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Studio su Lecanemab e combinazione di farmaci per pazienti con Alzheimer a ereditarietà dominante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Malattia di Alzheimer a ereditarietà dominante, una forma rara di Alzheimer che si manifesta in età precoce a causa di una mutazione genetica. Lo studio mira a valutare l'efficacia di diversi trattamenti potenzialmente in grado di modificare il decorso della malattia. Tra i farmaci in esame ci sono Lecanemab, E2814, PiB (Pittsburgh compound B), e MK-6240. Inoltre, è previsto l'uso di un placebo per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è verificare se questi trattamenti possono rallentare la progressione dei sintomi cognitivi e clinici o migliorare i biomarcatori legati alla malattia. I partecipanti riceveranno i farmaci tramite iniezione o infusione endovenosa. Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 208 settimane, durante il quale verranno monitorati diversi parametri per valutare la sicurezza e l'efficacia dei farmaci.

Lo studio utilizza diversi metodi per valutare i cambiamenti nella malattia, tra cui esami di imaging cerebrale come la PET (Tomografia a Emissione di Positroni) e la MRI (Risonanza Magnetica), oltre a test cognitivi e analisi di biomarcatori nel sangue e nel liquido cerebrospinale. L'obiettivo è determinare se i trattamenti possono influenzare positivamente i sintomi e i segni della malattia di Alzheimer a ereditarietà dominante.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e accetta di partecipare firmando il consenso informato.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità del paziente, basata su criteri specifici come l'età stimata di insorgenza dei sintomi e la presenza di una mutazione genetica associata alla malattia di Alzheimer.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il trattamento con i farmaci sperimentali, che possono includere lecanemab e E2814, somministrati tramite infusione endovenosa.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare a seconda del gruppo di trattamento assegnato.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Il paziente partecipa a visite periodiche per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Le valutazioni includono test cognitivi, esami clinici e analisi di biomarcatori per valutare eventuali cambiamenti nella progressione della malattia.

  4. Passaggio 4

    Analisi di imaging

    Vengono effettuate analisi di imaging cerebrale, come la PET per l'amiloide e la tau, per monitorare i cambiamenti nel cervello del paziente.

    Queste analisi aiutano a valutare l'efficacia del trattamento nel ridurre i depositi di amiloide e tau nel cervello.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, prevista per il 31 luglio 2028, vengono raccolti e analizzati tutti i dati per determinare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti sperimentali.

    Il paziente riceve un resoconto dei risultati dello studio e delle eventuali implicazioni per il trattamento futuro della malattia di Alzheimer.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere affetti da una mutazione genetica che causa il Morbo di Alzheimer Ereditario Dominante (DIAD) o avere un rischio del 50% di averla, ad esempio se un genitore o un fratello ne è affetto.
  • Per la popolazione di prevenzione secondaria: avere un'età compresa tra 10 anni prima e 10 anni dopo l'età stimata di inizio dei sintomi, con un punteggio CDR da 0 a 1. Il CDR è una scala che misura la gravità della demenza.
  • Per la popolazione di prevenzione primaria: avere un'età compresa tra 11 e 25 anni più giovane rispetto all'età stimata di inizio dei sintomi, con un punteggio CDR di 0. Essere un portatore noto della mutazione o avere la mutazione nella storia familiare.
  • Essere disposti a completare i test, le valutazioni e le procedure principali richieste dallo studio.
  • Essere di età compresa tra 18 e 64 anni.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non avere una diagnosi di Malattia di Alzheimer Ereditata Dominante. Questa è una forma di Alzheimer che si trasmette in famiglia.
  • Non rientrare nella fascia di età richiesta per lo studio. Lo studio è aperto solo a persone di età specifica.
  • Non essere in grado di partecipare a tutte le visite e procedure richieste dallo studio.
  • Avere altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del partecipante.
  • Essere in gravidanza o allattamento, poiché lo studio potrebbe non essere sicuro per il bambino.
  • Non essere in grado di fornire il consenso informato, che è l'accordo a partecipare allo studio dopo aver compreso tutti i dettagli.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Gantenerumab

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia di Alzheimer. Si ritiene che possa aiutare a ridurre l'accumulo di placche amiloidi nel cervello, che sono associate alla progressione della malattia. L'obiettivo è rallentare il declino cognitivo e migliorare i sintomi clinici nei pazienti con una mutazione genetica che causa l'Alzheimer.

  • Solanezumab

    è un altro farmaco in fase di studio per il trattamento della malattia di Alzheimer. Funziona legandosi alle proteine amiloidi nel cervello, con l'intento di ridurre la loro aggregazione e rallentare la progressione della malattia. Questo potrebbe portare a un miglioramento dei sintomi cognitivi e clinici nei pazienti affetti.

  • DIAN-TU-001

    è un codice nome per un farmaco sperimentale specificamente studiato per le persone con una mutazione genetica che causa l'Alzheimer. Questo farmaco mira a modificare il decorso della malattia, migliorando i biomarcatori e rallentando il declino cognitivo e clinico.

Che cosa si sa già del trattamento

Nome commerciale del farmaco – Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase II/III per il trattamento della Malattia di Alzheimer a ereditarietà dominante (DIAD). Le principali indicazioni terapeutiche includono il rallentamento della progressione del deterioramento cognitivo e clinico nei pazienti con mutazione genetica che causa l'Alzheimer. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione di specifici biomarcatori associati alla malattia. È classificato come un potenziale farmaco modificante la malattia.

Malattie studiate

Malattia di Alzheimer a ereditarietà dominante (DIAD) – È una forma rara di Alzheimer che si trasmette geneticamente da una generazione all'altra. Questa malattia è causata da mutazioni genetiche specifiche che portano a un accumulo anomalo di proteine nel cervello, come l'amiloide e la tau. I sintomi iniziano solitamente in età più giovane rispetto alla forma comune di Alzheimer, spesso tra i 30 e i 60 anni. La progressione della malattia comporta un declino cognitivo progressivo, che include perdita di memoria, difficoltà nel pensare e nel ragionare, e cambiamenti nel comportamento. Con il tempo, le persone affette possono perdere la capacità di svolgere attività quotidiane e necessitare di assistenza continua.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-515198-91-00Codice del protocolloDIAN-TU-001Partecipanti previsti175 personePromotoreWashington University School Of Medicine

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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