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Studio sulla sicurezza delle cellule staminali mesenchimali per bambini e adolescenti con epilessia autoimmune refrattaria

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sull'epilessia refrattaria di origine autoimmune, una condizione in cui le crisi epilettiche non rispondono ai trattamenti standard. Un tipo specifico di epilessia studiato è l'encefalite di Rasmussen, una malattia rara che causa infiammazione cronica del cervello. Il trattamento utilizzato nello studio è chiamato AloCelyvir, una sospensione cellulare per iniezione che contiene cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo, modificate con un virus chiamato ICOVIR-5 e successivamente espanse in laboratorio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la risposta clinica di infusioni ripetute di queste cellule staminali nei bambini e adolescenti con epilessie refrattarie. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione intra-arteriosa, un metodo che permette di somministrare il farmaco direttamente nel flusso sanguigno. I partecipanti saranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per osservare come il trattamento influisce sulla loro condizione.

Lo studio è di fase I e aperto, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. L'obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato. I ricercatori valuteranno anche la risposta clinica dei partecipanti al trattamento. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per l'epilessia refrattaria e l'encefalite di Rasmussen.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo aver accettato il consenso informato, il paziente viene inserito nel trial clinico. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti con epilessie refrattarie di origine autoimmune.

    Il paziente deve avere meno di 16 anni e presentare epilessia di origine autoimmune che non risponde ai trattamenti di prima o seconda linea.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni iniziali

    Prima di iniziare il trattamento, vengono effettuati esami come la risonanza magnetica (CMR), test elettrofisiologici, PET e valutazioni neuropsicologiche per stabilire una base di riferimento.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento prevede l'infusione intra-arteriosa di AloCelyvir, una sospensione cellulare per iniezione contenente cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo.

    Le infusioni vengono somministrate ripetutamente, ma la frequenza e la durata specifiche non sono indicate nei dettagli forniti.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante i primi 28 giorni di trattamento, viene monitorata la presenza di eventuali tossicità legate all'infusione, definite come tossicità di grado 3.

    Il monitoraggio è essenziale per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta clinica

    Oltre alla sicurezza, viene valutata la risposta clinica del paziente al trattamento per determinare eventuali miglioramenti nei sintomi dell'epilessia.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2027, ma la durata specifica per ciascun paziente può variare in base alla risposta al trattamento e ad altri fattori individuali.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Accettazione del consenso informato.
  • Popolazione pediatrica sotto i 16 anni di età.
  • Epilessia di origine immune che non risponde al primo o secondo trattamento (farmaci antiepilettici e terapia immunomodulante convenzionale) in cui si osserva un peggioramento del movimento e/o delle capacità cognitive. Un gruppo speciale sarà quello dei pazienti sottoposti a chirurgia per l'epilessia nel contesto dell'Encefalite di Rasmussen.
  • Possibilità di eseguire CMR (risonanza magnetica cardiaca), test elettrofisiologici, PET (tomografia a emissione di positroni) e valutazioni neuropsicologiche.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non possono partecipare persone con altre malattie autoimmuni oltre a quelle specificate nello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di organi.
  • Non possono partecipare persone con infezioni attive o non controllate.
  • Non possono partecipare persone con malattie del sangue gravi.
  • Non possono partecipare persone con problemi cardiaci gravi.
  • Non possono partecipare persone con problemi renali gravi.
  • Non possono partecipare persone con problemi epatici gravi.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando ad altri studi clinici.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie gravi ai componenti del trattamento.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Cellule staminali mesenchimali autologhe: Questo trattamento utilizza cellule staminali mesenchimali prelevate dal paziente stesso. Le cellule vengono raccolte, preparate e poi reintrodotte nel corpo del paziente attraverso un'infusione intra-arteriosa. L'obiettivo è vedere se queste cellule possono aiutare a ridurre le crisi epilettiche nei bambini e negli adolescenti che non rispondono ad altri trattamenti. Le cellule staminali mesenchimali hanno la capacità di trasformarsi in diversi tipi di cellule e possono aiutare a riparare o rigenerare i tessuti danneggiati, oltre a modulare il sistema immunitario.

Che cosa si sa già del trattamento

Cellule mesenchimali autologhe – Questo trattamento viene somministrato attraverso un'infusione intra-arteriosa, che significa che le cellule vengono introdotte direttamente in un'arteria. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e risposta clinica nei bambini e adolescenti con epilessie refrattarie, una condizione in cui le crisi epilettiche non rispondono ai trattamenti convenzionali. Le principali indicazioni terapeutiche includono l'epilessia autoimmune refrattaria e l'encefalite di Rasmussen. A livello molecolare, le cellule mesenchimali autologhe possono modulare il sistema immunitario e promuovere la riparazione dei tessuti danneggiati. Questo trattamento rientra nella classificazione farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

  • Epilessia autoimmune refrattaria

    È una forma di epilessia che non risponde ai trattamenti convenzionali e si ritiene sia causata da una risposta anomala del sistema immunitario. I pazienti possono sperimentare crisi epilettiche frequenti e difficili da controllare. La progressione della malattia può includere un aumento della frequenza e della gravità delle crisi. Le crisi possono variare in tipo e intensità, influenzando la qualità della vita. La condizione può essere associata a infiammazione cerebrale e danni ai tessuti cerebrali.

  • Encefalite di Rasmussen

    È una malattia neurologica rara caratterizzata da infiammazione cronica di una parte del cervello. La condizione inizia spesso con crisi epilettiche focali che possono diventare più frequenti e gravi nel tempo. La progressione può portare a debolezza muscolare e perdita di abilità motorie su un lato del corpo. I pazienti possono anche sperimentare deterioramento cognitivo e difficoltà nel linguaggio. L'infiammazione continua può causare danni permanenti al tessuto cerebrale.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2024-520427-86-00Codice del protocolloRasmusscellPartecipanti previsti10 personePromotoreFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Princesa

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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