Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio su timoglobulina e grafalon per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (LMA) e la sindrome mielodisplastica (SMD). Queste condizioni possono richiedere un trapianto di cellule staminali da un donatore non imparentato. Il trapianto è preceduto da un trattamento di preparazione meno intenso, chiamato "condizionamento a intensità ridotta", che utilizza i farmaci fludarabina e treosulfan. Lo scopo dello studio è confrontare due trattamenti per prevenire una complicanza del trapianto chiamata "malattia del trapianto contro l'ospite" (GVHD). I trattamenti in esame sono Thymoglobuline e Grafalon, entrambi somministrati tramite infusione endovenosa.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per prevenire la GVHD dopo il trapianto. La Thymoglobuline e il Grafalon sono entrambi derivati da immunoglobuline di coniglio e vengono utilizzati per ridurre il rischio di GVHD, una condizione in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. I partecipanti saranno monitorati per valutare l'incidenza della GVHD acuta di grado II-IV entro 100 giorni dal trapianto. Lo studio mira a determinare quale dei due trattamenti sia più efficace nel prevenire questa complicanza.

Oltre a monitorare la GVHD, lo studio esaminerà anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come il recupero ematopoietico, la ricostituzione immunitaria e la sopravvivenza senza progressione della malattia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro salute generale e la qualità della vita dopo il trapianto. Lo studio è previsto per concludersi nel 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di fludarabina e treosulfan tramite infusione endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali.

    La fludarabina viene somministrata per via endovenosa per alcuni giorni consecutivi, seguita da treosulfan anch'esso per infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Trapianto di cellule staminali

    Dopo il completamento del regime di condizionamento, viene effettuato il trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile non imparentato.

    Le cellule staminali vengono infuse nel corpo attraverso una vena, simile a una trasfusione di sangue.

  3. Passaggio 3

    Profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)

    Per prevenire la GVHD, vengono somministrati farmaci specifici. Questi includono ciclosporina e mycophenolate mofetil, entrambi assunti per via orale.

    In aggiunta, viene somministrato thymoglobuline o grafalon tramite infusione endovenosa, a seconda del gruppo di trattamento assegnato.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Dopo il trapianto, il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la ripresa ematopoietica e la ricostituzione immunitaria.

    Vengono effettuati esami del sangue per controllare i livelli di cellule immunitarie e altri parametri importanti.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della GVHD e altre complicazioni

    La presenza di GVHD viene valutata a intervalli regolari, con particolare attenzione ai primi 100 giorni dopo il trapianto.

    Vengono monitorate anche altre complicazioni come infezioni gravi e riattivazioni virali.

  6. Passaggio 6

    Follow-up a lungo termine

    Il paziente continua ad essere seguito per un periodo prolungato per valutare la sopravvivenza libera da malattia e la qualità della vita.

