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Studio su Niraparib e Dostarlimab per Tumori Solidi nei Bambini

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con tumori solidi che sono tornati o non rispondono più ai trattamenti. I tumori solidi sono masse di cellule anormali che possono formarsi in diverse parti del corpo. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la dose ottimale di due farmaci, niraparib e dostarlimab, quando usati insieme. Niraparib è un farmaco che si assume per bocca e viene studiato in due forme: compresse e compresse per sospensione orale. Dostarlimab è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, cioè direttamente in vena.

Lo studio è diviso in diverse fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di niraparib e dostarlimab per determinare la dose più sicura ed efficace. Successivamente, verrà valutata l'efficacia del trattamento su un gruppo più ampio di partecipanti. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati con quelli di chi riceve i farmaci attivi.

Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i giovani pazienti con tumori solidi difficili da trattare. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. La ricerca si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2031.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato.

    Viene verificata l'idoneità del paziente in base ai criteri di inclusione, come l'età e la condizione medica.

  2. Passaggio 2

    Fase 1A

    Il paziente riceve niraparib sotto forma di compresse rivestite con film da 100 mg, da assumere per via orale.

    La dose viene aumentata gradualmente per stabilire la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D).

    Il paziente riceve anche dostarlimab come soluzione per infusione da 500 mg, somministrata per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Fase 1B

    Il paziente riceve niraparib sotto forma di compresse per sospensione orale.

    La dose viene nuovamente aumentata per stabilire la RP2D in combinazione con dostarlimab.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Vengono effettuate valutazioni regolari per misurare la risposta del tumore al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 agosto 2031.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento combinato.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il partecipante deve essere un bambino o un adolescente di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni al momento del consenso informato. Se il partecipante è iscritto sotto il Protocollo Emendamento 04, deve avere tra 6 mesi e meno di 8 anni.
  • Il partecipante con una malattia diversa dal neuroblastoma deve avere una malattia misurabile tramite esami radiologici. Il partecipante con neuroblastoma deve avere una malattia misurabile o valutabile secondo i criteri di risposta internazionali per il neuroblastoma (INRC) al momento dell'iscrizione allo studio. I partecipanti con neuroblastoma con metastasi ossee ricorrenti o recidivanti che sono positive alla MIBG (o positive al FDG per tumori non avidi alla MIBG) come unico sito di malattia sono idonei.
  • Sotto il Protocollo Emendamento 03 (o precedente), un partecipante nella Parte 1A deve essere in grado di deglutire il "CCI" e avere un peso corporeo di almeno 20 kg. I partecipanti nella Parte 1A che non sono in grado di deglutire il "CCI" o che hanno un peso corporeo inferiore a 20 kg sono idonei a ricevere solo il "CCI". A partire dal Protocollo Emendamento 04, non ci sono criteri di inclusione riguardanti la capacità di deglutire le compresse di niraparib.
  • Lo stato di salute del partecipante deve essere almeno del 60% sulla scala di Karnofsky per i partecipanti di età superiore a 16 anni e almeno del 60% sulla scala di Lansky per i partecipanti di età pari o inferiore a 16 anni. Nota: i deficit neurologici nei partecipanti con metastasi cerebrali devono essere stabili da almeno 7 giorni prima dell'iscrizione allo studio. I partecipanti che non possono camminare a causa di paralisi, ma che sono in grado di stare seduti su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione dello stato di salute.
  • Il partecipante deve avere una funzione degli organi adeguata, definita come segue:
    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) di almeno 1000/μL
    • Piastrine di almeno 100000/μL
    • Emoglobina di almeno 8 g/dL o 5,0 mmol/L
    • Creatinina sierica non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per età o clearance della creatinina calcolata o tasso di filtrazione glomerulare radioisotopico di almeno 60 mL/min/1,73 m²
    • Bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma o bilirubina diretta non superiore a 1 volta il limite superiore della norma
    • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) non superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma, a meno che non siano presenti metastasi epatiche, nel qual caso AST e ALT devono essere non superiori a 5 volte il limite superiore della norma
    • Rapporto internazionale normalizzato o tempo di protrombina (PT) non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma, a meno che il partecipante non stia ricevendo terapia anticoagulante, purché PT o tempo di tromboplastina parziale (PTT) siano entro il range terapeutico previsto per l'uso degli anticoagulanti
    • PTT attivato non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma, a meno che il partecipante non stia ricevendo terapia anticoagulante, purché PT o PTT siano entro il range terapeutico previsto per l'uso degli anticoagulanti
    • Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o in fase di allattamento e soddisfa almeno una delle condizioni previste dal protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno tumori solidi. I tumori solidi sono crescite anomale di cellule che formano una massa compatta in un organo o tessuto.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono assumere i farmaci in studio, come le compresse di niraparib o dostarlimab.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o che potrebbero essere pericolose per la loro salute durante lo studio.
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Farmaci in studio

  • Niraparib

    Questo farmaco è utilizzato per trattare i tumori solidi ricorrenti o refrattari nei pazienti pediatrici. Niraparib agisce inibendo un enzima che le cellule tumorali utilizzano per riparare il loro DNA, rendendo più difficile per le cellule tumorali sopravvivere e crescere.

  • Dostarlimab

    Questo è un tipo di terapia immunitaria che aiuta il sistema immunitario del corpo a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con niraparib per migliorare l'efficacia del trattamento nei pazienti pediatrici con tumori solidi ricorrenti o refrattari.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Niraparib

    Niraparib è un farmaco somministrato per via orale, disponibile in compresse o in sospensione orale. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento di tumori solidi ricorrenti o refrattari nei pazienti pediatrici. È principalmente indicato per il trattamento di alcuni tipi di tumori solidi. Niraparib agisce inibendo l'enzima PARP, che è coinvolto nella riparazione del DNA delle cellule tumorali, portando alla morte delle cellule cancerose. È classificato come inibitore della PARP.

  • Dostarlimab

    Dostarlimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento di tumori solidi ricorrenti o refrattari nei pazienti pediatrici. È indicato per il trattamento di alcuni tipi di tumori solidi. Dostarlimab agisce bloccando la proteina PD-1, che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. È classificato come anticorpo monoclonale anti-PD-1.

Malattie studiate

Tumori Solidi – I tumori solidi sono masse anomale di tessuto che possono formarsi in qualsiasi parte del corpo. A differenza dei tumori del sangue, come la leucemia, i tumori solidi si sviluppano in organi o tessuti specifici. Possono essere benigni, il che significa che non si diffondono ad altre parti del corpo, o maligni, il che significa che possono invadere i tessuti circostanti e diffondersi ad altre aree. La crescita di questi tumori può variare, con alcuni che crescono lentamente e altri che si sviluppano rapidamente. I sintomi dipendono dalla posizione e dalla dimensione del tumore, e possono includere dolore, gonfiore o altri cambiamenti fisici. La progressione della malattia può influenzare la funzione dell'organo colpito e, in alcuni casi, può portare a complicazioni più gravi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2024-511071-16-00Codice del protocollo213406Partecipanti previsti158 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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