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Studio sulla sicurezza e l'efficacia del leniolisib per pazienti con immunodeficienza comune variabile

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda l'immunodeficienza comune variabile, una condizione in cui il sistema immunitario non funziona correttamente e non produce abbastanza anticorpi per proteggere il corpo dalle infezioni. Le persone con questa malattia possono avere diversi problemi di salute, tra cui un ingrossamento della milza o dei linfonodi, riduzione delle cellule del sangue, problemi ai polmoni o disturbi intestinali. Il farmaco studiato si chiama leniolisib e viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del leniolisib nelle persone con immunodeficienza comune variabile e verificare se questo farmaco può aiutare a migliorare i problemi causati dalla malattia. Durante lo studio verranno controllati eventuali effetti indesiderati attraverso esami del sangue, misurazione della pressione e del battito cardiaco, visite mediche e controlli generali. Verranno anche valutati i cambiamenti nelle dimensioni della milza e dei linfonodi usando immagini ottenute con la tomografia computerizzata, i livelli delle cellule del sangue come i globuli rossi, le piastrine e i globuli bianchi, e la funzione dei polmoni attraverso esami specifici della respirazione.

Lo studio prevede che i partecipanti assumano il farmaco per un periodo che può variare da alcune settimane a diversi mesi, con visite regolari presso il centro dove vengono effettuati controlli ed esami. Durante queste visite verranno prelevati campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nel corpo e per controllare diverse sostanze e cellule del sistema immunitario. Verranno inoltre eseguite scansioni per valutare eventuali cambiamenti negli organi interessati dalla malattia e test per verificare come funzionano i polmoni. Lo studio è rivolto a persone di età compresa tra i 12 e i 75 anni che hanno una diagnosi di immunodeficienza comune variabile con ingrossamento della milza o dei linfonodi e almeno un altro problema legato alla malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con leniolisib

    Il trattamento prevede l'assunzione di leniolisib fosfato, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    Il leniolisib è il farmaco oggetto di questo studio clinico per il trattamento della disregolazione immunitaria nell'immunodeficienza comune variabile.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni di sicurezza durante lo studio

    Durante tutto il periodo dello studio, saranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Queste valutazioni includono la misurazione dei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, saturazione di ossigeno), esami di laboratorio per la sicurezza e esami fisici.

    Sarà inoltre monitorata la comparsa di eventuali eventi avversi, ovvero effetti indesiderati che possono verificarsi durante l'assunzione del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della linfoproliferazione

    Saranno eseguite scansioni TC (tomografia computerizzata) per misurare i cambiamenti nelle dimensioni della milza e dei linfonodi ingrossati.

    La linfoproliferazione si riferisce all'ingrossamento della milza e dei linfonodi, che è una delle manifestazioni della condizione trattata.

    Le misurazioni valuteranno la variazione percentuale rispetto alle dimensioni iniziali utilizzando metodologie specifiche.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio dei valori ematici

    Durante lo studio saranno monitorati nel tempo i livelli di emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue), il conteggio delle piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) e il conteggio assoluto dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi).

    Questi esami del sangue permettono di valutare se il farmaco ha effetti sulle citopenie, ovvero la riduzione di alcune cellule del sangue.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della malattia polmonare interstiziale

    Per i pazienti con malattia polmonare interstiziale (una condizione che colpisce i polmoni), saranno effettuate scansioni TC del torace per valutare i cambiamenti utilizzando una metodologia di valutazione specifica.

    Saranno inoltre eseguiti test di funzionalità polmonare che misurano diversi parametri respiratori, tra cui la capacità di espirare aria e la capacità di diffusione dell'ossigeno nei polmoni.

  6. Passaggio 6

    Analisi delle popolazioni cellulari immunitarie

    Saranno effettuati prelievi di sangue per analizzare nel tempo i numeri assoluti e le percentuali di diverse popolazioni di leucociti (globuli bianchi), inclusi i sottogruppi di linfociti (cellule del sistema immunitario).

    Verranno valutate specificamente le percentuali di cellule B naive, cellule B CD21low e cellule T regolatorie, che sono tipi particolari di cellule immunitarie.

    Saranno inoltre misurati i livelli di CXCL13 e IL-2Rα solubile, che sono marcatori biologici dell'attività del sistema immunitario.

