Questo studio riguarda l’immunodeficienza comune variabile, una condizione in cui il sistema immunitario non funziona correttamente e non produce abbastanza anticorpi per proteggere il corpo dalle infezioni. Le persone con questa malattia possono avere diversi problemi di salute, tra cui un ingrossamento della milza o dei linfonodi, riduzione delle cellule del sangue, problemi ai polmoni o disturbi intestinali. Il farmaco studiato si chiama leniolisib e viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del leniolisib nelle persone con immunodeficienza comune variabile e verificare se questo farmaco può aiutare a migliorare i problemi causati dalla malattia. Durante lo studio verranno controllati eventuali effetti indesiderati attraverso esami del sangue, misurazione della pressione e del battito cardiaco, visite mediche e controlli generali. Verranno anche valutati i cambiamenti nelle dimensioni della milza e dei linfonodi usando immagini ottenute con la tomografia computerizzata, i livelli delle cellule del sangue come i globuli rossi, le piastrine e i globuli bianchi, e la funzione dei polmoni attraverso esami specifici della respirazione.
Lo studio prevede che i partecipanti assumano il farmaco per un periodo che può variare da alcune settimane a diversi mesi, con visite regolari presso il centro dove vengono effettuati controlli ed esami. Durante queste visite verranno prelevati campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nel corpo e per controllare diverse sostanze e cellule del sistema immunitario. Verranno inoltre eseguite scansioni per valutare eventuali cambiamenti negli organi interessati dalla malattia e test per verificare come funzionano i polmoni. Lo studio è rivolto a persone di età compresa tra i 12 e i 75 anni che hanno una diagnosi di immunodeficienza comune variabile con ingrossamento della milza o dei linfonodi e almeno un altro problema legato alla malattia.
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