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Studio su vericiguat per i bambini con insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica ventricolare sinistra

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'insufficienza cardiaca causata da un problema specifico nel cuore chiamato disfunzione sistolica del ventricolo sinistro. Questo problema si verifica quando il ventricolo sinistro, una delle camere principali del cuore, non riesce a pompare il sangue in modo efficace. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato vericiguat, noto anche con il codice MK-1242. Vericiguat è disponibile in forma di compressa e sospensione orale. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno vericiguat, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di vericiguat nei bambini con insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica del ventricolo sinistro. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né loro né i medici sapranno chi riceve vericiguat e chi riceve il placebo. Lo studio durerà diverse settimane, con controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e l'efficacia del trattamento. I risultati principali saranno valutati dopo 16 settimane, con ulteriori osservazioni fino a 52 settimane.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su come il corpo dei partecipanti risponde a vericiguat, inclusi eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è capire se vericiguat può migliorare i sintomi dell'insufficienza cardiaca nei bambini e se è sicuro da usare in questa popolazione. I risultati aiuteranno a determinare se vericiguat può diventare un'opzione di trattamento per i bambini con questo tipo di insufficienza cardiaca.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il vericiguat e l'altro un placebo.

    Il vericiguat è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse o sospensione orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume il vericiguat o il placebo quotidianamente. Le dosi disponibili sono di 2,5 mg, 5 mg e 10 mg.

    La durata della somministrazione è prevista fino a 52 settimane, con valutazioni periodiche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione iniziale

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire i livelli di NT-proBNP, un indicatore della funzione cardiaca.

    Questa valutazione serve come riferimento per confrontare i cambiamenti nel tempo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio settimanale

    Il paziente viene monitorato settimanalmente per valutare eventuali effetti collaterali e l'efficacia del trattamento.

    Vengono effettuati esami del sangue e controlli medici per monitorare la salute generale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 16 settimane

    Dopo 16 settimane, viene effettuata una nuova valutazione dei livelli di NT-proBNP per confrontare i risultati con quelli iniziali.

    Questa fase è cruciale per determinare l'efficacia del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale

    Alla fine delle 52 settimane, viene effettuata una valutazione finale per analizzare i cambiamenti a lungo termine nei livelli di NT-proBNP e altri parametri di salute.

    I risultati vengono utilizzati per determinare l'efficacia complessiva del vericiguat rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Deve avere una storia di insufficienza cardiaca cronica con sintomi, causata da un problema nel funzionamento del ventricolo sinistro del cuore.
  • Deve avere una fisiologia biventricolare, cioè il cuore deve avere due ventricoli funzionanti, con il ventricolo sinistro che è il principale per il pompaggio del sangue.
  • Deve essere attualmente in cura con una terapia medica stabile per l'insufficienza cardiaca.
  • Deve avere una frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) inferiore al 45%, valutata entro 3 mesi prima della partecipazione allo studio. La frazione di eiezione è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Può essere di qualsiasi sesso/genere e avere un'età compresa tra più di 28 giorni e meno di 18 anni.
  • Se è una donna, può partecipare se non è incinta o in fase di allattamento, e soddisfa almeno una delle seguenti condizioni: non è in età fertile; oppure è in età fertile ma utilizza un metodo contraccettivo molto efficace; ha un test di gravidanza molto sensibile con esito negativo; si astiene dall'allattamento durante il periodo di intervento dello studio e per almeno 30 giorni dopo; e la sua storia medica, la storia mestruale e l'attività sessuale recente sono state esaminate.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Presenza di scompenso cardiaco causato da disfunzione sistolica del ventricolo sinistro sistemico. Questo significa che il cuore non pompa il sangue in modo efficace.
  • Età inferiore a 18 anni.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Partecipazione a un altro studio clinico.
  • Condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la salute del partecipante.
  • Allergia o reazione avversa nota al farmaco in studio o a uno dei suoi componenti.
  • Uso di farmaci che potrebbero interagire con il trattamento in studio.
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Farmaci in studio

Vericiguat: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'insufficienza cardiaca nei pazienti pediatrici. L'obiettivo principale è valutare se vericiguat può migliorare la funzione cardiaca riducendo i livelli di una sostanza nel sangue chiamata NT-proBNP, che è un indicatore di stress cardiaco. Vericiguat agisce rilassando i vasi sanguigni, il che può aiutare il cuore a pompare il sangue in modo più efficiente.

Che cosa si sa già del trattamento

Vericiguat – Vericiguat è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento dell'insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica del ventricolo sinistro sistemico. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti pediatrici. Il farmaco agisce a livello molecolare stimolando la guanilato ciclasi solubile, un enzima che aiuta a rilassare i vasi sanguigni e migliorare il flusso sanguigno. Appartiene alla classe farmacologica degli stimolatori della guanilato ciclasi solubile.

Malattie studiate

Insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica del ventricolo sinistro sistemico – È una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue in modo efficace a causa di un indebolimento del ventricolo sinistro. Questo porta a una riduzione della capacità del cuore di fornire ossigeno e nutrienti al corpo. I sintomi possono includere affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia può portare a un peggioramento dei sintomi e a una diminuzione della qualità della vita. La condizione può essere cronica e richiede un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IVNumero dello studio2022-501238-52-00Codice del protocolloMK-1242-036Partecipanti previsti320 personePromotoreMerck Sharp & Dohme LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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