine del periodo di trattamento, il paziente partecipa a una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali a lungo termine.

    Viene effettuata un'ultima risonanza magnetica per confrontare i risultati con quelli iniziali e valutare eventuali cambiamenti nel numero di microemorragie cerebrali.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Uomini o donne di età pari o superiore a 50 anni per i pazienti con Angiopatia Amiloide Cerebrale Sporadica (sCAA).
  • Uomini o donne di età pari o superiore a 30 anni per i pazienti con Angiopatia Amiloide Cerebrale di tipo Olandese (D-CAA).
  • Individui con una diagnosi probabile di Angiopatia Amiloide Cerebrale secondo i criteri di Boston Versione 2.0.
  • Individui con una mutazione nota del gene E693Q APP per l'Angiopatia Amiloide Cerebrale di tipo Olandese.
  • Visione corretta di 20/50 o migliore per i pazienti che parteciperanno a valutazioni specifiche.
  • Capacità e volontà di soddisfare tutti i requisiti dello studio, inclusi viaggi, procedure e visite.
  • Presenza di un partner di studio in grado di fornire informazioni accurate sulle capacità cognitive e funzionali del paziente.
  • Capacità di sottoporsi a risonanza magnetica e tollerarla (ad esempio, nessun impianto metallico incompatibile).
  • Indice di Massa Corporea (BMI) compreso tra 18 e 34 kg/m² alla visita di screening.
  • Capacità di tollerare una puntura lombare (LP).
  • Immagini cerebrali valutabili tramite risonanza magnetica durante lo screening.
  • Capacità di comprendere, volontà e capacità di rispettare i requisiti dello studio e di fornire il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una condizione neurologica chiamata Angiopatia Amiloide Cerebrale (CAA), che comporta l'accumulo di proteine amiloidi nelle pareti dei vasi sanguigni del cervello.
  • Non puoi partecipare se hai avuto sanguinamenti nel cervello a causa di questa condizione.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile.
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Farmaci in studio

ALN-APP è un farmaco sperimentale somministrato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. Questo trattamento è studiato per vedere se può ridurre la formazione di nuovi microemorragie cerebrali, che sono piccoli sanguinamenti nel cervello, in pazienti con Angiopatia Amiloide Cerebrale (CAA). L'obiettivo è capire se questo farmaco può migliorare la sicurezza e la tollerabilità per le persone affette da questa condizione. ALN-APP agisce cercando di influenzare i processi che portano alla formazione di queste microemorragie, con l'intento di migliorare la salute cerebrale complessiva dei pazienti coinvolti nel trial.

Che cosa si sa già del trattamento

ALN-APP – ALN-APP è un farmaco somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido cerebrospinale che circonda il cervello e il midollo spinale. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per il trattamento dell'Angiopatia Amiloide Cerebrale (CAA), una condizione neurologica in cui le proteine amiloidi si accumulano nelle pareti dei vasi sanguigni del cervello, causando problemi come emorragie cerebrali. Il farmaco mira a ridurre l'incidenza di nuove microemorragie cerebrali lobari, agendo a livello molecolare per interferire con la produzione o l'accumulo di proteine amiloidi. ALN-APP appartiene alla classe farmacologica dei farmaci sperimentali per le malattie neurologiche.

Malattie studiate

Angiopatia Amiloide Cerebrale – È una condizione neurologica caratterizzata dall'accumulo di proteine amiloidi nelle pareti dei vasi sanguigni del cervello. Questo accumulo può causare problemi come emorragie nel cervello. La progressione della malattia può portare alla formazione di microemorragie cerebrali, che sono piccole aree di sanguinamento. Queste microemorragie possono essere rilevate tramite risonanza magnetica. Nel tempo, l'accumulo di amiloide può anche influenzare altre strutture cerebrali, contribuendo a ulteriori complicazioni. La malattia è associata a cambiamenti nella struttura e nella funzione dei vasi sanguigni cerebrali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-510137-29-01Codice del protocolloALN-APP-002Partecipanti previsti200 personePromotoreAlnylam Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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