Studio su medulloblastoma, ependimoma e ATRT nei bambini: bevacizumab e combinazione di farmaci

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  • Medical University Of Vienna

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su tre tipi di tumori cerebrali che possono ripresentarsi o peggiorare: il medulloblastoma, l’ependimoma e il tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT). Questi tumori colpiscono principalmente i bambini. L’obiettivo dello studio รจ valutare l’efficacia di una terapia che combina farmaci per ridurre la crescita dei vasi sanguigni che alimentano i tumori, un approccio noto come terapia anti-angiogenica.

I farmaci utilizzati nello studio includono citarabina, celecoxib, ciclofosfamide, etoposide, bevacizumab, fenofibrato e talidomide. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme, come iniezioni o capsule, e agiscono in modi diversi per cercare di fermare la crescita del tumore. Alcuni di questi farmaci sono giร  utilizzati per trattare altri tipi di cancro, mentre altri sono in fase di studio per il loro potenziale effetto sui tumori cerebrali.

Lo studio prevede un periodo di trattamento che puรฒ durare fino a due anni. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno i farmaci secondo un programma stabilito e saranno monitorati regolarmente per valutare la risposta del tumore al trattamento. L’obiettivo principale รจ vedere quanti pazienti mostrano una riduzione del tumore o una stabilizzazione della malattia dopo sei mesi di trattamento. I risultati aiuteranno a capire se questa combinazione di farmaci puรฒ essere efficace per i bambini con questi tipi di tumori cerebrali.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di cytarabina tramite iniezione diretta nello spazio intratecale. Questo metodo permette al farmaco di raggiungere direttamente il sistema nervoso centrale.

La cytarabina viene somministrata come soluzione per iniezione alla concentrazione di 100 mg/ml.

2somministrazione orale di celecoxib

Il celecoxib viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide da 200 mg.

Questo farmaco viene utilizzato per ridurre l’infiammazione e il dolore.

3somministrazione orale di ciclofosfamide

La ciclofosfamide viene somministrata per via orale. รˆ un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro.

La dose iniziale puรฒ essere ridotta in base alla funzione del midollo osseo del paziente.

4somministrazione di etoposide

L’etoposide viene somministrato tramite iniezione nello spazio intratecale o come infusione endovenosa.

Questo farmaco aiuta a impedire la crescita delle cellule tumorali.

5infusione di bevacizumab

Il bevacizumab viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Questo farmaco รจ un inibitore dell’angiogenesi, che aiuta a bloccare la crescita dei vasi sanguigni che alimentano il tumore.

6somministrazione orale di fenofibrato

Il fenofibrato viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide.

Questo farmaco รจ utilizzato per ridurre i livelli di colesterolo e trigliceridi nel sangue.

7somministrazione di thalidomide

La thalidomide viene assunta per via orale sotto forma di capsule rigide da 50 mg.

Questo farmaco รจ utilizzato per il suo effetto immunomodulatore e anti-angiogenico.

8monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

La valutazione della risposta include esami clinici e di laboratorio per determinare l’efficacia del trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere una diagnosi di medulloblastoma, ependimoma o tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT) che รจ ricorrente o in progressione, con almeno un sito di malattia ricorrente non trattata.
  • Conferma istologica della diagnosi di medulloblastoma, ependimoma o ATRT al momento della diagnosi o della ricaduta. Questo significa che un esame al microscopio ha confermato il tipo di tumore.
  • Il paziente deve essere di sesso femminile o maschile e avere un’etร  compresa tra 0 e meno di 20 anni al momento della diagnosi originale.
  • Il paziente deve avere una normale funzione degli organi e del midollo osseo. Questo include livelli di ALT (un enzima del fegato) inferiori a 5 volte il limite normale, creatinina (un indicatore della funzione renale) inferiore a 1,5 volte il limite normale per l’etร , globuli bianchi (WBC) superiori a 1000/mmยณ e piastrine superiori a 20.000/mmยณ. Se i globuli bianchi sono inferiori a 2000/mmยณ o le piastrine inferiori a 50.000/mmยณ, il trattamento con etoposide e ciclofosfamide inizierร  a una dose inferiore.
  • Il paziente deve avere uno stato di performance di Karnofsky pari o superiore a 50. Questo รจ un punteggio che valuta la capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane. Per i bambini sotto i 12 anni, si utilizza la scala di gioco di Lansky con un punteggio pari o superiore al 50%.
  • รˆ necessario il consenso informato scritto del paziente e/o dei genitori. Questo significa che il paziente e/o i genitori devono firmare un documento che spiega lo studio e conferma che accettano di partecipare.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone con condizioni di salute diverse da medulloblastoma ricorrente o progressivo, ependimoma e tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT). Questi sono tipi specifici di tumori cerebrali.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate, che sono tra i 2 e i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltร  a prendere decisioni per se stesse.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Reclutando
09.04.2014
Danimarca Danimarca
Reclutando
25.04.2017
Francia Francia
Reclutando
23.01.2017
Norvegia Norvegia
Reclutando
12.10.2020
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Reclutando
06.06.2016
Spagna Spagna
Reclutando
14.05.2019
Svezia Svezia
Reclutando
06.11.2018

Luoghi dello studio

Bevacizumab: Questo farmaco รจ utilizzato per bloccare la crescita dei vasi sanguigni che alimentano i tumori. Aiuta a ridurre l’apporto di sangue al tumore, rallentandone la crescita.

Celecoxib: Questo รจ un farmaco antinfiammatorio che puรฒ aiutare a ridurre l’infiammazione e il dolore. Viene utilizzato in questo studio per il suo potenziale effetto nel rallentare la crescita tumorale.

Etoposide: Questo รจ un farmaco chemioterapico che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere.

Ciclophosphamide: Questo รจ un altro farmaco chemioterapico che agisce uccidendo le cellule tumorali o impedendo loro di crescere e dividersi. รˆ spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentare l’efficacia del trattamento.

Thalidomide: Questo farmaco รจ utilizzato per il suo effetto nel bloccare la crescita dei vasi sanguigni nei tumori. Aiuta a ridurre l’apporto di sangue al tumore, rallentandone la crescita.

Malattie investigate:

Medulloblastoma ricorrente/progressivo โ€“ รˆ un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l’equilibrio e la coordinazione. Questo tumore รจ piรน comune nei bambini, ma puรฒ verificarsi anche negli adulti. Quando รจ ricorrente o progressivo, significa che il tumore รจ tornato dopo il trattamento o continua a crescere nonostante il trattamento. Puรฒ causare sintomi come mal di testa, nausea, vomito e problemi di equilibrio. La progressione puรฒ portare a un aumento della pressione intracranica e a ulteriori complicazioni neurologiche.

Ependimoma โ€“ รˆ un tumore che si forma nel cervello o nel midollo spinale, originando dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli cerebrali e il canale centrale del midollo spinale. Puรฒ verificarsi a qualsiasi etร , ma รจ piรน comune nei bambini. La crescita del tumore puรฒ causare sintomi come mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e debolezza muscolare. La progressione del tumore puรฒ portare a un aumento della pressione intracranica e a difficoltร  neurologiche. Gli ependimomi possono essere benigni o maligni, influenzando il modo in cui progrediscono.

Tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT) โ€“ รˆ un tumore raro e aggressivo che si sviluppa nel sistema nervoso centrale, spesso nel cervelletto o nel tronco encefalico. Colpisce principalmente i bambini piccoli, ma puรฒ verificarsi anche negli adulti. Questo tumore รจ caratterizzato da una crescita rapida e puรฒ causare sintomi come mal di testa, vomito, problemi di equilibrio e cambiamenti nel comportamento. La progressione del tumore puรฒ portare a un aumento della pressione intracranica e a gravi complicazioni neurologiche. L’ATRT รจ noto per la sua natura aggressiva e la tendenza a diffondersi rapidamente.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 10:36

Trial ID:
2024-515626-92-00
NCT ID:
NCT01356290
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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