Studio sulla sicurezza ed efficacia di eltanexor per pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1-mutata recidivante/refrattaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato Eltanexor, noto anche con il codice KPT-8602. Il trattamento è somministrato sotto forma di compresse e viene studiato in pazienti con leucemia che è ricomparsa o che non ha risposto ai trattamenti precedenti, in particolare quelli con una mutazione specifica chiamata NPM1-mutata.

Lo scopo dello studio è valutare l’attività antileucemica di Eltanexor e la sua sicurezza nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. I partecipanti assumeranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per un periodo massimo di 24 mesi. Durante questo periodo, i medici valuteranno come il farmaco influisce sulla malattia e se ci sono effetti collaterali significativi.

Questo studio è una fase pilota, il che significa che è una delle prime volte che Eltanexor viene testato in questo contesto specifico. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco può essere utile per i pazienti con questa forma di leucemia e se può essere considerato per ulteriori studi clinici. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull’efficacia del trattamento.

1 inizio del trattamento

Dopo aver completato tutte le procedure di screening e aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con il farmaco sperimentale eltanexor.

Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

2 somministrazione del farmaco

Le compresse di eltanexor devono essere assunte secondo le indicazioni fornite dal personale medico.

La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e valutare eventuali effetti collaterali.

Gli esami possono includere analisi del sangue, esami fisici e altre valutazioni cliniche.

4 fine del ciclo di trattamento

Al termine di ogni ciclo di trattamento, il medico valuterà la risposta complessiva al farmaco.

La durata di ciascun ciclo e il numero totale di cicli saranno determinati dal medico in base alla risposta individuale.

5 valutazione finale

Alla fine del periodo di studio, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con eltanexor.

I risultati di questa valutazione contribuiranno a determinare i prossimi passi nel trattamento della leucemia mieloide acuta.

Chi può partecipare allo studio?

Consenso informato scritto firmato prima di qualsiasi procedura di screening, in conformità con le linee guida locali e istituzionali.
Capacità di ingerire il farmaco dello studio per via orale.
Funzione epatica adeguata:
- a) Bilirubina totale ≤2 volte il limite superiore della norma (ULN), eccetto per i pazienti con sindrome di Gilbert (una condizione ereditaria che causa un aumento della bilirubina indiretta).
- b) Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤3 volte ULN, eccetto per i pazienti con coinvolgimento epatico del loro tumore che devono avere AST e ALT ≤5 volte ULN.
Funzione renale adeguata: clearance della creatinina stimata di ≥30 mL/min, calcolata utilizzando la formula di Cockcroft e Gault. Per le donne, moltiplicare il risultato per 0,85.
Le pazienti di sesso femminile devono essere in postmenopausa.
I pazienti di sesso maschile devono utilizzare un metodo contraccettivo di barriera efficace se sessualmente attivi. I metodi contraccettivi efficaci devono essere utilizzati durante tutto lo studio e per 6 mesi dopo l’ultima dose.
Età ≥60 anni.
Diagnosi documentata di leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione NPM1 recidivante o refrattaria.
Aspettativa di vita di almeno 3 mesi al momento dello screening.
Il paziente deve rientrare in una delle seguenti categorie:
- a) Pazienti idonei al trattamento standard (chemioterapia intensiva) alla diagnosi che hanno ricevuto almeno una linea di chemioterapia standard e un regime a base di venetoclax, a meno che non sia controindicato. Inoltre, i pazienti con mutazioni concomitanti FLT3 devono aver ricevuto almeno un inibitore FLT3, a meno che non sia controindicato.
- b) Pazienti non idonei al trattamento standard alla diagnosi che hanno ricevuto almeno un regime a base di venetoclax, a meno che non sia controindicato. Inoltre, i pazienti con mutazioni concomitanti FLT3 devono aver ricevuto almeno un inibitore FLT3, a meno che non sia controindicato.
Non idoneità al trapianto di midollo osseo al momento dello screening.
Conta dei globuli bianchi ≤ 10 x 10⁹/L.
Un periodo di washout di almeno 14 giorni dall’ultimo trattamento citotossico (eccetto idrossiurea) e 7 giorni dall’ultimo inibitore FLT3.
Stato di performance secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) inferiore a 2.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla Leucemia Mieloide Acuta.
Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che non è controllata.
Non puoi partecipare se hai avuto un infarto o un altro problema cardiaco grave di recente.
Non puoi partecipare se hai un’infezione attiva che richiede trattamento.
Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale, come un tumore al cervello.
Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la tua partecipazione allo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese	Stato
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Italia	Reclutando	01.07.2023

Sedi della sperimentazione

Eltanexor è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) che presenta una mutazione specifica chiamata NPM1. Questo farmaco è progettato per aiutare a combattere le cellule leucemiche nei pazienti la cui malattia è tornata o non ha risposto ai trattamenti precedenti. L’obiettivo principale di eltanexor è quello di ridurre il numero di cellule cancerose nel corpo e migliorare la salute generale del paziente. Durante lo studio clinico, i ricercatori stanno anche valutando quanto bene i pazienti tollerano il farmaco e se ci sono effetti collaterali significativi.

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, ostacolando la produzione di cellule normali. La malattia progredisce rapidamente, portando a sintomi come affaticamento, febbre, sanguinamento e infezioni frequenti. La leucemia mieloide acuta può presentarsi in diverse varianti, a seconda delle mutazioni genetiche presenti nelle cellule. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un intervento tempestivo per gestire i sintomi e limitare l’accumulo di cellule anormali.

ID della sperimentazione:

2024-514724-16-01

Codice del protocollo:

ELENA-01

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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