Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sul confronto tra nipocalimab ed efgartigimod per pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la miastenia gravis generalizzata, una malattia che causa debolezza dei muscoli volontari del corpo. La miastenia gravis si verifica quando il sistema immunitario produce anticorpi che interferiscono con la comunicazione tra i nervi e i muscoli, rendendo difficili movimenti come camminare, parlare, deglutire o tenere gli occhi aperti. In questo studio vengono confrontati due farmaci chiamati nipocalimab e efgartigimod alfa. Entrambi i farmaci agiscono bloccando un recettore chiamato recettore Fc neonatale, che aiuta a ridurre la quantità di anticorpi dannosi nel sangue. Il JNJ-80202135 è il nome in codice del nipocalimab e viene somministrato per via endovenosa, cioè attraverso una vena. L'efgartigimod alfa viene anch'esso somministrato per uso endovenoso.

Lo scopo dello studio è valutare quale dei due farmaci sia più efficace nel trattamento delle persone che iniziano questo tipo di terapia per la miastenia gravis generalizzata. Lo studio prevede tre gruppi diversi di partecipanti: due gruppi che iniziano il trattamento con uno dei due farmaci e un terzo gruppo di persone che stanno già assumendo efgartigimod e che passano al nipocalimab. Durante lo studio vengono misurati i livelli di immunoglobuline G totali nel sangue, che sono un tipo di anticorpi, per vedere come i farmaci influenzano il sistema immunitario.

Lo studio prevede un periodo di trattamento che può durare fino a dodici settimane per il nipocalimab e fino a quattro settimane per l'efgartigimod alfa. I partecipanti vengono seguiti per valutare come i sintomi della malattia cambiano nel tempo e per verificare la sicurezza dei farmaci. Le misurazioni principali vengono effettuate tra la ottava e la dodicesima settimana di trattamento, confrontando i cambiamenti nei livelli di anticorpi nel sangue tra i due gruppi che ricevono farmaci diversi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione al trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento disponibili.

    Il gruppo 1 riceverà nipocalimab somministrato per via endovenosa.

    Il gruppo 2 riceverà efgartigimod alfa somministrato per via endovenosa.

    Il gruppo 3 è destinato a chi ha già ricevuto almeno un ciclo di efgartigimod e passerà al trattamento con nipocalimab.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento iniziale

    Riceverà il farmaco assegnato tramite infusione endovenosa secondo il protocollo stabilito.

    Le infusioni verranno somministrate in ospedale o in un centro clinico autorizzato.

    La frequenza e la durata delle infusioni dipenderanno dal gruppo di trattamento assegnato.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni dalla settimana 8 alla settimana 12

    Durante questo periodo verranno effettuate valutazioni per misurare i livelli di immunoglobuline totali di tipo G (IgG) nel sangue.

    Le IgG sono proteine del sistema immunitario che, nella miastenia gravis generalizzata, contribuiscono ai sintomi della malattia.

    Verranno eseguiti prelievi di sangue per monitorare le variazioni rispetto ai valori iniziali.

    Queste misurazioni serviranno a valutare l'efficacia del trattamento ricevuto.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo della sicurezza

    Durante tutto lo studio verranno monitorati gli effetti del trattamento sulla salute.

    Verranno registrati eventuali effetti indesiderati o cambiamenti nelle condizioni cliniche.

    Saranno effettuate visite di controllo regolari per valutare la risposta al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Proseguimento del trattamento

    Dopo le prime 12 settimane, il trattamento proseguirà secondo il protocollo dello studio.

    La durata complessiva della partecipazione dipenderà dal disegno dello studio.

    Continueranno le valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi nel aprile 2027.

    Al termine del periodo di trattamento verranno effettuate valutazioni finali.

    Verrà discusso con il medico il piano terapeutico successivo alla conclusione dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età compresa tra i 18 anni (compresi) e meno di 75 anni
  • Risultato positivo per gli anticorpi AChR (sostanze prodotte dal sistema immunitario che attaccano i recettori presenti nei muscoli)
  • Punteggio MG-ADL (scala che misura le difficoltà nelle attività quotidiane causate dalla malattia) uguale o superiore a 5, con almeno il 50% dei sintomi non legati agli occhi
  • Risposta non soddisfacente alla terapia attuale stabile per la miastenia gravis generalizzata secondo il parere del medico
  • Livello totale di IgG (immunoglobuline G, un tipo di anticorpi presenti nel sangue) uguale o superiore a 6 grammi per litro
  • Trattamento precedente con efgartigimod (un altro farmaco per la miastenia gravis) somministrato per via endovenosa o sottocutanea per almeno un ciclo
  • Accordo tra il partecipante e il medico curante che il passaggio al trattamento con nipocalimab sia appropriato

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili.
  • Per conoscere tutti i motivi per cui non si può partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio clinico.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Nipocalimab

    è un medicinale sperimentale che viene studiato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata. Questo medicinale agisce bloccando un recettore specifico chiamato recettore Fc neonatale, che aiuta a ridurre i livelli di anticorpi dannosi nel corpo che causano la debolezza muscolare tipica di questa malattia.

  • Efgartigimod

    è un medicinale che viene utilizzato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata. Anche questo medicinale funziona bloccando il recettore Fc neonatale, riducendo così gli anticorpi che attaccano i muscoli e causano i sintomi della malattia. Questo medicinale viene confrontato con nipocalimab in questo studio per vedere quale dei due funziona meglio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Nipocalimab

    Il nipocalimab è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa che agisce bloccando il recettore Fc neonatale (FcRn), una proteina che normalmente protegge gli anticorpi dalla degradazione nel corpo. Questo meccanismo permette di ridurre i livelli di anticorpi dannosi che attaccano la giunzione tra nervi e muscoli, migliorando così i sintomi della miastenia gravis generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Il farmaco è attualmente in fase di studio clinico avanzato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di questa condizione. La somministrazione avviene tramite infusione in vena sotto supervisione medica.

  • Efgartigimod

    L'efgartigimod è un frammento di anticorpo somministrato per via endovenosa che funziona legandosi al recettore Fc neonatale (FcRn), impedendo così il riciclo degli anticorpi IgG nel sangue e riducendo i livelli di autoanticorpi che causano la miastenia gravis generalizzata. Questo farmaco è già approvato e utilizzato nella pratica clinica per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, una malattia in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i recettori muscolari causando affaticamento e debolezza. Il trattamento viene somministrato attraverso infusioni endovenose programmate in cicli regolari presso strutture sanitarie. L'efgartigimod appartiene alla classe degli inibitori del recettore FcRn e rappresenta un'opzione terapeutica innovativa per i pazienti con questa condizione autoimmune.

Malattie studiate

Miastenia grave generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano i recettori presenti sulla superficie delle cellule muscolari, impedendo ai muscoli di ricevere correttamente i segnali nervosi. Questo porta a debolezza muscolare che peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. La malattia può interessare diversi gruppi muscolari in tutto il corpo, inclusi quelli che controllano i movimenti degli occhi, del viso, della deglutizione e della respirazione. I sintomi possono variare da lievi a gravi e tendono a fluttuare nel tempo. La condizione è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-521130-28-00Codice del protocollo80202135MYG3002Partecipanti previsti99 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.