Questo studio clinico si concentra sull’epilessia refrattaria di origine autoimmune, una condizione in cui le crisi epilettiche non rispondono ai trattamenti standard. Un tipo specifico di epilessia studiato è l’encefalite di Rasmussen, una malattia rara che causa infiammazione cronica del cervello. Il trattamento utilizzato nello studio è chiamato AloCelyvir, una sospensione cellulare per iniezione che contiene cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo, modificate con un virus chiamato ICOVIR-5 e successivamente espanse in laboratorio.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la risposta clinica di infusioni ripetute di queste cellule staminali nei bambini e adolescenti con epilessie refrattarie. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione intra-arteriosa, un metodo che permette di somministrare il farmaco direttamente nel flusso sanguigno. I partecipanti saranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per osservare come il trattamento influisce sulla loro condizione.
Lo studio è di fase I e aperto, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. L’obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato. I ricercatori valuteranno anche la risposta clinica dei partecipanti al trattamento. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per l’epilessia refrattaria e l’encefalite di Rasmussen.
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