  7. Passaggio 7

    Valutazione farmacocinetica

    Durante lo studio saranno raccolti campioni per definire i parametri farmacocinetici del leniolisib, ovvero per comprendere come il farmaco viene assorbito, distribuito ed eliminato dall'organismo nei pazienti con immunodeficienza comune variabile.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 12 e 75 anni
  • Il paziente deve avere un peso corporeo minimo di 45 chilogrammi
  • Il paziente deve avere una diagnosi clinica di immunodeficienza comune variabile (una condizione in cui il sistema immunitario non produce abbastanza anticorpi per combattere le infezioni), confermata da un basso livello di IgG (un tipo importante di anticorpo) rispetto ai valori normali per l'età, misurato in almeno due occasioni separate da almeno 3 settimane
  • Il paziente deve aver completato un test genetico specifico per le malattie del sistema immunitario durante la visita di controllo iniziale
  • Il paziente deve presentare linfoporoliferazione (crescita eccessiva di tessuto del sistema immunitario), dimostrata da immagini di tomografia computerizzata (un esame radiologico che crea immagini dettagliate dell'interno del corpo) che mostrano splenomegalia (ingrossamento della milza con dimensione superiore a 10 centimetri) e/o linfoadenopatia (ingrossamento dei linfonodi con almeno un linfonodo misurabile con diametro maggiore superiore a 1,5 centimetri)
  • Il paziente deve presentare almeno una delle seguenti manifestazioni cliniche: sintomi clinici legati all'ingrossamento della milza o dei linfonodi che interferiscono con le attività quotidiane o sono associati a dolore cronico, difficoltà respiratorie, limitazioni funzionali; oppure una o più citopenie (riduzione delle cellule del sangue) con emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) inferiore a 10 grammi per decilitro, conta piastrinica (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) inferiore a 100.000 per microlitro, e/o conta dei neutrofili (tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) inferiore a 1.000 per microlitro; oppure precedente conferma di malattia polmonare interstiziale (malattia che colpisce il tessuto polmonare); oppure diagnosi clinica di enteropatia (malattia dell'intestino) con sintomi gastrointestinali che includono dolore addominale o diarrea per almeno 3 giorni alla settimana per almeno 4 settimane
  • Durante la visita di controllo iniziale, i segni vitali del paziente (pressione sanguigna, frequenza cardiaca e saturazione di ossigeno) devono rientrare nei seguenti intervalli: pressione sistolica (pressione quando il cuore si contrae) tra 80 e 159 millimetri di mercurio, pressione diastolica (pressione quando il cuore si rilassa) tra 50 e 109 millimetri di mercurio, frequenza cardiaca tra 50 e 110 battiti al minuto, saturazione di ossigeno tra 93 e 100 percento
  • Il paziente o il suo rappresentante legale (per pazienti di età inferiore ai 18 anni) deve essere in grado di comunicare con il medico dello studio, comprendere e rispettare i requisiti dello studio, e fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi valutazione

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questo studio sul leniolisib (un farmaco sperimentale) per persone con immunodeficienza comune variabile (una malattia del sistema immunitario che rende difficile combattere le infezioni), è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Farmaci in studio

Leniolisib è un medicinale sperimentale studiato per trattare problemi del sistema immunitario in persone con immunodeficienza comune variabile. Questo farmaco viene testato per vedere se è sicuro, se viene tollerato bene dai pazienti e se può aiutare a controllare i disturbi del sistema immunitario che si verificano in questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Leniolisib – Si tratta di un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento dell'immunodeficienza comune variabile, una condizione in cui il sistema immunitario non funziona correttamente e non riesce a proteggere adeguatamente il corpo dalle infezioni. Il leniolisib agisce bloccando una proteina specifica chiamata PI3K delta, che è coinvolta nella regolazione delle cellule del sistema immunitario, aiutando così a ridurre l'infiammazione eccessiva e i problemi di disregolazione immunitaria. Attualmente questo medicinale è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia nei pazienti affetti da questa malattia rara del sistema immunitario.

Malattie studiate

Immunodeficienza comune variabile (CVID) – È una malattia del sistema immunitario in cui il corpo non produce abbastanza anticorpi, che sono proteine necessarie per combattere le infezioni. Le persone con questa condizione hanno livelli bassi di immunoglobuline nel sangue, rendendo difficile per il corpo difendersi da batteri e virus. La malattia può manifestarsi con ingrossamento della milza e dei linfonodi, chiamato linfoproliferazione. Alcuni pazienti sviluppano problemi ai polmoni, inclusa una condizione chiamata malattia polmonare interstiziale. Possono verificarsi anche alterazioni nel numero di cellule del sangue, come globuli rossi, piastrine e globuli bianchi. La malattia colpisce diversi tipi di cellule immunitarie, in particolare i linfociti B che producono anticorpi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-517725-93-00Codice del protocolloLE 8201Partecipanti previsti20 personePromotorePharming Technologies B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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