Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio sulla sicurezza e l'efficacia di MB-CART19.1 in pazienti con neoplasie delle cellule B CD19 positive recidivanti o refrattarie

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue chiamate neoplasie maligne delle cellule B positive al CD19. Queste includono la leucemia linfoblastica acuta (LLA) e il linfoma non Hodgkin (NHL), sia nei bambini che negli adulti. Le malattie in questione sono in uno stato di ricaduta o non rispondono ai trattamenti standard. Lo studio utilizza un trattamento innovativo chiamato MB-CART19.1, che è una terapia cellulare. Questo trattamento coinvolge l'uso di cellule T del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la fattibilità e l'efficacia di MB-CART19.1 nei pazienti con queste malattie. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose raccomandata del trattamento. Nella seconda fase, si valuta la risposta dei pazienti alla terapia. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, e i partecipanti saranno monitorati attentamente per osservare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento.

Lo studio è suddiviso in due fasi principali. La prima fase si concentra sulla determinazione della dose più sicura e tollerabile, mentre la seconda fase mira a valutare l'efficacia del trattamento nel ridurre o eliminare le cellule tumorali. I risultati saranno valutati a intervalli regolari per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento nel tempo. Durante tutto il processo, i partecipanti riceveranno cure mediche continue per garantire la loro sicurezza e benessere.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di MB-CART19.1, un'infusione endovenosa di cellule T autologhe modificate geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19.

    Questa fase è progettata per determinare la dose raccomandata di MB-CART19.1 e valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, viene effettuato un monitoraggio continuo per identificare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

    La sicurezza del trattamento è valutata attraverso la registrazione di eventi avversi secondo la classificazione CTCAE versione 5.0.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata a 28 giorni dall'infusione e, per i pazienti con linfoma non Hodgkin (NHL), anche a 3 mesi.

    La valutazione include il tasso di risposta complessiva, che misura la remissione completa o parziale della malattia.

  4. Passaggio 4

    Fase di follow-up

    Dopo il trattamento iniziale, i pazienti sono seguiti per monitorare la durata della risposta, il tasso di recidiva e il tempo alla recidiva.

    La sopravvivenza libera da malattia e la sopravvivenza complessiva sono valutate a un anno dall'inizio del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025, con l'obiettivo di raccogliere dati sufficienti per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento MB-CART19.1.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere un paziente maschio o femmina con una malattia chiamata ALL (leucemia linfoblastica acuta) o NHL/CLL (linfoma non-Hodgkin/leucemia linfatica cronica) che esprime CD19.
  • Avere più del 5% di cellule tumorali nel midollo osseo dopo almeno una chemioterapia standard e un trattamento di salvataggio, e non essere idoneo per un trapianto di cellule staminali allogenico (alloSCT) o avere una malattia refrattaria che impedisce il trapianto.
  • Essere un paziente che ha avuto una ricaduta dopo un trapianto di cellule staminali allogenico, almeno 100 giorni dopo il trapianto, senza segni di GVHD (malattia del trapianto contro l'ospite) attiva e senza assumere farmaci immunosoppressori da almeno 30 giorni prima della leucaferesi (procedura per raccogliere cellule dal sangue).
  • Per i pazienti con ALL e Ph+ (Philadelphia positivo), essere intolleranti alla terapia con inibitori della tirosina chinasi (TKI) o avere una malattia refrattaria/ricorrente dopo il trattamento con almeno 2 diversi TKI.
  • Per i pazienti pediatrici con NHL aggressivo (1-17 anni), aver ricevuto almeno una chemioterapia di salvataggio come ponte per il trapianto o non essere idoneo per il trapianto.
  • Per i pazienti adulti con NHL, aver ricevuto almeno una chemioterapia standard e un trattamento di salvataggio come ponte per il trapianto o non essere idoneo per il trapianto.
  • Per i pazienti con CLL, avere una malattia refrattaria/ricorrente dopo che le opzioni di trattamento approvate hanno fallito.
  • La presenza di CD19 deve essere rilevata sulle cellule maligne tramite citometria a flusso o immunoistochimica.
  • Avere almeno 1 anno di età, se considerato idoneo dal medico curante.
  • Avere un conteggio assoluto di cellule T CD3+ di almeno 100 per microlitro di sangue.
  • Avere un punteggio di prestazione ECOG tra 0 e 2 se si ha più di 16 anni, o un punteggio di prestazione Lansky superiore a 50 se si ha 16 anni o meno.
  • Non avere epatite B, epatite C o HIV1/2 attivi.
  • Non avere potenziale di gravidanza o avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e prima della chemioterapia, per le donne con potenziale di gravidanza.
  • Aver firmato e datato il consenso informato/assenso da parte dei pazienti e/o dei genitori, prima di qualsiasi procedura specifica del trial.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente non deve avere altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non deve essere in stato di gravidanza o allattamento.
  • Il paziente non deve avere una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Il paziente non deve avere infezioni attive che richiedono trattamento.
  • Il paziente non deve avere una funzione degli organi principali (come cuore, fegato, reni) compromessa.
  • Il paziente non deve aver partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Il paziente non deve avere una malattia autoimmune attiva, che è una condizione in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Il paziente non deve avere una storia di abuso di sostanze che potrebbe influenzare la partecipazione allo studio.
  • Il paziente non deve avere una malattia mentale che potrebbe rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.
  • Il paziente non deve avere ricevuto un trapianto di organi.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

