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Studio su setmelanotide in pazienti con obesità e varianti genetiche specifiche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su persone con obesità causata da varianti genetiche specifiche che influenzano il modo in cui il corpo controlla il peso e la fame. Queste varianti genetiche si trovano nei geni POMC, PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1) e SH2B1, che fanno parte di un percorso chiamato recettore melanocortinico-4. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato setmelanotide, somministrato come soluzione per iniezione. Lo studio mira a valutare l'efficacia di setmelanotide nel ridurre il peso corporeo.

Il farmaco setmelanotide sarà confrontato con un placebo per vedere quanto bene funziona nel ridurre il peso corporeo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per vedere se c'è una riduzione del peso corporeo e se ci sono cambiamenti nella sensazione di fame. Lo studio include diverse sottostudi, ognuno focalizzato su una specifica variante genetica.

Lo scopo principale è osservare la differenza nella variazione del peso corporeo tra coloro che ricevono setmelanotide e quelli che ricevono il placebo. Saranno anche valutati altri aspetti, come la riduzione del girovita e il miglioramento della qualità della vita legata al peso. Questo studio aiuterà a capire se setmelanotide può essere un trattamento efficace per le persone con queste specifiche varianti genetiche che causano obesità.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato a uno dei sottostudi in base alla variante genetica identificata. Le varianti genetiche includono POMC, PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1) e SH2B1.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 6 e 65 anni e soddisfare i criteri di inclusione, come l'obesità con esordio nell'infanzia e un indice di massa corporea (BMI) specifico per l'età e il sesso.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve setmelanotide, una soluzione per iniezione sottocutanea, una volta al giorno.

    La durata del trattamento è di 52 settimane.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di setmelanotide nel cambiamento del peso corporeo.

    I risultati primari includono la differenza nella variazione media del peso corporeo rispetto al basale dopo 52 settimane, confrontando i pazienti trattati con setmelanotide rispetto al placebo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità di setmelanotide vengono monitorate durante tutto il periodo dello studio.

    Vengono valutati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle 52 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati vengono confrontati tra i pazienti trattati con setmelanotide e quelli che hanno ricevuto il placebo.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • I pazienti devono avere una variante genetica specifica già identificata in uno dei seguenti geni: POMC, PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), o SH2B1. Queste varianti devono essere classificate come patogene, probabilmente patogene, o di significato incerto.
  • Età compresa tra 6 e 65 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Obesità con inizio riportato durante l'infanzia e un Indice di Massa Corporea (BMI) di almeno 30 kg/m² per i pazienti di 18 anni o più, o al 95° percentile per età e genere per i pazienti tra 6 e 17 anni.
  • Il paziente e/o il genitore o tutore devono essere in grado di comunicare bene con il ricercatore, comprendere e rispettare i requisiti dello studio, e firmare il consenso informato.
  • Il paziente e/o il genitore o tutore devono riportare che il paziente ha avuto obesità infantile, definita come obesità o sovrappeso significativo prima dei 6 anni.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono essere confermate non gravide e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 90 giorni dopo.
  • I partecipanti di sesso maschile con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace se diventano sessualmente attivi durante lo studio o entro 90 giorni dalla partecipazione.
  • Storia riportata di interventi sullo stile di vita con dieta ed esercizio fisico.
  • Presenza di sintomi o comportamenti di iperfagia persistenti durante la vita del paziente, inclusi manifestazioni durante l'infanzia.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Persone con problemi di salute che potrebbero influenzare la sicurezza o l'efficacia del trattamento.
  • Individui che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Partecipanti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Persone con allergie note al farmaco in studio o a componenti simili.
  • Individui con condizioni mediche gravi o instabili che potrebbero peggiorare durante lo studio.
  • Partecipanti che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Setmelanotide: Questo farmaco è studiato per il suo effetto sulla perdita di peso nei pazienti con varianti genetiche specifiche che influenzano il percorso del recettore melanocortinico-4. Setmelanotide agisce stimolando questo percorso, che è coinvolto nella regolazione dell'appetito e del metabolismo. L'obiettivo è vedere se il farmaco può aiutare a ridurre il peso corporeo in modo efficace in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Setmelanotide – Setmelanotide è un farmaco somministrato per via iniettiva, utilizzato principalmente per trattare disturbi genetici che influenzano il controllo del peso corporeo e della fame. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia in pazienti con varianti genetiche specifiche che influenzano il recettore melanocortinico-4. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione del peso in individui con disfunzioni genetiche che alterano i segnali di fame e sazietà. A livello molecolare, setmelanotide agisce stimolando il recettore melanocortinico-4, che è coinvolto nella regolazione dell'appetito e del metabolismo energetico. Appartiene alla classe farmacologica degli agonisti del recettore melanocortinico.

Malattie studiate

Disfunzione dei materiali messaggeri che controllano il peso corporeo e la fame – Questa condizione si verifica quando alcune sostanze chimiche nel corpo, che regolano il peso corporeo e la sensazione di fame, non funzionano correttamente. Queste sostanze, note come messaggeri, inviano segnali al cervello per indicare quando mangiare e quando smettere. Se questi segnali sono alterati, una persona può sperimentare un aumento di peso o difficoltà nel controllare l'appetito. La condizione può portare a un aumento del peso corporeo e a una difficoltà nel mantenere un peso sano. È spesso associata a varianti genetiche che influenzano il percorso MC4R, un sistema che gioca un ruolo cruciale nella regolazione dell'appetito e del metabolismo. La disfunzione di questi messaggeri è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-507634-24-00Codice del protocolloRM-493-035Partecipanti previsti385 personePromotoreRhythm Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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