Questo studio riguarda la Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule che normalmente diventano globuli bianchi. La ricerca si concentra su una forma specifica di questa malattia che presenta determinate alterazioni genetiche, come le mutazioni KMT2A-r, NUP98-r o NPM1-mut, che si verificano quando il materiale genetico all’interno delle cellule cambia. Lo studio è rivolto a pazienti pediatrici che hanno già ricevuto trattamenti precedenti senza successo o che hanno visto la malattia tornare dopo una guarigione.

L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia di una combinazione di farmaci per vedere quanto i pazienti possano rispondere alla terapia. Il trattamento prevede l’utilizzo di revumenib insieme a una chemioterapia composta da cytarabine e fludarabine. Questi farmaci vengono somministrati attraverso diverse modalità, tra cui la via intravenosa, ovvero tramite una soluzione inserita direttamente nelle vene, e la via orale, mediante compresse o soluzioni da assumere per bocca.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cicli di trattamento con questa combinazione di sostanze. Il percorso prevede la somministrazione ripetuta di questi farmaci per un numero limitato di cicli, al fine di osservare la reazione del corpo e della malattia alla terapia combinata.