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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di FLT201 nei Pazienti con Malattia di Gaucher Tipo 1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Malattia di Gaucher Tipo 1, una condizione genetica rara che colpisce il metabolismo. Questa malattia può causare sintomi come ingrossamento del fegato e della milza, problemi ossei e anemia. Lo studio esamina un trattamento chiamato FLT201, che è una soluzione per infusione contenente un vettore virale adeno-associato. Questo vettore è progettato per trasportare un gene specifico che aiuta a produrre un enzima mancante o non funzionante nei pazienti con questa malattia.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di FLT201 nei partecipanti che hanno già ricevuto questo trattamento. Si intende monitorare la risposta del corpo al trattamento e verificare eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per osservare come il trattamento influisce sulla loro salute generale e sui sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari che includono esami del sangue, valutazioni fisiche e MRI per misurare il volume della milza e del fegato. Questi controlli aiuteranno a capire se il trattamento è sicuro e se migliora i sintomi della malattia. Lo studio si svolgerà in più centri e durerà diversi anni per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e la durata della risposta al trattamento con FLT201.

    Il trattamento è destinato a pazienti con malattia di Gaucher tipo 1 che hanno già ricevuto FLT201.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento FLT201 viene somministrato come soluzione per infusione.

    Il paziente potrebbe aver bisogno di riprendere o iniziare una terapia di riduzione del substrato (SRT) o una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) se necessario.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Il paziente viene monitorato per l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs), inclusi eventi avversi dose-limitanti (DLTs).

    Vengono effettuate valutazioni regolari dei segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG) a 12 derivazioni e analisi di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Viene monitorata l'attività dell'enzima beta-glucocerebrosidasi (GCase) nel sangue e nei leucociti.

    Si valutano i cambiamenti nella concentrazione di lyso-Gb1, emoglobina, conta piastrinica, volume della milza e del fegato tramite risonanza magnetica (MRI).

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli anticorpi

    Viene monitorato il livello degli anticorpi contro l'enzima GCase.

    Si valuta il tempo necessario per la clearance dei genomi del vettore nel plasma e nel seme fino a ottenere tre campioni consecutivi negativi, se applicabile.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 marzo 2029.

    Il paziente continua a essere monitorato per la sicurezza e l'efficacia del trattamento fino alla fine dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

2 criteri

  • I partecipanti devono aver già ricevuto il trattamento FLT201. Questo include anche coloro che potrebbero aver avuto bisogno di riprendere o iniziare una terapia chiamata ERT (terapia di sostituzione enzimatica) o SRT (terapia di riduzione del substrato).
  • I partecipanti devono essere in grado di dare il loro consenso informato, cioè devono capire e accettare di partecipare allo studio, e devono essere in grado di seguire tutte le richieste dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Gaucher tipo 1.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

FLT201 è un vettore virale adeno-associato progettato per trattare la malattia di Gaucher di tipo 1. Questo trattamento mira a fornire una terapia genica che possa migliorare la condizione dei pazienti affetti da questa malattia genetica rara. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la durata della risposta nei partecipanti che ricevono questo trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

FLT201 – FLT201 è un farmaco somministrato tramite un vettore virale adeno-associato, progettato per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza a lungo termine. Questo farmaco mira a correggere il deficit enzimatico alla base della malattia, migliorando i sintomi e la qualità della vita dei pazienti. Appartiene alla classe dei farmaci di terapia genica, che utilizzano vettori virali per introdurre materiale genetico nelle cellule.

Malattie studiate

Malattia di Gaucher di tipo 1 – È una malattia genetica rara causata dalla carenza di un enzima chiamato glucocerebrosidasi. Questa carenza porta all'accumulo di sostanze grasse in vari organi, principalmente nel fegato, nella milza e nel midollo osseo. I sintomi possono includere ingrossamento della milza e del fegato, anemia, affaticamento e problemi ossei. La malattia di Gaucher di tipo 1 è la forma più comune e non coinvolge il sistema nervoso centrale. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La diagnosi precoce e il monitoraggio regolare sono importanti per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-511172-33-00Codice del protocolloFLT201-02Partecipanti previsti5 personePromotoreSpur Therapeutics Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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