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Studio su Selinexor per Pazienti con Mielofibrosi Pretrattata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata mielofibrosi, che è un tipo di disturbo del midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale, il che può portare a sintomi come stanchezza, dolore osseo e ingrossamento della milza. La ricerca si concentra su un farmaco chiamato selinexor, che viene somministrato in compresse rivestite. Selinexor è un trattamento che agisce bloccando una proteina specifica nelle cellule, con l'obiettivo di ridurre i sintomi della mielofibrosi.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di selinexor con altri trattamenti scelti dai medici per i pazienti che hanno già ricevuto cure per la mielofibrosi. I partecipanti allo studio riceveranno selinexor o un altro trattamento deciso dal medico. Il farmaco selinexor sarà somministrato per via orale, e il trattamento durerà fino a 28 giorni per ciclo. Durante lo studio, i medici monitoreranno i pazienti per valutare la riduzione del volume della milza e il miglioramento dei sintomi.

Lo studio mira a determinare se selinexor può essere un'opzione efficace per i pazienti con mielofibrosi che non hanno risposto bene ad altri trattamenti. I risultati attesi includono una riduzione del volume della milza e un miglioramento generale dei sintomi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver firmato il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di mielofibrosi secondo la classificazione WHO del 2016.

  2. Passaggio 2

    Screening

    Durante il periodo di screening, viene valutata la splenomegalia misurando il volume della milza tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

    Vengono effettuati esami del sangue per verificare i livelli di creatinina, bilirubina, AST e ALT.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con selinexor

    Il paziente riceve selinexor come agente singolo per via orale.

    La frequenza e la durata del trattamento sono stabilite dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi

    Viene monitorata la riduzione del punteggio totale dei sintomi utilizzando il modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) V4.0.

    La riduzione dei sintomi viene valutata localmente.

  5. Passaggio 5

    Valutazione del volume della milza

    Viene misurata la riduzione del volume della milza per determinare l'efficacia del trattamento.

    La riduzione del volume della milza viene valutata tramite MRI o CT.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della sicurezza

    Viene monitorata la sicurezza del trattamento, registrando la natura e la gravità degli eventi avversi (AEs).

    Viene valutata la risposta anemica secondo i criteri IWG-MRT.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione dei risultati primari e secondari, inclusa la sopravvivenza globale e la durata della riduzione del volume della milza.

    La data stimata di fine studio è il 30 luglio 2025.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Avere una diagnosi di mielofibrosi primaria o mielofibrosi post-ET o post-PV secondo la classificazione WHO 2016 delle neoplasie mieloproliferative, confermata dall'ultimo rapporto di patologia locale.
  • Avere una clearance della creatinina calcolata (CrCl) superiore a 15 mL/min basata sulla formula di Cockcroft e Gault. La clearance della creatinina è un test che misura la capacità dei reni di filtrare la creatinina dal sangue.
  • I pazienti con epatite B attiva sono idonei se hanno ricevuto terapia antivirale per l'epatite B per più di 8 settimane e la carica virale è inferiore a 100 IU/mL.
  • I pazienti con epatite C non trattata sono idonei se c'è documentazione di carica virale negativa secondo gli standard istituzionali.
  • I pazienti con storia di virus dell'immunodeficienza umana (HIV) sono idonei se hanno un conteggio delle cellule T CD4+ superiore o uguale a 350 cellule/microL, carica virale negativa secondo gli standard istituzionali e nessuna storia di infezioni opportunistiche definenti la sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) nell'ultimo anno.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sierico negativo al momento dello screening e accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose di selinexor, o per la durata indicata sull'etichetta per coloro che assumono il farmaco di confronto.
  • I pazienti di sesso maschile sessualmente attivi devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose di selinexor, o per la durata indicata sull'etichetta per coloro che assumono il farmaco di confronto. Devono inoltre accettare di non donare sperma durante il periodo di trattamento dello studio.
  • I pazienti devono firmare un consenso informato scritto in conformità con le linee guida federali, locali e istituzionali.
  • Aver ricevuto un trattamento precedente con inibitori JAK per almeno 6 mesi.
  • Avere una splenomegalia misurabile durante il periodo di screening, dimostrata da un volume della milza superiore o uguale a 450 cm3 tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT scan).
  • Essere in stato di recidiva, refrattarietà o intolleranza agli inibitori JAK, come definito da specifici criteri di risposta o complicazioni.
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Avere un punteggio ECOG inferiore o uguale a 2. L'ECOG è una scala che valuta il livello di funzionalità fisica di un paziente.
  • Avere un conteggio delle piastrine superiore o uguale a 75 × 10^9/L.
  • Avere un conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) superiore o uguale a 1.5 × 10^9/L. I neutrofili sono un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni.
  • Avere livelli di bilirubina diretta nel siero inferiori o uguali a 1.5 volte il limite superiore della norma (ULN); AST e ALT inferiori o uguali a 2.5 volte il limite superiore della norma. AST e ALT sono enzimi epatici che indicano la salute del fegato.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto un trattamento precedente per la mielofibrosi. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Farmaci in studio

  • Selinexor

    Questo farmaco è studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Selinexor agisce bloccando una proteina specifica nelle cellule, che può aiutare a ridurre la crescita delle cellule anormali nel midollo osseo. Viene somministrato come terapia singola per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti che hanno già ricevuto trattamenti per la mielofibrosi.

  • Trattamento a scelta del medico

    In questo studio, i pazienti possono ricevere un trattamento scelto dal loro medico. Questo significa che il medico può selezionare un farmaco o una combinazione di farmaci che ritiene più adatti per il paziente, basandosi sulla sua esperienza e sulle condizioni specifiche del paziente. Questo approccio permette di confrontare l'efficacia di selinexor con altre terapie comunemente utilizzate.

Che cosa si sa già del trattamento

Selinexor – Selinexor è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 2 per valutare la sua sicurezza ed efficacia rispetto ad altre terapie scelte dai medici. Selinexor agisce inibendo una proteina specifica che trasporta molecole fuori dal nucleo delle cellule, contribuendo a ridurre la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori selettivi dell'esportazione nucleare.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue. Questo può causare anemia, debolezza, affaticamento e un ingrossamento della milza. La malattia può progredire lentamente e i sintomi possono variare da lievi a gravi. Con il tempo, la mielofibrosi può portare a complicazioni come infezioni frequenti o sanguinamenti. La causa esatta della mielofibrosi non è completamente compresa, ma può essere associata a mutazioni genetiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-513605-31-00Codice del protocolloXPORT-MF-035Partecipanti previsti49 personePromotoreKaryopharm Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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