Studio sulla Prevenzione dell’Amiloidosi da Transtiretina con Acoramidis nei Giovani Portatori Asintomatici di Variante Patogena TTR

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Sponsor

Eidos Therapeutics Inc.

What is this study about?

Lo studio clinico si concentra sulla prevenzione dell’Amiloidosi da Transtiretina (ATTR) nei giovani. L’amiloidosi da transtiretina è una malattia genetica che può causare problemi al cuore e ai nervi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Acoramidis (AG10), che viene somministrato sotto forma di compresse. Lo scopo dello studio è determinare l’efficacia di Acoramidis nel prevenire l’insorgenza di ATTR in persone che portano una variante genetica specifica ma che non mostrano ancora sintomi della malattia.

Lo studio è progettato per essere condotto in modo da non far sapere né ai partecipanti né ai ricercatori chi riceve il farmaco e chi riceve un placebo. I partecipanti prenderanno parte allo studio per un periodo di tempo definito, durante il quale riceveranno il trattamento e saranno monitorati per verificare se sviluppano sintomi di ATTR. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile affidabili.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e per rilevare eventuali segni di sviluppo della malattia. L’obiettivo principale è osservare il tempo necessario affinché si manifestino i sintomi dell’ATTR, se si manifestano. I risultati aiuteranno a capire se Acoramidis può essere un trattamento efficace per prevenire l’amiloidosi da transtiretina nei giovani portatori della variante genetica.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. Questo documento conferma la comprensione delle procedure e l’accordo a partecipare.

Viene confermata la presenza di una variante genetica del gene TTR, che è nota per essere patogena. Questo è un requisito per partecipare allo studio.

2 randomizzazione

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco sperimentale chiamato acoramidis (AG10), l’altro riceverà un placebo che non contiene il principio attivo.

Il farmaco o il placebo viene somministrato sotto forma di compresse orali.

3 somministrazione del farmaco

Le compresse devono essere assunte secondo le istruzioni fornite dal personale medico. La frequenza e la durata della somministrazione saranno specificate nel protocollo dello studio.

È importante seguire le istruzioni per l’assunzione del farmaco per garantire l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

4 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute e il benessere. Queste possono includere esami fisici, analisi del sangue e altri test diagnostici.

Il personale medico valuterà eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, verranno raccolti i dati finali per valutare l’efficacia del farmaco nel prevenire lo sviluppo di amiloidosi da transtiretina.

I risultati dello studio contribuiranno a determinare se il farmaco può essere utilizzato per prevenire la malattia nei portatori asintomatici della variante TTR.

Who Can Join the Study?

I partecipanti devono essere disposti e in grado di firmare un consenso informato per le procedure dello studio. Il consenso informato deve essere ottenuto prima dell’inizio delle procedure dello studio.
Uomini o donne di età compresa tra i 18 e i 75 anni inclusi al momento della firma del consenso informato.
I partecipanti devono avere un genotipo stabilito (eterozigote o omozigote) attraverso un test medico-genetico indicato di una variante del gene TTR nota per essere patogena, confermata da un laboratorio centrale prima della randomizzazione. I partecipanti con varianti rare del gene TTR possono essere inclusi nello studio, a condizione che possano essere valutati per l’obiettivo principale ATTR-CM.
L’età del partecipante non deve essere più di 10 anni inferiore all’età di esordio prevista (PADO) determinata dall’analisi genealogica o dalla Tabella Attuariale della Variante TTR per la loro variante. Il partecipante può essere più anziano del PADO.
Accordo sull’uso di metodi contraccettivi altamente efficaci:
- FEMMINA: Le donne in età fertile che hanno rapporti eterosessuali devono concordare l’uso di un metodo contraccettivo altamente efficace prima di un esame di imaging cardiaco con radionuclidi durante il periodo di screening e continuare per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio. Le partecipanti che usano contraccettivi orali devono concordare l’uso di un metodo contraccettivo aggiuntivo.
- MASCHIO: Un partecipante maschio che non ha subito una vasectomia e che è sessualmente attivo con una donna in età fertile deve concordare l’uso di un metodo contraccettivo a doppia barriera durante lo studio e continuare per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio. I maschi devono astenersi dalla donazione di sperma per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Who Cannot Join the Study?

Non puoi partecipare se hai già segni clinici di Amiloidosi da Transtiretina (ATTR), una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nel corpo.
Non puoi partecipare se non sei un portatore asintomatico di una variante patogena del gene TTR. Questo significa che hai una mutazione genetica che potrebbe causare la malattia, ma al momento non mostri sintomi.
Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
Non puoi partecipare se appartieni a una popolazione vulnerabile, che potrebbe includere persone con difficoltà a comprendere o a dare il consenso informato.

Where you can join this trial?

