Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio su Emavusertib per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta o Sindrome Mielodisplastica ad alto rischio

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta (LMA) e la Sindrome Mielodisplastica (SMD) ad alto rischio. Queste condizioni coinvolgono la produzione anomala di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato CA-4948, noto anche come emavusertib, che viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo farmaco nei pazienti che hanno già ricevuto altri trattamenti senza successo.

Lo studio si svolge in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose massima tollerata del farmaco e la dose raccomandata per la fase successiva. Nella seconda fase, si valuta l'attività anti-cancro del farmaco nei pazienti con mutazioni specifiche, come quelle del gene FLT-3 o delle mutazioni del spliceosoma come SF3B1 o U2AF1. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento.

Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a esami del sangue e altri controlli medici per valutare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel ridurre o eliminare le cellule cancerose. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la LMA e la SMD ad alto rischio, offrendo potenzialmente nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da queste malattie.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Viene effettuato un test di gravidanza per le donne in età fertile e viene richiesto l'uso di metodi contraccettivi efficaci per tutta la durata dello studio e per 180 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco CA-4948 viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite.

    La dose iniziale viene determinata durante la fase di escalation della dose per identificare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase 2.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza del farmaco viene monitorata attraverso l'osservazione di eventuali effetti collaterali, esami del sangue, elettrocardiogrammi e controlli fisici.

    Vengono effettuati prelievi di sangue e campioni di midollo osseo per valutare la risposta al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata in base alla proporzione di pazienti che raggiungono una risposta completa o parziale.

    Viene monitorata l'indipendenza dalle trasfusioni e la durata della risposta.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 7 luglio 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco CA-4948.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  • Avere uno stato di salute generale che permette di svolgere attività quotidiane normali o quasi normali, secondo una scala chiamata Performance Status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) con un punteggio di 0 o 1.
  • Avere una diagnosi confermata di Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Sindrome Mielodisplastica (MDS) con determinate caratteristiche genetiche specifiche.
  • Avere avuto al massimo 2 trattamenti precedenti contro il cancro.
  • Avere una funzione degli organi accettabile, come una buona funzione renale e livelli normali di alcuni enzimi epatici e bilirubina.
  • Avere un livello di CPK (un enzima muscolare) inferiore a un certo limite.
  • Se si sta assumendo un farmaco per abbassare il colesterolo che può aumentare il CPK, potrebbe essere necessario interromperlo o ridurre la dose.
  • Essere in grado di ingerire e trattenere farmaci per via orale.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
  • Le donne in età fertile e gli uomini con partner in età fertile devono usare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 180 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto e rispettare i requisiti dello studio.
  • Essere disposti a sottoporsi a prelievi di midollo osseo e sangue durante lo studio per la diagnosi e la valutazione di AML e MDS.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta (AML) o la Sindrome Mielodisplastica a rischio più elevato (MDS). Queste sono condizioni specifiche del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non sono resistenti al trattamento per AML o MDS. Questo significa che la malattia è tornata o non ha risposto ai trattamenti precedenti.
  • Non possono partecipare persone che non hanno mutazioni specifiche come FLT-3, SF3B1 o U2AF1. Queste sono alterazioni genetiche che possono influenzare la malattia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

CA-4948 è un farmaco somministrato per via orale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Questo farmaco agisce inibendo una proteina chiamata IRAK4, che è coinvolta nei processi infiammatori e nella crescita delle cellule tumorali. L'obiettivo del farmaco è ridurre la crescita delle cellule cancerose e migliorare la risposta del corpo al trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

CA-4948 – Questo farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS). È in fase di studio per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'attività antitumorale, specialmente in pazienti con mutazioni specifiche come FLT-3 e mutazioni dello spliceosoma. CA-4948 agisce inibendo l'IRAK4, una proteina coinvolta nei processi infiammatori e di crescita cellulare, che può contribuire alla progressione del cancro. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori delle chinasi, che mirano a bloccare le vie di segnalazione che promuovono la crescita delle cellule tumorali.

Malattie studiate

  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA)

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Le cellule leucemiche possono diffondersi ad altre parti del corpo, inclusi linfonodi, fegato, milza e sistema nervoso centrale. La LMA è più comune negli adulti e la sua incidenza aumenta con l'età. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

  • Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio (MDS)

    È un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. I pazienti possono manifestare sintomi come anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La sindrome può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, evolvere in leucemia mieloide acuta. Le cause esatte non sono sempre chiare, ma possono includere fattori genetici e ambientali. La diagnosi si basa su esami del sangue e biopsie del midollo osseo per valutare la morfologia e la maturazione delle cellule del sangue.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-513313-13-00Codice del protocolloCA-4948-102Partecipanti previsti366 personePromotoreCuris Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.