La ricerca si concentra sulla Malattia di Gaucher Tipo 1, una condizione genetica rara che colpisce il metabolismo. Questa malattia può causare sintomi come ingrossamento del fegato e della milza, problemi ossei e anemia. Lo studio esamina un trattamento chiamato FLT201, che è una soluzione per infusione contenente un vettore virale adeno-associato. Questo vettore è progettato per trasportare un gene specifico che aiuta a produrre un enzima mancante o non funzionante nei pazienti con questa malattia.
L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di FLT201 nei partecipanti che hanno già ricevuto questo trattamento. Si intende monitorare la risposta del corpo al trattamento e verificare eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per osservare come il trattamento influisce sulla loro salute generale e sui sintomi della malattia.
Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari che includono esami del sangue, valutazioni fisiche e MRI per misurare il volume della milza e del fegato. Questi controlli aiuteranno a capire se il trattamento è sicuro e se migliora i sintomi della malattia. Lo studio si svolgerà in più centri e durerà diversi anni per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento.
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