MB-CART19.1 è una terapia cellulare adottiva utilizzata nel trattamento di pazienti con neoplasie maligne delle cellule B positive al CD19 che sono recidive o refrattarie. Questa terapia prevede l'uso di cellule T del paziente stesso, che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. L'obiettivo principale è valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia di questa terapia nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

MB-CART19.1 – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e fa parte di una terapia cellulare adottiva. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase I/II per valutare la sua sicurezza, efficacia e dosaggio ottimale. È indicato principalmente per il trattamento di neoplasie maligne delle cellule B positive al CD19, come la leucemia linfoblastica acuta pediatrica e adulta, e il linfoma non Hodgkin aggressivo. Il meccanismo d'azione coinvolge l'ingegnerizzazione delle cellule T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali CD19 positive. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari e geniche.

Malattie studiate

  • Leucemia linfoblastica acuta pediatrica recidivante o refrattaria

    È un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi nei bambini, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. La malattia si sviluppa rapidamente e può causare sintomi come febbre, stanchezza e sanguinamento. Le cellule cancerose si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. Questo può portare a infezioni frequenti e anemia. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un trattamento intensivo per gestire i sintomi e ridurre il numero di cellule cancerose.

  • Linfoma non Hodgkin aggressivo recidivante o refrattario

    È un tipo di cancro che colpisce il sistema linfatico, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. Questo linfoma si sviluppa rapidamente e può causare gonfiore dei linfonodi, febbre e perdita di peso. Le cellule cancerose possono diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato e il midollo osseo. La malattia può progredire rapidamente, richiedendo un monitoraggio costante e trattamenti per controllare la crescita delle cellule tumorali.

  • Leucemia linfoblastica acuta adulta recidivante o refrattaria

    È un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi negli adulti, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. La malattia si sviluppa rapidamente e può causare sintomi come stanchezza, febbre e dolori ossei. Le cellule cancerose si accumulano nel midollo osseo, ostacolando la produzione di cellule del sangue sane. Questo può portare a infezioni frequenti e sanguinamenti. La progressione della malattia può essere rapida, richiedendo interventi medici per gestire i sintomi.

  • Linfoma non Hodgkin cronico recidivante o refrattario

    È un tipo di cancro che colpisce il sistema linfatico, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. Questo linfoma può progredire lentamente, ma può causare sintomi come gonfiore dei linfonodi, febbre e sudorazioni notturne. Le cellule cancerose possono diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato e la milza. La malattia richiede un monitoraggio costante per gestire i sintomi e controllare la crescita delle cellule tumorali.

  • Leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria

    È un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. La malattia progredisce lentamente e può causare sintomi come stanchezza, ingrossamento dei linfonodi e infezioni frequenti. Le cellule cancerose si accumulano nel sangue e nel midollo osseo, ostacolando la produzione di cellule del sangue sane. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede trattamenti per gestire i sintomi e ridurre il numero di cellule cancerose.

  • Linfoma non Hodgkin B recidivante o refrattario

    È un tipo di cancro che colpisce i linfociti B, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. Questo linfoma può causare sintomi come gonfiore dei linfonodi, febbre e perdita di peso. Le cellule cancerose possono diffondersi ad altre parti del corpo, come il midollo osseo e il fegato. La malattia può progredire rapidamente, richiedendo trattamenti per controllare la crescita delle cellule tumorali e gestire i sintomi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-513334-38-00Codice del protocolloM-2017-322Partecipanti previsti49 personePromotoreMiltenyi Biomedicine GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.