    Le visite di follow-up includono valutazioni a 6, 12 e 24 mesi dopo il trapianto.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Età compresa tra i 50 e i 70 anni.
  • Se hai tra i 50 e i 55 anni, devi essere considerato non idoneo per un trattamento intensivo.
  • Devi avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS) che richiede un trapianto di cellule staminali.
  • Non devi avere un donatore compatibile HLA imparentato.
  • Devi avere un donatore non imparentato compatibile HLA 10/10 identificato.
  • Devi soddisfare i criteri usuali per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), che includono:
  • Stato di salute generale (ECOG) pari o inferiore a 2.
  • Nessuna infezione grave e non controllata.
  • Funzione cardiaca adeguata con una frazione di eiezione ventricolare sinistra pari o superiore al 50%.
  • Funzione polmonare adeguata con DLCO superiore al 40%.
  • Funzione degli organi adeguata: livelli di ASAT e ALAT pari o inferiori a 3 volte il normale, bilirubina totale pari o inferiore a 2 volte il normale, clearance della creatinina pari o superiore a 50 mL/min (a meno che queste anomalie non siano legate alla malattia ematologica).
  • Devi avere una copertura assicurativa sanitaria.
  • Devi aver firmato un consenso informato scritto.
  • Devi utilizzare metodi contraccettivi durante tutta la durata della ricerca. I metodi contraccettivi autorizzati includono:
  • Per le donne in età fertile e in assenza di sterilizzazione permanente: contraccezione ormonale combinata orale, intravaginale o transdermica; contraccezione ormonale a base di solo progestinico orale, iniettabile o impiantabile; dispositivo intrauterino (IUD); sistema intrauterino a rilascio ormonale (IUS); occlusione tubarica bilaterale; partner vasectomizzato; astinenza sessuale (solo se è lo stile di vita preferito e abituale dei partecipanti).
  • Per gli uomini in assenza di sterilizzazione permanente: astinenza sessuale, preservativi.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome mielodisplastica (MDS) o la leucemia mieloide acuta (AML). Queste sono condizioni mediche specifiche del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un donatore compatibile 10/10 non imparentato. Questo significa che il donatore deve avere un tipo di tessuto molto simile al paziente.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere un trattamento di condizionamento a intensità ridotta con fludarabina-treosulfano. Questo è un tipo di preparazione per il trapianto che utilizza dosi più basse di farmaci.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere una profilassi per la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) con ATG-timoglobulina o ATLG-grafalon. La GVHD è una condizione in cui le cellule del donatore attaccano il corpo del paziente.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come i bambini o gli adulti incapaci di dare il consenso.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • ATG-thymoglobulin

    Questo farmaco viene utilizzato per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) nei pazienti che ricevono un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Aiuta a ridurre la risposta immunitaria del corpo, diminuendo il rischio che il sistema immunitario attacchi le nuove cellule trapiantate.

  • ATLG-grafalon

    Simile all'ATG-thymoglobulin, questo farmaco è usato per prevenire la GVHD nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. Funziona sopprimendo il sistema immunitario per evitare che attacchi le cellule trapiantate.

  • Fludarabina

    Questo è un farmaco chemioterapico utilizzato come parte del regime di condizionamento prima del trapianto. Aiuta a preparare il corpo per il trapianto riducendo il numero di cellule del sangue e del midollo osseo, facilitando l'accettazione delle nuove cellule trapiantate.

  • Treosulfano

    Anche questo è un farmaco chemioterapico utilizzato nel regime di condizionamento. Lavora insieme alla fludarabina per preparare il corpo al trapianto, contribuendo a distruggere le cellule del midollo osseo esistenti e riducendo la probabilità di rigetto delle nuove cellule.

Che cosa si sa già del trattamento

  • ATG-thymoglobulin

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente come profilassi per la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica per il suo uso in questo contesto. Le principali indicazioni terapeutiche includono la prevenzione della GVHD in pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mieloide acuta (AML). Il suo meccanismo d'azione coinvolge la soppressione del sistema immunitario attraverso la riduzione dei linfociti T. È classificato come un agente immunosoppressore.

  • ATLG-grafalon

    Questo farmaco è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) nei pazienti che ricevono un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. È attualmente in uso e studiato nella letteratura medica per la sua efficacia in questo ambito. Le indicazioni principali includono la profilassi della GVHD in pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mieloide acuta (AML). Il farmaco agisce sopprimendo il sistema immunitario, in particolare riducendo l'attività dei linfociti T. È classificato come un agente immunosoppressore.

Malattie studiate

  • Sindrome mielodisplastica (MDS)

    È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Nel tempo, la sindrome può progredire e trasformarsi in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore e facilità di formazione di lividi. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un decorso lento e altri che vedono un rapido peggioramento.

  • Leucemia mieloide acuta (AML)

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e richiede un trattamento immediato. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, perdita di peso e sanguinamenti facili. La leucemia mieloide acuta può svilupparsi da sindromi mielodisplastiche o insorgere spontaneamente. La progressione della malattia è generalmente rapida, con un aumento delle cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-504555-27-00Codice del protocolloAPHP230276Partecipanti previsti334 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.