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi	Bologna	Italia
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spagna
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spagna
Ujtnfnn Lmoba Db Secqq Dz Szigm Aibxczq Esmcmb	Porto	Portogallo
Uorhbdm Lejgr Dp Szmrz Dm Sjzdg Mpfch Ezosrn	Lisbona	Portogallo
Fompzjnoqv Tmsitye Geccvrpw Mtfnpiuawp	Pisa	Italia
Avrdwln Oppvdckilhn Ugizzrpsutewk Gylswyr Mmqzzhs Mqglzvb	Messina	Italia
Fmolbfehit Ivaes Pbnkwogwvgb Sth Mfdcca	Pavia	Italia
Ajnclbq Oiruqepysafhdfcmvlfvfbshb Pzxmslnuopo Umjxpxu I	Roma	Italia
Fpqijgrsfz Pabwktkkmlg Upoipjjsnywlp Afikyxal Gpwxedu Izmfw	Roma	Italia
Cpfcduo Ufhfpkthmq Hiifziga	Firenze	Italia
Ataxfpt Okafvjlkwgcynwnlvqvrckhdd Smlt Aorka	Roma	Italia
Uqbkiyrwoqsl Mqrhirq Ckywdgo Gssqfvazv	Groninga	Paesi Bassi
Ajsksickap Zvmsugyxwj Mklbymklun	Maastricht	Paesi Bassi
Umwvcelurddg Mpwncfk Clqyczb Uaeasgm	Utrecht	Paesi Bassi
Ewtjotn Uznoiwrfdhvb Mmfwlig Cyfcono Rviukadvo (qwzokye Mbm	Rotterdam	Paesi Bassi
Utxfigultezfprtvjghp daj Jngumzqi Gucivrepnvkrpmydzobydt Mvnut Krr	Magonza	Germania
Cjmntku Ukoxdleoqaqbdwdqpogl Blbxih Kbp	Berlino	Germania
Uforxxdlfwdwiqxmeinej Hzzebmeqkw Ajh	Heidelberg	Germania
Ahlbyexemckcq Ubdijexucy Hwltgnre	Sofia	Bulgaria
Mqgjg Mjthamlceavcr Ueoclhxglt Hgfztpqv	Los Angeles	Irlanda
Tlpldibz Uqdygxqqga Hkggjdrt	Tallaght	Irlanda
Rachcf Vlmopwlivaidp	Umeå	Svezia
Rynibh Muzpnsjudsc	Aarhus	Danimarca
Hsgeqqxljnyb Hujxasbx	Salonicco	Grecia
Aaivzhkkj Hqfyvesl	Atene	Grecia
Hrykfmwi Sql Lvtaudz	Palma	Spagna
Hxkaosjn Uvyhuyyvzezul Jphu Rczjk Jssukaj	Huelva	Spagna
Bfvkybzvk Ujfgrkctfy Hrgosczm	L'hospitalet De Llobregat	Spagna
Uq Lsrpqk	Lovanio	Belgio
Pshcexqcw Hxwuypeq	Bordeaux	Francia
Bplyllc Hssrphge	Rouen	Francia
Cll Da Mbontgoggk	Gallarate	Francia
Htsoagp Httuf Mbhuoo &negcbb 1 rxs Gjcgikg Eqrqef	Créteil	Francia
Cwjyjp Huzonibakya Uielfysvzzhdf Dk Riiqxy	Rennes	Francia
Cwwcdc Hfuoustqdlq Uwozgframmyjo Dr Tsgefjus	Tolosa	Francia
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Trial status

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Belgio	Non ancora reclutando	–
Bulgaria	Non reclutando	28.05.2025
Danimarca	Reclutando	07.11.2025
Francia	Reclutando	04.06.2025
Germania	Reclutando	16.10.2025
Grecia	Non ancora reclutando	–
Irlanda	Reclutando	20.11.2025
Italia	Reclutando	08.04.2025
Paesi Bassi	Reclutando	27.10.2025
Portogallo	Reclutando	07.08.2025
Spagna	Reclutando	14.03.2025
Svezia	Reclutando	–

Trial locations

Farmaci indagati:

Acoramidis

Acoramidis è un farmaco studiato per prevenire una malattia chiamata amiloidosi da transtiretina (ATTR). Questa malattia può colpire il cuore o i nervi e si verifica quando una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nel corpo. Acoramidis è progettato per aiutare a stabilizzare questa proteina, impedendo che si accumuli e causi danni. Nel contesto di questo studio, il farmaco viene testato su persone che portano una variante genetica che le mette a rischio di sviluppare ATTR, ma che non mostrano ancora sintomi della malattia. L’obiettivo è vedere se Acoramidis può prevenire l’insorgenza della malattia in queste persone a rischio.

Malattie indagate:

Amiloidosi ATTR acquisita

Amiloidosi da Transtiretina – L’amiloidosi da transtiretina è una malattia genetica caratterizzata dall’accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei tessuti e negli organi. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene TTR, che portano alla produzione di una proteina transtiretina instabile. Con il tempo, le proteine amiloidi si accumulano, causando danni ai nervi e al cuore. La progressione della malattia può portare a neuropatia periferica, che colpisce i nervi delle mani e dei piedi, e a cardiomiopatia, che compromette la funzione cardiaca. I sintomi possono includere debolezza muscolare, perdita di sensibilità, e problemi cardiaci. La malattia progredisce lentamente, ma l’accumulo di amiloidi può causare danni significativi nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 05:25

Trial ID:

2024-513547-82-00

Protocol code:

AG10-501

NCT ID:

NCT06563895

Trial Phase:

Conferma terapeutica (Fase III)

Other Trials to Consider

Data di inizio: 2021-11-23

Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

Non in reclutamento

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Malattie indagate:
- Tumore maligno
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

Non ancora in reclutamento

1

Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio è determinare l’efficacia e la…
Farmaci indagati:
- Lenvatinib
- Pembrolizumab