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Studio sul TAK-861 in bambini e adolescenti dai 6 ai 17 anni con narcolessia di tipo 1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la narcolessia di tipo 1, una malattia che provoca un'eccessiva sonnolenza durante il giorno e improvvisi episodi di debolezza muscolare chiamati cataplessia. La narcolessia di tipo 1 si verifica quando il cervello non produce abbastanza di una sostanza naturale chiamata ipocretina, che aiuta a rimanere svegli. Lo studio utilizzerà un farmaco chiamato TAK-861, noto anche come oveporexton, che viene somministrato sotto forma di compresse da prendere per bocca. Questo medicinale è stato sviluppato per aiutare le persone con narcolessia di tipo 1 a gestire meglio i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei bambini e degli adolescenti processa il farmaco oveporexton, misurando quanto medicinale è presente nel sangue dopo averlo assunto. Durante lo studio verranno anche valutati la sicurezza del farmaco, se provoca effetti indesiderati, e se i bambini lo trovano accettabile e gradevole al gusto. Lo studio coinvolge bambini e ragazzi dai 6 ai 17 anni che hanno già ricevuto una diagnosi di narcolessia di tipo 1. Per partecipare, i giovani pazienti devono avere un peso corporeo adeguato e risultati di esami che confermano la presenza della malattia, come un test genetico specifico o un esame del liquido che circonda il cervello e il midollo spinale che mostra bassi livelli di ipocretina.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco e verranno eseguiti prelievi di sangue in momenti diversi per misurare la quantità di medicinale presente. I medici controlleranno anche la salute generale dei partecipanti attraverso esami del sangue, misurazioni della pressione e del battito cardiaco, un elettrocardiogramma che registra l'attività del cuore, e una visita medica completa. I partecipanti e i loro genitori saranno inoltre invitati a esprimere la loro opinione sul gusto e sull'accettabilità del farmaco. Tutte le informazioni raccolte aiuteranno i ricercatori a capire meglio come usare questo medicinale nei pazienti giovani con narcolessia di tipo 1.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione della dose singola

    Riceverai una dose singola di oveporexton (denominato anche TAK-861).

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compressa.

    Questa è una somministrazione unica, quindi prenderai il farmaco una sola volta durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Prelievi di sangue per analisi

    Dopo aver assunto il farmaco, verranno effettuati prelievi di sangue a intervalli specifici.

    Questi prelievi servono per misurare la concentrazione del farmaco nel sangue nel corso del tempo.

    Verranno valutati parametri come la concentrazione massima raggiunta dal farmaco, il tempo necessario per raggiungerla e la quantità totale di farmaco presente nel sangue.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    Durante lo studio verrai monitorato per identificare eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi.

    Saranno effettuati controlli di sicurezza che includono esami di laboratorio, visita medica, elettrocardiogramma (un esame che registra l'attività elettrica del cuore) e misurazione dei segni vitali (come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura).

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'accettabilità e del gusto

    Ti verrà chiesto di valutare quanto sia stato accettabile assumere il farmaco.

    Dovrai anche fornire un giudizio sul gusto della compressa.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante deve avere una diagnosi di narcolessia di tipo 1 (una condizione che causa eccessiva sonnolenza durante il giorno e improvvisa perdita del tono muscolare) secondo i criteri ICSD-3 o ICSD-3-TR.
  • Il partecipante può essere di sesso maschile o femminile, con età compresa tra 6 e 17 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere un indice di massa corporea (un valore che indica il rapporto tra peso e altezza) compreso tra 18 e 30 kg/m2.
  • Il partecipante deve essere positivo per il genotipo HLA-DQB1*06:02 (un particolare marcatore genetico nel sangue) oppure i risultati delle analisi devono mostrare che la concentrazione di ipocretina-1 (una sostanza nel liquido spinale che regola il sonno) nel liquido cerebrospinale è inferiore a 110 pg/mL.
  • Il medico responsabile dello studio deve valutare che il partecipante sia sufficientemente in buona salute per partecipare, in base a esami di laboratorio, storia medica, esame fisico (visita medica generale), elettrocardiogramma a 12 derivazioni (un test che registra l'attività elettrica del cuore) e misurazione dei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, temperatura corporea) effettuati durante la visita di screening e prima della prima somministrazione del trattamento.
  • Il genitore o tutore legale, e i partecipanti abbastanza grandi da comprendere, devono aver espresso la volontà di partecipare e completare lo studio e aver firmato e datato il consenso informato (un documento che conferma la comprensione e l'accordo a partecipare) dopo aver preso visione delle informazioni sul partecipante, prima dell'inizio delle procedure richieste dal protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici (cioè motivi per cui un paziente non può partecipare) per questo studio clinico nei dati disponibili.
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Farmaci in studio

Oveporexton è un medicinale che viene studiato in questo trial per il trattamento della narcolessia di tipo 1 nei bambini e negli adolescenti. Questo farmaco viene somministrato per valutare come il corpo lo assorbe, lo distribuisce e lo elimina, e per verificare se è sicuro e ben tollerato dai giovani pazienti. Il trial esamina anche se il sapore del medicinale è accettabile per i bambini che devono assumerlo.

Che cosa si sa già del trattamento

Oveporexton – Si tratta di un farmaco in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della narcolessia di tipo 1, una condizione caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna e improvvisa perdita del tono muscolare (cataplessia). Il medicinale viene somministrato per via orale in dose singola ed è attualmente oggetto di studio per valutarne l'assorbimento nel sangue, la sicurezza e l'accettabilità nei bambini e adolescenti dai 6 ai 18 anni. Oveporexton agisce a livello molecolare influenzando i recettori dell'orexina, sostanze chimiche nel cervello che regolano il ciclo sonno-veglia e che risultano carenti nei pazienti affetti da narcolessia. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla classe degli agonisti dei recettori dell'orexina, progettati per compensare la mancanza di questo importante neurotrasmettitore.

Malattie studiate

Narcolessia con cataplessia (Narcolessia di tipo 1) – La narcolessia con cataplessia è un disturbo neurologico cronico che colpisce la capacità del cervello di regolare i cicli sonno-veglia. Le persone affette da questa condizione sperimentano un'eccessiva sonnolenza diurna e improvvisi attacchi di sonno che possono verificarsi in qualsiasi momento della giornata. La cataplessia, che caratterizza questo tipo specifico di narcolessia, si manifesta con una perdita improvvisa e temporanea del tono muscolare, spesso scatenata da emozioni forti come la risata o la sorpresa. Durante un episodio cataplettico, la persona può avere debolezza muscolare che va da un leggero cedimento delle ginocchia fino a una completa caduta a terra, pur rimanendo cosciente. Altri sintomi possono includere paralisi del sonno, allucinazioni durante l'addormentamento o il risveglio, e sonno notturno frammentato. Questa malattia rara inizia tipicamente nell'adolescenza o nella giovane età adulta e persiste per tutta la vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2025-522034-31-00Codice del protocolloTAK-861-1012Partecipanti previsti16 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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