Studio sulla sicurezza a lungo termine del Vedolizumab nei pazienti pediatrici con colite ulcerosa o malattia di Crohn

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sulla sicurezza a lungo termine del farmaco Vedolizumab nei bambini con Colite Ulcerosa o Malattia di Crohn. La Colite Ulcerosa e la Malattia di Crohn sono malattie infiammatorie croniche dell’intestino che possono causare sintomi come dolore addominale, diarrea e perdita di peso. Vedolizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, che significa che viene iniettato direttamente in una vena, ed è utilizzato per ridurre l’infiammazione nell’intestino.

Lo scopo principale dello studio è valutare il profilo di sicurezza del trattamento a lungo termine con Vedolizumab nei pazienti pediatrici affetti da queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 60 settimane. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente i partecipanti per identificare eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati.

Oltre a Vedolizumab, lo studio include anche l’uso di Prednisone, un corticosteroide in forma di compresse, che può essere utilizzato per gestire i sintomi infiammatori. I partecipanti che hanno completato studi precedenti con Vedolizumab e hanno mostrato una risposta clinica senza l’uso di corticosteroidi possono essere inclusi in questo studio. I ricercatori valuteranno anche il tempo necessario per eventi importanti legati alla malattia, come ospedalizzazioni o interventi chirurgici, e monitoreranno i cambiamenti nei sintomi dei partecipanti nel tempo.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio per valutare la sicurezza a lungo termine del vedolizumab in pazienti pediatrici con colite ulcerosa o malattia di Crohn.

Il paziente deve avere meno di 18 anni e aver completato uno studio precedente con una risposta clinica senza corticosteroidi.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve vedolizumab per via intravenosa. Il farmaco è fornito come polvere per soluzione per infusione.

La somministrazione avviene secondo il protocollo dello studio, con monitoraggio della sicurezza.

3 monitoraggio della sicurezza

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con vedolizumab.

Il monitoraggio include l’incidenza di eventi avversi e altri eventi di sicurezza specificati.

4 valutazione degli eventi correlati alla malattia

Il tempo per eventi maggiori correlati alla malattia infiammatoria intestinale, come ospedalizzazioni o interventi chirurgici, viene registrato.

Vengono misurati i cambiamenti rispetto al basale nei punteggi totali e delle sottoscale di IMPACT-III per i soggetti di età compresa tra 9 e 17 anni ogni 24 settimane.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi il 14 febbraio 2030.

Il paziente continua a essere monitorato per la sicurezza e l’efficacia del trattamento fino alla fine dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere una diagnosi di Colite Ulcerosa (UC) attiva o Malattia di Crohn (CD) attiva.
  • Il paziente, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio, secondo l’opinione del medico.
  • Il paziente, il genitore o il tutore legale deve firmare un modulo di consenso informato scritto e datato prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio.
  • Il paziente deve essere maschio o femmina con UC o CD e avere meno di 18 anni.
  • Il paziente deve aver completato lo Studio MLN0002-3024 o lo Studio MLN0002-3025 e aver ottenuto una risposta clinica senza l’uso di corticosteroidi alla settimana 54.
  • Un paziente maschio sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile deve accettare di usare un metodo contraccettivo di barriera, come il preservativo, durante lo studio e per 18 settimane dopo l’ultima dose.
  • Una paziente femmina in età fertile sessualmente attiva con un partner maschio non sterilizzato deve accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 18 settimane dopo l’ultima dose.
  • Per il gruppo osservazionale, il paziente, il genitore o il tutore legale deve firmare un modulo di consenso informato scritto e datato.
  • Il paziente deve aver ricevuto almeno una dose di vedolizumab durante lo Studio MLN0002-3024 o lo Studio MLN0002-3025 e aver terminato anticipatamente o completato la visita della settimana 54 di questi studi, ma non essere stato idoneo per il gruppo di trattamento di questo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di Colite Ulcerosa attiva o Malattia di Crohn. Queste sono condizioni in cui l’intestino si infiamma.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
14.02.2023
Croazia Croazia
Reclutando
14.02.2023
Grecia Grecia
Reclutando
14.02.2023
Italia Italia
Reclutando
14.02.2023
Polonia Polonia
Reclutando
14.02.2023
Ungheria Ungheria
Reclutando
14.02.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Vedolizumab: Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato per trattare pazienti pediatrici affetti da colite ulcerosa o malattia di Crohn. L’obiettivo principale del farmaco in questo studio è valutare la sicurezza del suo uso a lungo termine nei bambini. Vedolizumab agisce riducendo l’infiammazione nell’intestino, aiutando a controllare i sintomi delle malattie infiammatorie intestinali.

Colite Ulcerosa – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce il colon e il retto, causando infiammazione e ulcere nel rivestimento interno dell’intestino. I sintomi comuni includono diarrea sanguinolenta, dolore addominale e urgenza di evacuare. La malattia può presentarsi con periodi di remissione e riacutizzazioni. La gravità dei sintomi varia da lieve a grave e può influenzare significativamente la qualità della vita. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici, ambientali e del sistema immunitario.

Morbo di Crohn – È una malattia infiammatoria cronica che può colpire qualsiasi parte del tratto gastrointestinale, dalla bocca all’ano, ma è più comune nell’intestino tenue e nel colon. I sintomi includono dolore addominale, diarrea persistente, perdita di peso e affaticamento. La malattia può causare complicazioni come stenosi, fistole e malassorbimento di nutrienti. Il decorso della malattia è caratterizzato da periodi di remissione e riacutizzazioni. La causa esatta è sconosciuta, ma si pensa che sia legata a una risposta immunitaria anomala a fattori ambientali in individui geneticamente predisposti.

ID della sperimentazione:
2023-509046-36-00
Codice del protocollo:
MLN0002-3029
NCT ID:
NCT05442567
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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