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Studio sulla combinazione di farmaci per bambini e adulti con rabdomiosarcoma di nuova diagnosi o recidivante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul rabdomiosarcoma, un tipo di tumore dei tessuti molli. La ricerca valuterà diversi approcci terapeutici utilizzando vari farmaci antitumorali come irinotecan, vincristina, doxorubicina, ciclofosfamide, temozolomide, regorafenib e altri medicinali chemioterapici. Lo studio è rivolto sia ai bambini che agli adulti con questa malattia, sia nella fase iniziale che in caso di recidiva.

I trattamenti prevedono diverse combinazioni di farmaci somministrati per via orale o endovenosa. Alcuni pazienti riceveranno anche radioterapia in momenti diversi del loro percorso di cura. Lo studio valuterà anche l'efficacia di una terapia di mantenimento prolungata con alcuni farmaci specifici.

L'obiettivo principale è determinare quali combinazioni di trattamenti siano più efficaci per i pazienti con diversi livelli di rischio della malattia. I ricercatori valuteranno quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori e monitoreranno gli effetti collaterali dei trattamenti. Lo studio durerà fino al 2030 per raccogliere informazioni complete sull'efficacia delle diverse terapie.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Diagnosi e inclusione

    Conferma della diagnosi di rabdomiosarcoma attraverso esame istologico

    Valutazione dell'idoneità medica per ricevere il trattamento

    Test di gravidanza negativo documentato per le pazienti in età fertile

  2. Passaggio 2

    Terapia di induzione

    Somministrazione di chemioterapia di induzione per 3-6 cicli

    I farmaci principali includono: ifosfamide, vincristina, doxorubicina e actinomicina D

    Monitoraggio della risposta al trattamento e degli effetti collaterali

  3. Passaggio 3

    Radioterapia

    La radioterapia può essere somministrata prima o dopo l'intervento chirurgico

    Il trattamento viene personalizzato in base al rischio di recidiva locale

    Valutazione periodica delle complicanze post-radioterapia

  4. Passaggio 4

    Terapia di mantenimento

    Somministrazione di vinorelbina e ciclofosfamide

    La durata può variare da 6 a 24 cicli

    Monitoraggio continuo della risposta e degli effetti collaterali

  5. Passaggio 5

    Follow-up

    Controlli regolari per valutare l'efficacia del trattamento

    Monitoraggio di eventuali complicanze a lungo termine

    Valutazione della qualità della vita correlata alla salute

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Diagnosi confermata istologicamente di rabdomiosarcoma (eccetto il tipo pleomorfo)
  • Età minima di 6 mesi (per la maggior parte dei gruppi di studio)
  • Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale

  • Funzionalità epatica adeguata:

    • Bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore normale per l'età
    • ALT o AST < 2,5 volte il limite superiore normale per l'età
  • Conta dei neutrofili assoluta ≥1,0x 109/L
  • Piastrine ≥ 80 x 109/L
  • Funzionalità renale adeguata con clearance della creatinina ≥60 ml/min/1,73 m2
  • Test di gravidanza negativo documentato per le pazienti in età fertile

  • Il paziente deve accettare di utilizzare la contraccezione durante la terapia e per:

    • 12 mesi dopo l'ultimo trattamento per le femmine
    • 6 mesi dopo l'ultimo trattamento per i maschi
  • Nessun trattamento precedente per il rabdomiosarcoma ad eccezione della chirurgia
  • Condizioni mediche generali compatibili con il ricevere il trattamento
  • Assenza di grave neuropatia da vincristina che richieda l'interruzione del trattamento (per alcuni gruppi di studio)

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di rabdomiosarcoma (un tipo di tumore dei tessuti molli)
  • Pazienti al di fuori delle fasce d'età consentite (bambini, adolescenti e giovani adulti)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi disfunzioni degli organi vitali che potrebbero interferire con il trattamento
  • Pazienti con gravi infezioni attive non controllate
  • Pazienti con altre forme di tumore maligno attivo
  • Pazienti con nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono sottoporsi a regolari visite di follow-up
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la comprensione o il consenso al trattamento
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non possono o non vogliono fornire il consenso informato scritto
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Farmaci in studio

  • Irinotecan

    Questo farmaco chemioterapico viene utilizzato in combinazione con altri medicinali per il trattamento del rabdomiosarcoma. È parte di una nuova combinazione di terapia sistemica.

