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Studio sulla sicurezza a lungo termine di ruxolitinib, panobinostat e siremadlin per pazienti che hanno completato studi precedenti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti sponsorizzati da Novartis o Incyte, riguardanti il trattamento con il farmaco ruxolitinib o in combinazione con altri farmaci come panobinostat, siremadlin o rineterkib. Il ruxolitinib è un farmaco utilizzato per trattare alcune malattie del sangue e del midollo osseo. Il panobinostat e il siremadlin sono farmaci che possono essere usati in combinazione con il ruxolitinib per migliorare i risultati del trattamento.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questi trattamenti, osservando la frequenza e la gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE). I pazienti che partecipano a questo studio sono quelli che, secondo il parere del medico, traggono beneficio dal trattamento in corso. Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentra su pazienti che hanno già completato un protocollo precedente con uno dei farmaci menzionati.

Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere il trattamento con ruxolitinib da solo o in combinazione con panobinostat, siremadlin o rineterkib. Il trattamento sarà somministrato sotto forma di capsule o compresse da assumere per via orale. Lo studio è progettato per raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine e per valutare il beneficio clinico dei pazienti nel tempo. La durata stimata dello studio è fino al 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ruxolitinib, un farmaco in forma di compresse da 5 mg, assunto per via orale.

    La frequenza e la durata del trattamento sono determinate dal medico in base alla risposta individuale e ai benefici clinici osservati.

  2. Passaggio 2

    Combinazione con panobinostat

    Se indicato, il trattamento può includere una combinazione di ruxolitinib e panobinostat, disponibile in capsule rigide da 10 mg o 15 mg.

    Entrambi i farmaci vengono assunti per via orale, seguendo le indicazioni specifiche del medico.

  3. Passaggio 3

    Combinazione con siremadlin

    Un'altra opzione di trattamento prevede la combinazione di ruxolitinib con siremadlin, somministrato in capsule rigide.

    La somministrazione avviene per via orale, con dosaggi e frequenze stabiliti dal medico.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e valutare eventuali effetti collaterali (SAEs e AEs).

    Le visite programmate permettono al medico di valutare i benefici clinici e di apportare eventuali modifiche al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei benefici clinici

    Il medico valuta periodicamente la proporzione di pazienti che traggono beneficio clinico dal trattamento.

    Questa valutazione avviene durante le visite programmate e si basa sui miglioramenti osservati.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando il medico ritiene che il paziente stia beneficiando della terapia.

    La durata stimata dello studio è fino al 16 settembre 2027, ma può variare in base alla risposta individuale.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve essere attualmente iscritto a uno studio sponsorizzato da Novartis o Incyte e ricevere il trattamento con ruxolitinib da solo o in combinazione con altri farmaci come panobinostat, siremadlin o rineterkib.
  • Il paziente deve aver soddisfatto tutti i requisiti del protocollo principale dello studio a cui è iscritto.
  • Il paziente deve trarre beneficio dal trattamento con ruxolitinib, da solo o in combinazione con altri farmaci, secondo la valutazione del medico responsabile dello studio.
  • Sono ammessi pazienti di entrambi i sessi, sia maschi che femmine.
  • Lo studio accetta pazienti appartenenti a popolazioni vulnerabili, il che significa che possono partecipare anche persone che potrebbero avere bisogni speciali o essere in situazioni delicate.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non soddisfano i criteri di salute specifici richiesti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, a meno che non siano specificamente selezionate per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ruxolitinib

    Questo farmaco è utilizzato per trattare alcune condizioni del sangue e del midollo osseo. Aiuta a ridurre i sintomi come l'ingrossamento della milza e la stanchezza. Nel contesto di questo studio, i pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con ruxolitinib possono continuare a ricevere il trattamento per valutare la sicurezza a lungo termine.

  • Panobinostat

    Questo è un farmaco che viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per il cancro. Funziona interferendo con la crescita delle cellule tumorali. In questo studio, viene combinato con ruxolitinib per vedere se i pazienti possono trarre beneficio da un trattamento continuato.

  • Siremadlin

    Questo farmaco è studiato per il suo potenziale nel trattamento del cancro. Viene utilizzato in combinazione con ruxolitinib per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nei pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti.

  • Rineterkib

    Questo è un altro farmaco sperimentale che viene testato in combinazione con ruxolitinib. L'obiettivo è capire se i pazienti possono continuare a trarre beneficio dal trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali a lungo termine.

Che cosa si sa già del trattamento

Ruxolitinib – È un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è approvato e utilizzato in medicina per il trattamento di alcune malattie del sangue e del midollo osseo. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione della mielofibrosi e della policitemia vera. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione delle Janus chinasi (JAK1 e JAK2), che sono enzimi coinvolti nella trasmissione di segnali cellulari che regolano la crescita e la divisione delle cellule. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida crescita di cellule anormali. Queste cellule interferiscono con la produzione di normali cellule del sangue. La malattia progredisce rapidamente e richiede un trattamento immediato. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti rispetto ai bambini.

  • Carcinoma polmonare non a piccole cellule

    È una delle forme più comuni di cancro ai polmoni, rappresentando circa l'85% dei casi. Si sviluppa lentamente e può iniziare in diverse parti del polmone. I sintomi possono includere tosse persistente, dolore toracico, perdita di peso e difficoltà respiratorie. La diagnosi viene spesso effettuata tramite radiografie, TAC e biopsie. Il carcinoma polmonare non a piccole cellule è più comune nei fumatori, ma può verificarsi anche nei non fumatori.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-515283-31-00Codice del protocolloCINC424A2X01BPartecipanti previsti139 personePromotoreNovartis Pharma Services AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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