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Studio su NMS-03592088 per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta o leucemia mielomonocitica cronica recidivante o refrattaria

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda due tipi di leucemia: la Leucemia Mieloide Acuta (AML) e la Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML), in pazienti che hanno avuto una ricaduta o che non rispondono più ai trattamenti standard. Queste malattie colpiscono il sangue e il midollo osseo, causando una produzione anomala di cellule del sangue. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato NMS-03592088, che agisce bloccando specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali, come FLT3, KIT e CSF1R.

Lo scopo dello studio è determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase successiva del farmaco NMS-03592088. I pazienti assumeranno il farmaco per via orale in due possibili schemi: per 21 giorni consecutivi seguiti da 7 giorni di pausa, oppure per 28 giorni consecutivi. Lo studio mira anche a esplorare l'attività antitumorale del farmaco nei pazienti con una mutazione specifica chiamata FLT3-ITD nella Leucemia Mieloide Acuta.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco in capsule rigide e saranno monitorati per valutare la tolleranza e l'efficacia del trattamento. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà in diverse fasi per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento proposto.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco NMS-03592088, un inibitore di FLT3, KIT e CSF1R, in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML) che sono ricaduti o sono refrattari ai trattamenti standard.

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide.

  2. Passaggio 2

    Fase I del trattamento

    Durante la fase I, l'obiettivo principale è determinare la dose massima tollerata (MTD) o la dose massima somministrata (MAD) e la dose raccomandata per la fase II (RP2D) di NMS-03592088.

    Il farmaco viene somministrato una volta al giorno per 21 giorni consecutivi seguiti da 7 giorni di riposo in un ciclo di 28 giorni (Schema A) o una volta al giorno per 28 giorni consecutivi (Schema B).

  3. Passaggio 3

    Fase II del trattamento

    Nella fase II, l'obiettivo è esplorare l'attività antitumorale di NMS-03592088 nei pazienti con AML mutata FLT3-ITD.

    La valutazione si basa sul tasso di remissione completa composita (CRc), che include la remissione completa (CR) e la remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi).

  4. Passaggio 4

    Durata del trattamento

    Il trattamento è previsto per continuare fino al 28 giugno 2025, salvo diversa indicazione basata sulla risposta del paziente o su eventuali effetti collaterali.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere un paziente adulto, cioè avere almeno 18 anni.
  • Avere una diagnosi confermata di Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) che è ricaduta o è resistente al trattamento.
  • Avere fallito le terapie standard o essere considerato non idoneo per le terapie standard.
  • Per le donne, essere chirurgicamente sterili, in menopausa, o accettare di usare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per un certo periodo dopo la fine del trattamento. Gli uomini devono essere chirurgicamente sterili o accettare di usare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per un certo periodo dopo la fine del trattamento.
  • Essere in grado di ingerire capsule intere senza masticarle, schiacciarle o aprirle.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre indicazioni o procedure dello studio.
  • Avere firmato un modulo di consenso informato approvato, che indica che il paziente è consapevole della natura della sua malattia e delle procedure da seguire, della natura sperimentale della terapia, dei potenziali benefici, effetti collaterali, disagi, rischi e trattamenti alternativi.
  • Avere una diagnosi confermata di AML con mutazione FLT3-ITD nel midollo osseo o nel sangue, come determinato da un test di laboratorio centrale al momento dell'ingresso nello studio.
  • Avere fallito le terapie standard, inclusi trattamenti basati su venetoclax e gilteritinib (coorte 1) o la cura standard (coorte 2).
  • Avere uno stato di salute generale accettabile, con un punteggio ECOG di 2 o inferiore. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di una persona di svolgere attività quotidiane.
  • Essere trascorse almeno 2 settimane dall'ultimo trattamento antitumorale prima di iniziare il nuovo farmaco, tranne nel caso dell'idrossiurea.
  • Tutti gli effetti collaterali acuti di eventuali terapie precedenti devono essere risolti a un livello accettabile, tranne la perdita di capelli.
  • Avere una funzione epatica adeguata, con livelli di alcuni enzimi epatici e bilirubina entro limiti specifici.
  • Avere una funzione renale adeguata, con livelli di creatinina nel sangue entro limiti specifici e una capacità di filtrazione renale stimata sufficiente.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno esaurito le opzioni di trattamento standard o per le quali la terapia standard è considerata adatta.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta (AML) o la Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) in fase di ricaduta o refrattaria. Queste sono forme di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

NMS-03592088 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML) che non hanno risposto ai trattamenti standard o per i quali le terapie standard non sono adatte. Questo farmaco agisce inibendo specifiche proteine, FLT3, KIT e CSF1R, che sono coinvolte nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. L'obiettivo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase II, oltre a esplorare l'attività antitumorale del farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

NMS-03592088 – Questo farmaco viene somministrato per via orale e si assume una volta al giorno, seguendo un ciclo di 28 giorni con diverse opzioni di dosaggio. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della leucemia mielomonocitica cronica (CMML) che sono recidivanti o refrattarie. Il farmaco agisce inibendo specifiche proteine come FLT3, KIT e CSF1R, che sono coinvolte nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori delle tirosin-chinasi, che sono utilizzati per bloccare i segnali che promuovono la crescita del cancro.

Malattie studiate

  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA)

    È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue. Colpisce principalmente le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La malattia progredisce rapidamente, portando a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo e nel sangue. Questo accumulo impedisce la produzione normale di cellule del sangue, causando sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti. La LMA è più comune negli adulti e richiede un trattamento tempestivo per gestire i sintomi e rallentare la progressione.

  • Leucemia Mielomonocitica Cronica (LMMC)

    È un tipo di leucemia che colpisce principalmente gli adulti e si caratterizza per un aumento anomalo dei monociti nel sangue. La malattia si sviluppa lentamente e può progredire in una forma più aggressiva di leucemia. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e ingrossamento della milza. La LMMC può anche causare anemia e un aumento del rischio di infezioni. La progressione della malattia varia da persona a persona, e spesso richiede un monitoraggio regolare per valutare eventuali cambiamenti nel quadro clinico.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-508655-39-00Codice del protocolloMKIA-088-001Partecipanti previsti168 personePromotoreNerviano Medical Sciences S.r.l.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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