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Studio sulla Prevenzione dell'Amiloidosi da Transtiretina con Acoramidis nei Giovani Portatori Asintomatici di Variante Patogena TTR

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla prevenzione dell'Amiloidosi da Transtiretina (ATTR) nei giovani. L'amiloidosi da transtiretina è una malattia genetica che può causare problemi al cuore e ai nervi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato acoramidis (AG10), che viene somministrato sotto forma di compresse. Lo scopo dello studio è determinare l'efficacia di acoramidis nel prevenire l'insorgenza di ATTR in persone che portano una variante genetica specifica ma che non mostrano ancora sintomi della malattia.

Lo studio è progettato per essere condotto in modo da non far sapere né ai partecipanti né ai ricercatori chi riceve il farmaco e chi riceve un placebo. I partecipanti prenderanno parte allo studio per un periodo di tempo definito, durante il quale riceveranno il trattamento e saranno monitorati per verificare se sviluppano sintomi di ATTR. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile affidabili.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e per rilevare eventuali segni di sviluppo della malattia. L'obiettivo principale è osservare il tempo necessario affinché si manifestino i sintomi dell'ATTR, se si manifestano. I risultati aiuteranno a capire se acoramidis può essere un trattamento efficace per prevenire l'amiloidosi da transtiretina nei giovani portatori della variante genetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. Questo documento conferma la comprensione delle procedure e l'accordo a partecipare.

    Viene confermata la presenza di una variante genetica del gene TTR, che è nota per essere patogena. Questo è un requisito per partecipare allo studio.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco sperimentale chiamato acoramidis (AG10), l'altro riceverà un placebo che non contiene il principio attivo.

    Il farmaco o il placebo viene somministrato sotto forma di compresse orali.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Le compresse devono essere assunte secondo le istruzioni fornite dal personale medico. La frequenza e la durata della somministrazione saranno specificate nel protocollo dello studio.

    È importante seguire le istruzioni per l'assunzione del farmaco per garantire l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute e il benessere. Queste possono includere esami fisici, analisi del sangue e altri test diagnostici.

    Il personale medico valuterà eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, verranno raccolti i dati finali per valutare l'efficacia del farmaco nel prevenire lo sviluppo di amiloidosi da transtiretina.

    I risultati dello studio contribuiranno a determinare se il farmaco può essere utilizzato per prevenire la malattia nei portatori asintomatici della variante TTR.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di firmare un consenso informato per le procedure dello studio. Il consenso informato deve essere ottenuto prima dell'inizio delle procedure dello studio.
  • Uomini o donne di età compresa tra i 18 e i 75 anni inclusi al momento della firma del consenso informato.
  • I partecipanti devono avere un genotipo stabilito (eterozigote o omozigote) attraverso un test medico-genetico indicato di una variante del gene TTR nota per essere patogena, confermata da un laboratorio centrale prima della randomizzazione. I partecipanti con varianti rare del gene TTR possono essere inclusi nello studio, a condizione che possano essere valutati per l'obiettivo principale ATTR-CM.
  • L'età del partecipante non deve essere più di 10 anni inferiore all'età di esordio prevista (PADO) determinata dall'analisi genealogica o dalla Tabella Attuariale della Variante TTR per la loro variante. Il partecipante può essere più anziano del PADO.
  • Accordo sull'uso di metodi contraccettivi altamente efficaci:
    • FEMMINA: Le donne in età fertile che hanno rapporti eterosessuali devono concordare l'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace prima di un esame di imaging cardiaco con radionuclidi durante il periodo di screening e continuare per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Le partecipanti che usano contraccettivi orali devono concordare l'uso di un metodo contraccettivo aggiuntivo.
    • MASCHIO: Un partecipante maschio che non ha subito una vasectomia e che è sessualmente attivo con una donna in età fertile deve concordare l'uso di un metodo contraccettivo a doppia barriera durante lo studio e continuare per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I maschi devono astenersi dalla donazione di sperma per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non puoi partecipare se hai già segni clinici di Amiloidosi da Transtiretina (ATTR), una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nel corpo.
  • Non puoi partecipare se non sei un portatore asintomatico di una variante patogena del gene TTR. Questo significa che hai una mutazione genetica che potrebbe causare la malattia, ma al momento non mostri sintomi.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se appartieni a una popolazione vulnerabile, che potrebbe includere persone con difficoltà a comprendere o a dare il consenso informato.
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Farmaci in studio

Acoramidis è un farmaco studiato per prevenire una malattia chiamata amiloidosi da transtiretina (ATTR). Questa malattia può colpire il cuore o i nervi e si verifica quando una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nel corpo. Acoramidis è progettato per aiutare a stabilizzare questa proteina, impedendo che si accumuli e causi danni. Nel contesto di questo studio, il farmaco viene testato su persone che portano una variante genetica che le mette a rischio di sviluppare ATTR, ma che non mostrano ancora sintomi della malattia. L'obiettivo è vedere se acoramidis può prevenire l'insorgenza della malattia in queste persone a rischio.

Che cosa si sa già del trattamento

Acoramidis – Acoramidis è un farmaco somministrato per via orale, progettato per prevenire l'amiloidosi da transtiretina (ATTR) nei giovani portatori asintomatici di una variante patogena del gene TTR. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia nel prevenire l'insorgenza di ATTR. Le principali indicazioni terapeutiche includono la prevenzione dell'ATTR cardiomiopatica (ATTR-CM) o neuropatica (ATTR-PN) in individui a rischio ma senza segni clinici della malattia. A livello molecolare, acoramidis agisce stabilizzando la proteina transtiretina, impedendo la sua aggregazione in fibrille amiloidi dannose. Appartiene alla classe farmacologica degli stabilizzatori della transtiretina.

Malattie studiate

Amiloidosi da Transtiretina – L'amiloidosi da transtiretina è una malattia genetica caratterizzata dall'accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei tessuti e negli organi. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene TTR, che portano alla produzione di una proteina transtiretina instabile. Con il tempo, le proteine amiloidi si accumulano, causando danni ai nervi e al cuore. La progressione della malattia può portare a neuropatia periferica, che colpisce i nervi delle mani e dei piedi, e a cardiomiopatia, che compromette la funzione cardiaca. I sintomi possono includere debolezza muscolare, perdita di sensibilità, e problemi cardiaci. La malattia progredisce lentamente, ma l'accumulo di amiloidi può causare danni significativi nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513547-82-00Codice del protocolloAG10-501Partecipanti previsti637 personePromotoreEidos Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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