Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio su medulloblastoma, ependimoma e ATRT nei bambini: bevacizumab e combinazione di farmaci

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tre tipi di tumori cerebrali che possono ripresentarsi o peggiorare: il medulloblastoma, l'ependimoma e il tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT). Questi tumori colpiscono principalmente i bambini. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia di una terapia che combina farmaci per ridurre la crescita dei vasi sanguigni che alimentano i tumori, un approccio noto come terapia anti-angiogenica.

I farmaci utilizzati nello studio includono citarabina, celecoxib, ciclofosfamide, etoposide, bevacizumab, fenofibrato e talidomide. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme, come iniezioni o capsule, e agiscono in modi diversi per cercare di fermare la crescita del tumore. Alcuni di questi farmaci sono già utilizzati per trattare altri tipi di cancro, mentre altri sono in fase di studio per il loro potenziale effetto sui tumori cerebrali.

Lo studio prevede un periodo di trattamento che può durare fino a due anni. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno i farmaci secondo un programma stabilito e saranno monitorati regolarmente per valutare la risposta del tumore al trattamento. L'obiettivo principale è vedere quanti pazienti mostrano una riduzione del tumore o una stabilizzazione della malattia dopo sei mesi di trattamento. I risultati aiuteranno a capire se questa combinazione di farmaci può essere efficace per i bambini con questi tipi di tumori cerebrali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cytarabina tramite iniezione diretta nello spazio intratecale. Questo metodo permette al farmaco di raggiungere direttamente il sistema nervoso centrale.

    La cytarabina viene somministrata come soluzione per iniezione alla concentrazione di 100 mg/ml.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione orale di celecoxib

    Il celecoxib viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide da 200 mg.

    Questo farmaco viene utilizzato per ridurre l'infiammazione e il dolore.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione orale di ciclofosfamide

    La ciclofosfamide viene somministrata per via orale. È un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro.

    La dose iniziale può essere ridotta in base alla funzione del midollo osseo del paziente.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di etoposide

    L'etoposide viene somministrato tramite iniezione nello spazio intratecale o come infusione endovenosa.

    Questo farmaco aiuta a impedire la crescita delle cellule tumorali.

  5. Passaggio 5

    Infusione di bevacizumab

    Il bevacizumab viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    Questo farmaco è un inibitore dell'angiogenesi, che aiuta a bloccare la crescita dei vasi sanguigni che alimentano il tumore.

  6. Passaggio 6

    Somministrazione orale di fenofibrato

    Il fenofibrato viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide.

    Questo farmaco è utilizzato per ridurre i livelli di colesterolo e trigliceridi nel sangue.

  7. Passaggio 7

    Somministrazione di thalidomide

    La thalidomide viene assunta per via orale sotto forma di capsule rigide da 50 mg.

    Questo farmaco è utilizzato per il suo effetto immunomodulatore e anti-angiogenico.

  8. Passaggio 8

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

    La valutazione della risposta include esami clinici e di laboratorio per determinare l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi di medulloblastoma, ependimoma o tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT) che è ricorrente o in progressione, con almeno un sito di malattia ricorrente non trattata.
  • Conferma istologica della diagnosi di medulloblastoma, ependimoma o ATRT al momento della diagnosi o della ricaduta. Questo significa che un esame al microscopio ha confermato il tipo di tumore.
  • Il paziente deve essere di sesso femminile o maschile e avere un'età compresa tra 0 e meno di 20 anni al momento della diagnosi originale.
  • Il paziente deve avere una normale funzione degli organi e del midollo osseo. Questo include livelli di ALT (un enzima del fegato) inferiori a 5 volte il limite normale, creatinina (un indicatore della funzione renale) inferiore a 1,5 volte il limite normale per l'età, globuli bianchi (WBC) superiori a 1000/mm³ e piastrine superiori a 20.000/mm³. Se i globuli bianchi sono inferiori a 2000/mm³ o le piastrine inferiori a 50.000/mm³, il trattamento con etoposide e ciclofosfamide inizierà a una dose inferiore.
  • Il paziente deve avere uno stato di performance di Karnofsky pari o superiore a 50. Questo è un punteggio che valuta la capacità di svolgere attività quotidiane. Per i bambini sotto i 12 anni, si utilizza la scala di gioco di Lansky con un punteggio pari o superiore al 50%.
  • È necessario il consenso informato scritto del paziente e/o dei genitori. Questo significa che il paziente e/o i genitori devono firmare un documento che spiega lo studio e conferma che accettano di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con condizioni di salute diverse da medulloblastoma ricorrente o progressivo, ependimoma e tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT). Questi sono tipi specifici di tumori cerebrali.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate, che sono tra i 2 e i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Bevacizumab

    Questo farmaco è utilizzato per bloccare la crescita dei vasi sanguigni che alimentano i tumori. Aiuta a ridurre l'apporto di sangue al tumore, rallentandone la crescita.

  • Celecoxib

    Questo è un farmaco antinfiammatorio che può aiutare a ridurre l'infiammazione e il dolore. Viene utilizzato in questo studio per il suo potenziale effetto nel rallentare la crescita tumorale.

  • Etoposide

    Questo è un farmaco chemioterapico che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere.

  • Ciclophosphamide

    Questo è un altro farmaco chemioterapico che agisce uccidendo le cellule tumorali o impedendo loro di crescere e dividersi. È spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentare l'efficacia del trattamento.

  • Thalidomide

    Questo farmaco è utilizzato per il suo effetto nel bloccare la crescita dei vasi sanguigni nei tumori. Aiuta a ridurre l'apporto di sangue al tumore, rallentandone la crescita.

Che cosa si sa già del trattamento

Bevacizumab – Bevacizumab è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per il trattamento di tumori cerebrali ricorrenti o progressivi come il medulloblastoma, l'ependimoma e il tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT). Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia in combinazione con altre terapie anti-angiogeniche. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF), riducendo così la formazione di nuovi vasi sanguigni che alimentano i tumori. Bevacizumab è classificato come un anticorpo monoclonale anti-angiogenico.

Malattie studiate

  • Medulloblastoma ricorrente/progressivo

    È un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l'equilibrio e la coordinazione. Questo tumore è più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. Quando è ricorrente o progressivo, significa che il tumore è tornato dopo il trattamento o continua a crescere nonostante il trattamento. Può causare sintomi come mal di testa, nausea, vomito e problemi di equilibrio. La progressione può portare a un aumento della pressione intracranica e a ulteriori complicazioni neurologiche.

  • Ependimoma

    È un tumore che si forma nel cervello o nel midollo spinale, originando dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli cerebrali e il canale centrale del midollo spinale. Può verificarsi a qualsiasi età, ma è più comune nei bambini. La crescita del tumore può causare sintomi come mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e debolezza muscolare. La progressione del tumore può portare a un aumento della pressione intracranica e a difficoltà neurologiche. Gli ependimomi possono essere benigni o maligni, influenzando il modo in cui progrediscono.

  • Tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT)

    È un tumore raro e aggressivo che si sviluppa nel sistema nervoso centrale, spesso nel cervelletto o nel tronco encefalico. Colpisce principalmente i bambini piccoli, ma può verificarsi anche negli adulti. Questo tumore è caratterizzato da una crescita rapida e può causare sintomi come mal di testa, vomito, problemi di equilibrio e cambiamenti nel comportamento. La progressione del tumore può portare a un aumento della pressione intracranica e a gravi complicazioni neurologiche. L'ATRT è noto per la sua natura aggressiva e la tendenza a diffondersi rapidamente.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515626-92-00Partecipanti previsti120 personePromotoreMedical University Of Vienna

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.