  • Ifosfamide

    Un farmaco chemioterapico utilizzato in varie combinazioni di trattamento. Viene impiegato come parte della terapia standard e in nuove combinazioni sperimentali.

  • Vincristina

    Un chemioterapico comunemente usato nel trattamento del rabdomiosarcoma. È presente in diverse combinazioni di trattamento sia standard che sperimentali.

  • Actinomicina D

    Questo medicinale chemioterapico è parte del regime di trattamento standard e viene utilizzato in combinazione con altri farmaci.

  • Vinorelbina

    Un farmaco chemioterapico utilizzato nella terapia di mantenimento, può essere somministrato per via endovenosa e viene usato in combinazione con altri farmaci.

  • Ciclofosfamide

    Questo medicinale viene somministrato per via orale come parte della terapia di mantenimento in combinazione con altri farmaci.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Irinotecan

    Un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, attualmente utilizzato in combinazione con ifosfamide, vincristina e actinomicina D nel trattamento del rabdomiosarcoma. Agisce inibendo l'enzima topoisomerasi I, interferendo con la replicazione del DNA nelle cellule tumorali. Appartiene alla classe degli inibitori della topoisomerasi ed è studiato in trial clinici per migliorare l'efficacia del trattamento nei pazienti ad alto rischio.

  • Ifosfamide

    Un agente alchilante somministrato per via endovenosa, utilizzato come parte del regime chemioterapico standard per il rabdomiosarcoma. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali in rapida divisione, impedendone la crescita e la proliferazione. Appartiene alla famiglia degli agenti alchilanti ed è comunemente utilizzato in combinazione con vincristina e actinomicina D nel protocollo IVA standard.

  • Vincristina

    Un alcaloide della vinca somministrato per via endovenosa, che agisce bloccando la divisione cellulare interferendo con i microtubuli. Viene utilizzato come componente fondamentale nei regimi chemioterapici per il rabdomiosarcoma, sia nel trattamento di prima linea che nella malattia recidivante. Appartiene alla classe degli alcaloidi della vinca ed è noto per la sua efficacia nel trattamento dei tumori pediatrici.

  • Regorafenib

    Un farmaco antitumorale orale di tipo inibitore multichinasico, studiato in combinazione con vincristina e irinotecan nel trattamento del rabdomiosarcoma recidivante. Agisce bloccando diverse proteine chinasi coinvolte nella crescita tumorale e nell'angiogenesi. Appartiene alla classe degli inibitori delle protein-chinasi ed è attualmente in fase di studio per valutarne l'efficacia nelle recidive della malattia.

  • Temozolomide

    Un agente alchilante orale utilizzato nel trattamento del rabdomiosarcoma recidivante in combinazione con vincristina e irinotecan. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, portando alla loro morte. Appartiene alla classe degli agenti alchilanti ed è considerato uno standard terapeutico nel trattamento delle recidive.

  • Vinorelbina

    Un chemioterapico della famiglia degli alcaloidi della vinca, somministrato per via endovenosa o orale, utilizzato nella terapia di mantenimento del rabdomiosarcoma ad alto rischio. Agisce interferendo con la formazione del fuso mitotico durante la divisione cellulare. Viene utilizzato in combinazione con ciclofosfamide per prolungare la durata del trattamento nei pazienti ad alto rischio.

Malattie studiate

Rabdomiosarcoma - È un tumore maligno che si sviluppa nel tessuto muscolare striato, colpendo principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa forma di cancro può svilupparsi in qualsiasi parte del corpo dove è presente il tessuto muscolare striato, ma si manifesta più frequentemente nella testa, nel collo, nelle braccia, nelle gambe e nell'area urogenitale. Il tumore si forma quando le cellule muscolari immature, chiamate "rabdomioblasti", crescono in modo incontrollato invece di svilupparsi in cellule muscolari normali. La malattia può presentarsi in due forme principali: embrionale (più comune nei bambini piccoli) e alveolare (più frequente negli adolescenti). Si può manifestare inizialmente come un rigonfiamento o una massa indolore che cresce progressivamente nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-510579-40-00Codice del protocolloRG_17-247Partecipanti previsti1 585 personePromotoreThe University Of Birmingham

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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