Studio su gilteritinib o midostaurin per leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica con mutazione FLT3 in pazienti idonei alla chemioterapia intensiva.
Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta (AML) e le Sindromi Mielodisplastiche con eccesso di blasti-2 (MDS-EB2). Queste condizioni sono caratterizzate da una crescita anormale delle cellule del sangue nel midollo osseo. Lo studio è rivolto a pazienti con una mutazione specifica nel gene FLT3, che rende le cellule tumorali più aggressive. L’obiettivo principale è confrontare l’efficacia di due farmaci, gilteritinib (noto anche come ASP2215) e midostaurin, entrambi somministrati in combinazione con la chemioterapia.
Il trattamento prevede diverse fasi: una fase iniziale di induzione per ridurre il numero di cellule tumorali, seguita da una fase di consolidamento per eliminare eventuali cellule residue. Dopo queste fasi, i pazienti riceveranno una terapia di mantenimento per un anno. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno un placebo al posto del farmaco attivo per confrontare i risultati. L’obiettivo è determinare quale dei due farmaci, in combinazione con la chemioterapia, sia più efficace nel migliorare la sopravvivenza e ridurre il rischio di ricaduta nei pazienti con AML o MDS-EB2 con mutazione FLT3.
Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia dei trattamenti, monitorando la risposta dei pazienti e gli eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per raccogliere dati completi sulla loro salute e sulla progressione della malattia. Questo aiuterà a capire meglio quale trattamento possa offrire i migliori risultati per i pazienti affetti da queste gravi condizioni ematologiche.
1inizio dello studio
Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.
Il paziente deve avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri di inclusione, come una funzione epatica e renale adeguata e una mutazione del gene FLT3.
2terapia di induzione
Il paziente riceve una terapia di induzione che combina gilteritinib o midostaurin con la chemioterapia.
Il gilteritinib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 40 mg per via orale, mentre il midostaurin viene somministrato sotto forma di capsule molli da 25 mg per via orale.
3terapia di consolidamento
Dopo la terapia di induzione, il paziente riceve una terapia di consolidamento per rafforzare la risposta al trattamento.
La terapia di consolidamento continua con l’uso di gilteritinib o midostaurin in combinazione con la chemioterapia.
4terapia di mantenimento
Dopo la terapia di consolidamento, il paziente inizia una terapia di mantenimento della durata di un anno.
La terapia di mantenimento prevede l’uso continuato di gilteritinib o midostaurin per via orale.
5monitoraggio e valutazione
Durante tutto lo studio, il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.
La qualità della vita del paziente viene valutata durante la terapia di mantenimento.
6conclusione dello studio
Lo studio si conclude con una valutazione finale della salute del paziente e della sua risposta complessiva al trattamento.
La durata stimata dello studio è fino al 5 ottobre 2031.
Chi può partecipare allo studio?
Età di almeno 18 anni.
Il paziente deve essere in grado di assumere il farmaco per via orale.
Stato di salute generale secondo la scala WHO/ECOG pari o inferiore a 2. Questa scala misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
Funzione epatica adeguata, dimostrata da livelli di bilirubina totale nel sangue pari o inferiori a 2,5 volte il limite normale, a meno che non sia dovuto alla malattia leucemica. Anche i livelli di alcuni enzimi epatici (AST, ALT, ALP) devono essere pari o inferiori a 3 volte il limite normale, a meno che non sia dovuto alla malattia leucemica.
Funzione renale adeguata, con una clearance della creatinina superiore a 40 mL/min. Questo valore indica quanto bene i reni filtrano i rifiuti dal sangue.
Consenso informato scritto, che significa che il paziente ha compreso e accettato di partecipare allo studio.
Le pazienti di sesso femminile devono accettare di non allattare al seno dall’inizio dello studio e per 2 mesi e 1 settimana dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
Le pazienti di sesso femminile devono accettare di non donare ovuli dall’inizio dello studio e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
Le pazienti di sesso femminile devono essere o non in età fertile (ad esempio, in menopausa da almeno 1 anno o sterilizzate chirurgicamente) o, se in età fertile, devono accettare di non cercare di rimanere incinte durante lo studio e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco. Devono anche avere un test di gravidanza negativo all’inizio dello studio e, se sessualmente attive, utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci insieme a un metodo di barriera.
I pazienti di sesso maschile e le loro partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci insieme a un metodo di barriera dall’inizio dello studio e per 4 mesi e 1 settimana dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
I pazienti di sesso maschile devono accettare di non donare sperma dall’inizio dello studio e per 4 mesi e 1 settimana dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
Il paziente accetta di non partecipare a un altro studio interventistico durante il trattamento.
Diagnosi recente di Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Sindrome Mielodisplastica con eccesso di blasti-2 (MDS-EB2), con mutazione del gene FLT3 documentata. AML può essere secondaria a disturbi ematologici precedenti o correlata a terapie precedenti. Eventuali trattamenti precedenti con agenti stimolanti l’eritropoiesi o agenti ipometilanti devono essere interrotti almeno quattro settimane prima della registrazione.
Mutazione FLT3 confermata tramite analisi del DNA. La positività è definita da un rapporto specifico di mutazione pari o superiore al 5%.
Considerato idoneo per la chemioterapia intensiva.
Chi non può partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (AML) con una mutazione del gene FLT3.
Non possono partecipare persone che non sono idonee a ricevere una chemioterapia intensiva. La chemioterapia è un trattamento che utilizza farmaci per distruggere le cellule tumorali.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che le rendono più fragili.
Gilteritinib è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) e le sindromi mielodisplastiche con eccesso di blasti-2 (MDS-EB2) nei pazienti con mutazioni del gene FLT3. Viene somministrato in combinazione con la terapia di induzione e consolidamento, seguita da un anno di terapia di mantenimento. Il suo ruolo è quello di inibire l’attività del gene FLT3 mutato, che è spesso coinvolto nella crescita e sopravvivenza delle cellule leucemiche.
Midostaurin è un altro farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti con mutazioni del gene FLT3. Viene somministrato insieme alla terapia di induzione e consolidamento, seguito da un anno di terapia di mantenimento. Midostaurin agisce bloccando l’attività del gene FLT3 mutato, contribuendo a ridurre la proliferazione delle cellule cancerose.
MDS-EB2 – La sindrome mielodisplastica con eccesso di blasti-2 (MDS-EB2) è un tipo di disturbo del sangue in cui il midollo osseo produce cellule del sangue immature e anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, sono presenti in quantità elevate nel midollo osseo e nel sangue. La malattia può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti a causa della ridotta produzione di cellule del sangue mature. Con il tempo, MDS-EB2 può progredire verso una forma più aggressiva di leucemia, nota come leucemia mieloide acuta. La progressione della malattia varia da persona a persona e può essere influenzata da diversi fattori genetici e ambientali.
Leucemia Mieloide Acuta (AML) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un trattamento tempestivo. AML può presentarsi in diverse varianti, a seconda delle mutazioni genetiche presenti nelle cellule cancerose.
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