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Studio su fedratinib per la mielofibrosi in pazienti trattati con ruxolitinib

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La mielofibrosi può essere primaria o svilupparsi dopo altre condizioni come la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. Questo studio confronta l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato fedratinib con le migliori terapie disponibili attualmente per i pazienti che hanno già ricevuto un trattamento con ruxolitinib.

Il farmaco fedratinib viene somministrato in forma di capsule e il suo scopo è ridurre il volume della milza nei pazienti con mielofibrosi. I partecipanti allo studio saranno divisi in due gruppi: uno riceverà fedratinib e l'altro riceverà la terapia standard attualmente disponibile. Lo studio mira a valutare la percentuale di pazienti che ottengono una riduzione del volume della milza di almeno il 35%.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni. Saranno monitorati per valutare la risposta del loro corpo al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, e i partecipanti riceveranno un trattamento attivo. L'obiettivo principale è migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti con mielofibrosi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di fedratinib in forma di capsule. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante il trattamento, viene effettuato un monitoraggio regolare dei sintomi utilizzando il modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF).

    Questo aiuta a valutare l'efficacia del trattamento e a identificare eventuali effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione del volume della milza

    Il volume della milza viene misurato periodicamente tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT-scan) per valutare la risposta al trattamento.

    Una riduzione del volume della milza di almeno il 35% è uno degli obiettivi principali del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Trattamento alternativo

    Se il trattamento con fedratinib non è efficace o non è tollerato, può essere considerata la terapia migliore disponibile (BAT), che può includere altri farmaci come ruxolitinib o hydroxycarbamide.

    La scelta del trattamento alternativo dipende dalla risposta individuale e dalle condizioni del paziente.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla data stimata di conclusione dello studio, prevista per il 23 giugno 2025, salvo diversa indicazione medica.

    Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il soggetto deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Il soggetto deve essere disposto e in grado di seguire il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
  • Una donna in età fertile deve avere 2 test di gravidanza negativi durante lo screening prima di iniziare il trattamento dello studio. Deve accettare di sottoporsi a test di gravidanza durante lo studio e dopo la fine del trattamento. Questo vale anche se pratica l'astinenza totale dai rapporti eterosessuali. Deve impegnarsi a praticare l'astinenza totale o utilizzare una contraccezione altamente efficace senza interruzioni, 14 giorni prima di iniziare il prodotto in studio, durante il trattamento (comprese le interruzioni di dose) e per 30 giorni dopo la fine del trattamento.
  • Un soggetto maschio deve praticare l'astinenza totale o accettare di usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o in età fertile mentre partecipa allo studio, durante le interruzioni di dose e per almeno 30 giorni dopo la fine del trattamento, o più a lungo se richiesto per ciascun composto e/o dalle normative locali, anche se ha subito una vasectomia di successo.
  • Il soggetto deve avere un punteggio di prestazione dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2. Questo punteggio valuta quanto bene una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Il soggetto deve avere una diagnosi di mielofibrosi primaria secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016, o una diagnosi di mielofibrosi post-ET o post-PV secondo i criteri IWG-MRT 2007, confermata dall'ultimo rapporto di patologia locale.
  • Il soggetto deve avere un punteggio di rischio DIPSS di Intermedio-2 o Alto. Questo punteggio aiuta a valutare la gravità della malattia.
  • Il soggetto deve avere una splenomegalia misurabile durante il periodo di screening, dimostrata da un volume della milza di almeno 450 cm3 tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT-scan) e da una milza palpabile che misura almeno 5 cm sotto il margine costale sinistro.
  • Il soggetto deve avere un punteggio totale dei sintomi misurabile (almeno 1) come misurato dal Modulo di Valutazione dei Sintomi della Mielofibrosi (MFSAF).
  • Il soggetto deve essere stato precedentemente esposto a ruxolitinib e soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: a) Trattamento con ruxolitinib per almeno 3 mesi con risposta inefficace (refrattario) definita come riduzione del volume della milza inferiore al 10% tramite MRI o diminuzione inferiore al 30% della dimensione della milza rispetto al basale tramite palpazione o ricrescita (recidiva) a questi parametri dopo una risposta iniziale. b) Trattamento con ruxolitinib per almeno 28 giorni complicato da uno dei seguenti eventi (intollerante): sviluppo di un fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi (almeno 2 unità/mese per 2 mesi) o eventi avversi di grado 3 o superiore di trombocitopenia, anemia, ematoma e/o emorragia durante il trattamento con ruxolitinib.
  • Il soggetto deve avere le tossicità correlate al trattamento da terapie precedenti risolte a Grado 1 o al livello pre-trattamento prima dell'inizio dell'ultima terapia prima della randomizzazione.
  • Il soggetto deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato prima che vengano condotte valutazioni/procedure correlate allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la mielofibrosi primaria, la mielofibrosi post-policitemia vera o la mielofibrosi post-trombocitemia essenziale. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il midollo osseo e il sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, che potrebbero includere persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Fedratinib

    Questo farmaco è utilizzato per trattare la mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che causa la crescita anormale delle cellule del sangue. Fedratinib agisce riducendo il volume della milza, che spesso si ingrossa nei pazienti con mielofibrosi. È somministrato ai pazienti che hanno già ricevuto un trattamento con un altro farmaco chiamato ruxolitinib.

  • Ruxolitinib

    Questo farmaco è utilizzato per trattare la mielofibrosi e altre condizioni simili. Ruxolitinib aiuta a ridurre i sintomi della malattia e a migliorare la qualità della vita dei pazienti. Viene somministrato ai pazienti come trattamento iniziale prima di passare ad altri farmaci come fedratinib.

  • Best Available Therapy (BAT)

    Questo termine si riferisce al miglior trattamento disponibile scelto dal medico per il paziente, basato sulle opzioni terapeutiche attualmente disponibili. Può includere una combinazione di farmaci e terapie che sono considerate le più efficaci per il trattamento della mielofibrosi in un determinato paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

Fedratinib – Fedratinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto alla migliore terapia disponibile. Il farmaco agisce inibendo la proteina JAK2, che è coinvolta nella crescita anormale delle cellule del midollo osseo. Fedratinib appartiene alla classe dei inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

  • Mielofibrosi primaria

    È una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. La milza può ingrandirsi a causa della produzione compensatoria di cellule del sangue. I sintomi possono includere anche febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.

  • Mielofibrosi post-policitemia vera

    Si sviluppa in alcuni pazienti che hanno avuto la policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Con il tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, riducendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, ingrossamento della milza e sintomi sistemici come febbre e sudorazione notturna. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, influenzando la qualità della vita del paziente.

  • Mielofibrosi post-trombocitemia essenziale

    Si verifica in pazienti che hanno avuto trombocitemia essenziale, una condizione caratterizzata da un'eccessiva produzione di piastrine. Nel tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, ingrossamento della milza e sintomi sistemici come febbre e sudorazione notturna. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-511972-33-00Codice del protocolloFEDR-MF-002Partecipanti previsti197 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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