Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce adulti sia uomini che donne. La ricerca mira a valutare la tollerabilità e l’efficacia di una combinazione di farmaci per il trattamento di prima linea di questa malattia. I farmaci in esame sono midostaurin e gemtuzumab ozogamicin. Midostaurin è un inibitore della tirosina chinasi, un tipo di farmaco che blocca l’azione di enzimi specifici coinvolti nella crescita delle cellule tumorali. Gemtuzumab ozogamicin è un tipo di farmaco noto come immunoconiugato, che combina un anticorpo con un agente chemioterapico per colpire le cellule tumorali.

Oltre a questi farmaci, lo studio include anche l’uso di cytarabina e daunorubicina cloridrato, che sono farmaci chemioterapici standard utilizzati nel trattamento della LMA. Cytarabina è un farmaco citostatico che interferisce con la crescita delle cellule tumorali, mentre daunorubicina cloridrato appartiene alla classe delle antracicline, che agiscono danneggiando il DNA delle cellule tumorali. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno questi farmaci attraverso infusioni endovenose o capsule orali, a seconda del farmaco specifico.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata di midostaurin e gemtuzumab ozogamicin quando combinati con la chemioterapia standard per la LMA. Inoltre, lo studio valuterà la sopravvivenza libera da eventi, che include il fallimento del trattamento, la ricaduta o la morte. Lo studio è progettato per durare fino al 2029, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza di questa combinazione di trattamenti per i pazienti con leucemia mieloide acuta.