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Studio sulla Prevenzione dell’Amiloidosi da Transtiretina con Acoramidis nei Giovani Portatori Asintomatici di Variante Patogena TTR

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla prevenzione dell’Amiloidosi da Transtiretina (ATTR) nei giovani. L’amiloidosi da transtiretina è una malattia genetica che può causare problemi al cuore e ai nervi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Acoramidis (AG10), che viene somministrato sotto forma di compresse. Lo scopo dello studio è determinare l’efficacia di Acoramidis nel prevenire l’insorgenza di ATTR in persone che portano una variante genetica specifica ma che non mostrano ancora sintomi della malattia.

Lo studio è progettato per essere condotto in modo da non far sapere né ai partecipanti né ai ricercatori chi riceve il farmaco e chi riceve un placebo. I partecipanti prenderanno parte allo studio per un periodo di tempo definito, durante il quale riceveranno il trattamento e saranno monitorati per verificare se sviluppano sintomi di ATTR. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile affidabili.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e per rilevare eventuali segni di sviluppo della malattia. L’obiettivo principale è osservare il tempo necessario affinché si manifestino i sintomi dell’ATTR, se si manifestano. I risultati aiuteranno a capire se Acoramidis può essere un trattamento efficace per prevenire l’amiloidosi da transtiretina nei giovani portatori della variante genetica.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. Questo documento conferma la comprensione delle procedure e l’accordo a partecipare.

Viene confermata la presenza di una variante genetica del gene TTR, che è nota per essere patogena. Questo è un requisito per partecipare allo studio.

2 randomizzazione

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco sperimentale chiamato acoramidis (AG10), l’altro riceverà un placebo che non contiene il principio attivo.

Il farmaco o il placebo viene somministrato sotto forma di compresse orali.

3 somministrazione del farmaco

Le compresse devono essere assunte secondo le istruzioni fornite dal personale medico. La frequenza e la durata della somministrazione saranno specificate nel protocollo dello studio.

È importante seguire le istruzioni per l’assunzione del farmaco per garantire l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

4 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute e il benessere. Queste possono includere esami fisici, analisi del sangue e altri test diagnostici.

Il personale medico valuterà eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, verranno raccolti i dati finali per valutare l’efficacia del farmaco nel prevenire lo sviluppo di amiloidosi da transtiretina.

I risultati dello studio contribuiranno a determinare se il farmaco può essere utilizzato per prevenire la malattia nei portatori asintomatici della variante TTR.

Chi può partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di firmare un consenso informato per le procedure dello studio. Il consenso informato deve essere ottenuto prima dell’inizio delle procedure dello studio.
  • Uomini o donne di età compresa tra i 18 e i 75 anni inclusi al momento della firma del consenso informato.
  • I partecipanti devono avere un genotipo stabilito (eterozigote o omozigote) attraverso un test medico-genetico indicato di una variante del gene TTR nota per essere patogena, confermata da un laboratorio centrale prima della randomizzazione. I partecipanti con varianti rare del gene TTR possono essere inclusi nello studio, a condizione che possano essere valutati per l’obiettivo principale ATTR-CM.
  • L’età del partecipante non deve essere più di 10 anni inferiore all’età di esordio prevista (PADO) determinata dall’analisi genealogica o dalla Tabella Attuariale della Variante TTR per la loro variante. Il partecipante può essere più anziano del PADO.
  • Accordo sull’uso di metodi contraccettivi altamente efficaci:
    • FEMMINA: Le donne in età fertile che hanno rapporti eterosessuali devono concordare l’uso di un metodo contraccettivo altamente efficace prima di un esame di imaging cardiaco con radionuclidi durante il periodo di screening e continuare per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio. Le partecipanti che usano contraccettivi orali devono concordare l’uso di un metodo contraccettivo aggiuntivo.
    • MASCHIO: Un partecipante maschio che non ha subito una vasectomia e che è sessualmente attivo con una donna in età fertile deve concordare l’uso di un metodo contraccettivo a doppia barriera durante lo studio e continuare per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio. I maschi devono astenersi dalla donazione di sperma per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai già segni clinici di Amiloidosi da Transtiretina (ATTR), una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nel corpo.
  • Non puoi partecipare se non sei un portatore asintomatico di una variante patogena del gene TTR. Questo significa che hai una mutazione genetica che potrebbe causare la malattia, ma al momento non mostri sintomi.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se appartieni a una popolazione vulnerabile, che potrebbe includere persone con difficoltà a comprendere o a dare il consenso informato.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spagna
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
17.02.2026
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
28.05.2025
Danimarca Danimarca
Reclutando
07.11.2025
Francia Francia
Reclutando
04.06.2025
Germania Germania
Reclutando
16.10.2025
Grecia Grecia
Reclutando
–
Irlanda Irlanda
Reclutando
20.11.2025
Italia Italia
Reclutando
08.04.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
27.10.2025
Portogallo Portogallo
Reclutando
07.08.2025
Spagna Spagna
Reclutando
14.03.2025
Svezia Svezia
Reclutando
16.12.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Acoramidis è un farmaco studiato per prevenire una malattia chiamata amiloidosi da transtiretina (ATTR). Questa malattia può colpire il cuore o i nervi e si verifica quando una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nel corpo. Acoramidis è progettato per aiutare a stabilizzare questa proteina, impedendo che si accumuli e causi danni. Nel contesto di questo studio, il farmaco viene testato su persone che portano una variante genetica che le mette a rischio di sviluppare ATTR, ma che non mostrano ancora sintomi della malattia. L’obiettivo è vedere se Acoramidis può prevenire l’insorgenza della malattia in queste persone a rischio.

Malattie in studio:

Amiloidosi da Transtiretina – L’amiloidosi da transtiretina è una malattia genetica caratterizzata dall’accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei tessuti e negli organi. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene TTR, che portano alla produzione di una proteina transtiretina instabile. Con il tempo, le proteine amiloidi si accumulano, causando danni ai nervi e al cuore. La progressione della malattia può portare a neuropatia periferica, che colpisce i nervi delle mani e dei piedi, e a cardiomiopatia, che compromette la funzione cardiaca. I sintomi possono includere debolezza muscolare, perdita di sensibilità, e problemi cardiaci. La malattia progredisce lentamente, ma l’accumulo di amiloidi può causare danni significativi nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:05

ID della sperimentazione:
2024-513547-82-00
Codice del protocollo:
AG10-501
NCT ID:
NCT06563895
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’effetto del dapagliflozin sulla qualità della vita e capacità di esercizio nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia