Questo studio riguarda la narcolessia di tipo 1, una malattia che provoca un’eccessiva sonnolenza durante il giorno e improvvisi episodi di debolezza muscolare chiamati cataplessia. La narcolessia di tipo 1 si verifica quando il cervello non produce abbastanza di una sostanza naturale chiamata ipocretina, che aiuta a rimanere svegli. Lo studio utilizzerà un farmaco chiamato TAK-861, noto anche come oveporexton, che viene somministrato sotto forma di compresse da prendere per bocca. Questo medicinale è stato sviluppato per aiutare le persone con narcolessia di tipo 1 a gestire meglio i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei bambini e degli adolescenti processa il farmaco oveporexton, misurando quanto medicinale è presente nel sangue dopo averlo assunto. Durante lo studio verranno anche valutati la sicurezza del farmaco, se provoca effetti indesiderati, e se i bambini lo trovano accettabile e gradevole al gusto. Lo studio coinvolge bambini e ragazzi dai 6 ai 17 anni che hanno già ricevuto una diagnosi di narcolessia di tipo 1. Per partecipare, i giovani pazienti devono avere un peso corporeo adeguato e risultati di esami che confermano la presenza della malattia, come un test genetico specifico o un esame del liquido che circonda il cervello e il midollo spinale che mostra bassi livelli di ipocretina.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco e verranno eseguiti prelievi di sangue in momenti diversi per misurare la quantità di medicinale presente. I medici controlleranno anche la salute generale dei partecipanti attraverso esami del sangue, misurazioni della pressione e del battito cardiaco, un elettrocardiogramma che registra l’attività del cuore, e una visita medica completa. I partecipanti e i loro genitori saranno inoltre invitati a esprimere la loro opinione sul gusto e sull’accettabilità del farmaco. Tutte le informazioni raccolte aiuteranno i ricercatori a capire meglio come usare questo medicinale nei pazienti giovani con narcolessia di tipo 1.