Studio su Selinexor per Pazienti con Mielofibrosi Pretrattata

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Sponsor

  • Karyopharm Therapeutics Inc.

Di cosa tratta questo studio

Lo studio riguarda una malattia chiamata mielofibrosi, che รจ un tipo di disturbo del midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale, il che puรฒ portare a sintomi come stanchezza, dolore osseo e ingrossamento della milza. La ricerca si concentra su un farmaco chiamato selinexor, che viene somministrato in compresse rivestite. Selinexor รจ un trattamento che agisce bloccando una proteina specifica nelle cellule, con l’obiettivo di ridurre i sintomi della mielofibrosi.

Lo scopo dello studio รจ confrontare l’efficacia e la sicurezza di selinexor con altri trattamenti scelti dai medici per i pazienti che hanno giร  ricevuto cure per la mielofibrosi. I partecipanti allo studio riceveranno selinexor o un altro trattamento deciso dal medico. Il farmaco selinexor sarร  somministrato per via orale, e il trattamento durerร  fino a 28 giorni per ciclo. Durante lo studio, i medici monitoreranno i pazienti per valutare la riduzione del volume della milza e il miglioramento dei sintomi.

Lo studio mira a determinare se selinexor puรฒ essere un’opzione efficace per i pazienti con mielofibrosi che non hanno risposto bene ad altri trattamenti. I risultati attesi includono una riduzione del volume della milza e un miglioramento generale dei sintomi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel tempo.

1inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver firmato il consenso informato.

Viene confermata la diagnosi di mielofibrosi secondo la classificazione WHO del 2016.

2screening

Durante il periodo di screening, viene valutata la splenomegalia misurando il volume della milza tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

Vengono effettuati esami del sangue per verificare i livelli di creatinina, bilirubina, AST e ALT.

3trattamento con selinexor

Il paziente riceve selinexor come agente singolo per via orale.

La frequenza e la durata del trattamento sono stabilite dal protocollo dello studio.

4valutazione dei sintomi

Viene monitorata la riduzione del punteggio totale dei sintomi utilizzando il modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) V4.0.

La riduzione dei sintomi viene valutata localmente.

5valutazione del volume della milza

Viene misurata la riduzione del volume della milza per determinare l’efficacia del trattamento.

La riduzione del volume della milza viene valutata tramite MRI o CT.

6monitoraggio della sicurezza

Viene monitorata la sicurezza del trattamento, registrando la natura e la gravitร  degli eventi avversi (AEs).

Viene valutata la risposta anemica secondo i criteri IWG-MRT.

7conclusione dello studio

Lo studio si conclude con la valutazione dei risultati primari e secondari, inclusa la sopravvivenza globale e la durata della riduzione del volume della milza.

La data stimata di fine studio รจ il 30 luglio 2025.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi di mielofibrosi primaria o mielofibrosi post-ET o post-PV secondo la classificazione WHO 2016 delle neoplasie mieloproliferative, confermata dall’ultimo rapporto di patologia locale.
  • Avere una clearance della creatinina calcolata (CrCl) superiore a 15 mL/min basata sulla formula di Cockcroft e Gault. La clearance della creatinina รจ un test che misura la capacitร  dei reni di filtrare la creatinina dal sangue.
  • I pazienti con epatite B attiva sono idonei se hanno ricevuto terapia antivirale per l’epatite B per piรน di 8 settimane e la carica virale รจ inferiore a 100 IU/mL.
  • I pazienti con epatite C non trattata sono idonei se c’รจ documentazione di carica virale negativa secondo gli standard istituzionali.
  • I pazienti con storia di virus dell’immunodeficienza umana (HIV) sono idonei se hanno un conteggio delle cellule T CD4+ superiore o uguale a 350 cellule/microL, carica virale negativa secondo gli standard istituzionali e nessuna storia di infezioni opportunistiche definenti la sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) nell’ultimo anno.
  • Le pazienti di sesso femminile in etร  fertile devono avere un test di gravidanza sierico negativo al momento dello screening e accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose di selinexor, o per la durata indicata sull’etichetta per coloro che assumono il farmaco di confronto.
  • I pazienti di sesso maschile sessualmente attivi devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose di selinexor, o per la durata indicata sull’etichetta per coloro che assumono il farmaco di confronto. Devono inoltre accettare di non donare sperma durante il periodo di trattamento dello studio.
  • I pazienti devono firmare un consenso informato scritto in conformitร  con le linee guida federali, locali e istituzionali.
  • Aver ricevuto un trattamento precedente con inibitori JAK per almeno 6 mesi.
  • Avere una splenomegalia misurabile durante il periodo di screening, dimostrata da un volume della milza superiore o uguale a 450 cm3 tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT scan).
  • Essere in stato di recidiva, refrattarietร  o intolleranza agli inibitori JAK, come definito da specifici criteri di risposta o complicazioni.
  • Avere almeno 18 anni di etร .
  • Avere un punteggio ECOG inferiore o uguale a 2. L’ECOG รจ una scala che valuta il livello di funzionalitร  fisica di un paziente.
  • Avere un conteggio delle piastrine superiore o uguale a 75 ร— 10^9/L.
  • Avere un conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) superiore o uguale a 1.5 ร— 10^9/L. I neutrofili sono un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni.
  • Avere livelli di bilirubina diretta nel siero inferiori o uguali a 1.5 volte il limite superiore della norma (ULN); AST e ALT inferiori o uguali a 2.5 volte il limite superiore della norma. AST e ALT sono enzimi epatici che indicano la salute del fegato.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto un trattamento precedente per la mielofibrosi. La mielofibrosi รจ una malattia del midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilitร  mentali.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l.MeldolaItaliaCHIEDI ORA
Hospital Universitario 12 De OctubreMadridSpagnaCHIEDI ORA

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non reclutando
21.10.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
13.10.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Selinexor: Questo farmaco รจ studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Selinexor agisce bloccando una proteina specifica nelle cellule, che puรฒ aiutare a ridurre la crescita delle cellule anormali nel midollo osseo. Viene somministrato come terapia singola per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti che hanno giร  ricevuto trattamenti per la mielofibrosi.

Trattamento a scelta del medico: In questo studio, i pazienti possono ricevere un trattamento scelto dal loro medico. Questo significa che il medico puรฒ selezionare un farmaco o una combinazione di farmaci che ritiene piรน adatti per il paziente, basandosi sulla sua esperienza e sulle condizioni specifiche del paziente. Questo approccio permette di confrontare l’efficacia di Selinexor con altre terapie comunemente utilizzate.

Malattie investigate:

Mielofibrosi โ€“ La mielofibrosi รจ una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue. Questo puรฒ causare anemia, debolezza, affaticamento e un ingrossamento della milza. La malattia puรฒ progredire lentamente e i sintomi possono variare da lievi a gravi. Con il tempo, la mielofibrosi puรฒ portare a complicazioni come infezioni frequenti o sanguinamenti. La causa esatta della mielofibrosi non รจ completamente compresa, ma puรฒ essere associata a mutazioni genetiche.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:17

Trial ID:
2024-513605-31-00
Numero di protocollo
XPORT-MF-035
NCT ID:
NCT04562870
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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