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Studio per pazienti con leucemia mieloide acuta a rischio favorevole: confronto tra venetoclax e chemioterapia intensiva con citarabina, daunorubicina e gemtuzumab ozogamicin

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio confronta due diversi approcci terapeutici: il primo utilizza una combinazione del farmaco venetoclax con basse dosi di Citarabina, mentre il secondo prevede una chemioterapia intensiva che include Daunorubicina e gemtuzumab ozogamicin.

Lo scopo principale dello studio è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel prevenire la progressione della malattia e nel prolungare il periodo senza eventi molecolari della malattia. Il venetoclax viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per via orale, mentre gli altri farmaci vengono somministrati per via endovenosa durante il ricovero ospedaliero.

Il trattamento può durare fino a 24 mesi, durante i quali i pazienti riceveranno uno dei due approcci terapeutici. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento attraverso analisi del sangue e del midollo osseo per verificare come la malattia risponde alla terapia. Verranno anche valutati gli effetti del trattamento sulla qualità della vita dei pazienti e sulla loro capacità di svolgere le attività quotidiane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale del trattamento

    Il paziente riceverà uno dei due possibili trattamenti per la leucemia mieloide acuta:

    Opzione 1: venetoclax (compresse rivestite) in combinazione con citarabina a basso dosaggio

    Opzione 2: chemioterapia intensiva con daunorubicina cloridrato, citarabina e gemtuzumab ozogamicin

  2. Passaggio 2

    Primi due cicli di terapia

    Durante i primi due cicli di trattamento, verranno effettuati controlli per valutare la risposta alla terapia

    Il medico verificherà il raggiungimento della remissione completa (scomparsa dei segni della malattia)

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio a 3 e 6 mesi

    Valutazione della risposta molecolare alla terapia

    Controllo dello stato di salute generale

    Valutazione della qualità della vita

  4. Passaggio 4

    Controlli a 12 mesi

    Valutazione completa della risposta al trattamento

    Esame geriatrico completo

    Controllo degli eventuali effetti collaterali

    Valutazione dell'utilizzo delle risorse ospedaliere

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    Controlli periodici a 18 e 24 mesi

    Valutazione continua della qualità della vita

    Monitoraggio di eventuali ricadute molecolari o morfologiche

    Secondo esame geriatrico completo a 24 mesi

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Diagnosi confermata di Leucemia Mieloide Acuta CD33 positiva (un tipo di tumore del sangue)
  • Età uguale o superiore a 55 anni
  • Presenza di specifico profilo genetico: NPM1 mutato e FLT3 ITD negativo (è consentita la mutazione FLT3-TKD)
  • Stato di performance ECOG tra 0 e 2 (scala che misura la capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane)
  • Livello di creatinina nel sangue non superiore a 1,5 volte il limite normale (un indicatore della funzione renale)
  • Livelli degli enzimi epatici ALT e AST non superiori a 2,5 volte il limite normale e bilirubina non superiore a 2 volte il limite normale (indicatori della funzione del fegato)
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto
  • Essere considerato idoneo dal medico curante per la chemioterapia intensiva con antracicline (farmaci chemioterapici)

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta secondaria (sviluppata dopo un precedente trattamento per cancro) non sono idonei
  • Pazienti con gravi problemi cardiaci o una frazione di eiezione (capacità del cuore di pompare sangue) inferiore al 50%
  • Persone con gravi disfunzioni epatiche o renali
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con una grave compromissione del sistema immunitario
  • Persone che non possono fornire un consenso informato valido
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Venetoclax: Un farmaco orale che funziona bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Questo medicinale viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (LMA) in combinazione con altri farmaci. È una terapia mirata che può essere più tollerabile rispetto alla chemioterapia intensiva tradizionale. Citarabina a basso dosaggio: Un farmaco chemioterapico che viene somministrato a dosi ridotte per trattare la leucemia mieloide acuta. Agisce interferendo con la crescita delle cellule tumorali. Questa versione a basso dosaggio può causare meno effetti collaterali rispetto alle dosi più elevate utilizzate nella chemioterapia intensiva. Chemioterapia intensiva: Un approccio terapeutico che utilizza dosi più elevate di farmaci chemioterapici per trattare la leucemia mieloide acuta. Questo trattamento è più aggressivo e viene somministrato in ospedale sotto stretta supervisione medica.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Un farmaco antitumorale somministrato per via orale utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA), specialmente in combinazione con citarabina a basse dosi. Agisce bloccando selettivamente la proteina BCL-2, che è responsabile della sopravvivenza delle cellule tumorali, portando così alla morte programmata delle cellule leucemiche. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori di BCL-2 ed è particolarmente efficace nei pazienti con LMA che non possono tollerare la chemioterapia intensiva tradizionale. Il farmaco rappresenta un importante progresso nel trattamento della LMA, offrendo un'opzione terapeutica mirata con un profilo di tollerabilità generalmente migliore rispetto alla chemioterapia standard.

  • Cytarabine

    Un agente chemioterapico somministrato per via endovenosa o sottocutanea, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Appartiene alla classe degli antimetaboliti e agisce interferendo con la sintesi del DNA delle cellule in rapida divisione, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. Viene comunemente utilizzato a basse dosi in combinazione con venetoclax per offrire un approccio terapeutico meno intensivo ma efficace, particolarmente adatto per pazienti che potrebbero non tollerare regimi chemioterapici più aggressivi.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta - È una forma aggressiva di cancro del sangue che si sviluppa nel midollo osseo. La malattia è caratterizzata dalla produzione incontrollata di cellule immature del sangue chiamate mieloblasti, che non riescono a maturare in cellule sanguigne funzionali. Questi mieloblasti anomali si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale di cellule del sangue sane. La condizione progredisce rapidamente, causando una diminuzione delle cellule sanguigne normali, compresi globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Questo porta a una ridotta capacità del corpo di combattere le infezioni, trasportare ossigeno e controllare il sanguinamento. La malattia colpisce principalmente le cellule della linea mieloide del sistema ematopoietico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-516116-19-00Codice del protocolloRG_19-282Partecipanti previsti156 personePromotoreThe University Of Birmingham

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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