Studio su Elenestinib per la Mastocitosi Sistemica Indolente in Pazienti Adulti

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Promotore

Blueprint Medicines Corp.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Mastocitosi Sistemica Indolente, una malattia rara in cui le cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, si accumulano in modo anomalo in varie parti del corpo. Questo accumulo può causare sintomi come arrossamenti cutanei, tachicardia, svenimenti, pressione bassa, diarrea, nausea e crampi gastrointestinali. Lo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato Elenestinib, noto anche con il nome in codice BLU-263, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose raccomandata di Elenestinib per i pazienti con questa condizione. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, e il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 208 giorni. Durante lo studio, verranno monitorati la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, insieme ai cambiamenti nei sintomi della malattia. I ricercatori valuteranno anche l’effetto del farmaco su specifici marcatori nel sangue e nel midollo osseo.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio la Mastocitosi Sistemica Indolente e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di elenestinib in forma di compresse rivestite con film. Questo farmaco viene assunto per via orale.

La dose e la frequenza di somministrazione di elenestinib saranno determinate dal medico in base alle specifiche esigenze del paziente.

2 monitoraggio iniziale

Durante le prime settimane, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Saranno monitorati i segni vitali, i parametri di laboratorio e verranno effettuate valutazioni ECG per rilevare eventuali effetti collaterali.

3 valutazione dei sintomi

Il paziente sarà valutato per i sintomi associati alla mastocitosi sistemica indolente utilizzando il modulo di valutazione dei sintomi ISM-SAF.

Questa valutazione avverrà a intervalli regolari per monitorare i cambiamenti nei sintomi durante il trattamento.

4 valutazione a 13 settimane

Dopo 13 settimane di trattamento, verrà effettuata una valutazione per determinare il cambiamento medio nei sintomi rispetto al basale.

Saranno analizzati anche i livelli di triptasi sierica e la frazione dell’allele KIT D816V nel sangue.

5 valutazione a 25 settimane

Dopo 25 settimane, verrà valutata la proporzione di pazienti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 30% nei sintomi rispetto al basale.

Saranno esaminati anche i cambiamenti nei livelli di triptasi sierica e nella frazione dell’allele KIT D816V.

6 monitoraggio continuo

Il paziente continuerà a essere monitorato per la sicurezza e la tollerabilità del trattamento fino alla fine dello studio.

Saranno effettuate valutazioni regolari per garantire che il trattamento sia efficace e sicuro.

Chi può partecipare allo studio?

Il paziente deve avere almeno 16 anni al momento della firma del consenso informato. In alcuni paesi, come Francia, Svezia, Germania e Spagna, l’età minima è di 18 anni.
I pazienti devono avere una mutazione chiamata KIT D816V nel sangue o nel midollo osseo e/o cellule mastocitarie con un marcatore chiamato CD25+ nel midollo osseo.
I pazienti devono avere sintomi di attivazione delle cellule mastocitarie in almeno due sistemi del corpo, come arrossamenti della pelle, battito cardiaco accelerato, svenimenti, pressione bassa, diarrea, nausea, vomito e crampi gastrointestinali. Inoltre, devono avere livelli di sBT superiori a 8 ng/mL o gravi reazioni allergiche ricorrenti, indipendentemente dai livelli di sBT.
Per i pazienti con SSM, è necessaria una diagnosi confermata da una revisione centrale della biopsia del midollo osseo e dei risultati secondo i criteri diagnostici dell’OMS 2022.
Il paziente deve avere uno stato di salute generale valutato tra 0 e 2 secondo un sistema chiamato Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS).
Il paziente deve avere sintomi da moderati a gravi, valutati tramite un punteggio totale minimo su un modulo di valutazione dei sintomi specifico per la malattia.
Il paziente deve avere una diagnosi confermata di ISM tramite revisione centrale della biopsia del midollo osseo.
Il paziente deve aver fallito nel controllare adeguatamente i sintomi con almeno due delle seguenti terapie: bloccanti H1, bloccanti H2, inibitori della pompa protonica, inibitori dei leucotrieni, sodio cromoglicato, corticosteroidi o omalizumab.
I pazienti devono avere una gestione dei sintomi stabilizzata per almeno 14 giorni prima di iniziare le procedure di screening.
Per i pazienti che assumono corticosteroidi, la dose deve essere pari o inferiore a 20 mg al giorno di prednisone o equivalente, e la dose deve essere stabile per almeno 14 giorni.
Per i pazienti con mMCAS, è necessaria una diagnosi confermata tramite revisione centrale della biopsia del midollo osseo.
I pazienti con mMCAS devono avere livelli di triptasi inferiori a 20 ng/mL.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Mastocitosi Sistemica Indolente o SSM.
Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate, che sono dai 2 ai 4 anni.
Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, che sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.

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Hospital Universitari Vall D Hebron	Barcellona	Spagna
CHU Besancon	Besançon	Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie	Caen	Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse	Tolosa	Francia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italia
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi	Bologna	Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico	città metropolitana di Milano	Italia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges		Francia
Hrralofz Unjpoovhxkzud Rfvqz Y Cktsl	Madrid	Spagna
Htmewaty Vhgind Dhx Vsohk	Toledo	Spagna
Kkkbct Uqgwdkirsawwuzmglvjs Lmca &wjcwso Mcs Czcilb Ing	Linz	Austria
Elluytn Ujtypfcistpd Mimnnji Csopqkv Rxaupdjjn (dgvhrom Myd	Rotterdam	Paesi Bassi
Uohouxaqhvwb Mzulxnp Czjjfng Gojlmfmis	Groninga	Paesi Bassi
Afttobt Utbzprabec Hathevch	Edegem	Belgio
Uxbgwnerqbnwjraehizfj Mhrmyyna Gldx	Mannheim	Germania
Kplyddxo dqc Uwralrrswawc Mihlbbnc Agi	Monaco di Baviera	Germania
Conmwde Usvrqbbasizkarrgrzse Bnwyck Ksn	Berlino	Germania
Urdeockaueyuhdpmgshpw Efwxijqt Ano	Erlangen	Germania
Kmougyxk roeoid ddt Iswb dcm Tn Mypwrpza Ajs	Monaco di Baviera	Germania
Ulipkshxdrspthooquwnv Aevxpd Aes	Aquisgrana	Germania
Ugovzmwjrw Mmepzqj Ccmsob Hrqpeoizbwluffhle	Amburgo	Germania
Uxbuvgz Ulqibldnec Hcrerpxb	Uppsala	Svezia
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Urhuqhx Lnobc Dq Smbfb Dn Mvolsfxvdz Eaasfu	Senhora Da Hora	Portogallo
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Arbrbjxdzj Zivosaxbha Mahdgjogpm	Maastricht	Paesi Bassi
Chnmqr Hgvffztygqz Uyfrvayiotqpz Dt Nkxppq	Saint-Herblain	Francia
Kpcnqqycba Uvjkycflru Hlphnumg	comune di Huddinge	Svezia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Reclutando	–
Belgio	Reclutando	01.02.2022
Danimarca	Non ancora reclutando	–
Francia	Reclutando	06.01.2022
Germania	Reclutando	13.07.2022
Italia	Reclutando	25.03.2022
Norvegia	Reclutando	15.02.2023
Paesi Bassi	Reclutando	25.07.2022
Portogallo	Reclutando	07.03.2022
Spagna	Reclutando	22.12.2021
Svezia	Reclutando	09.12.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Elenestinib Phosphate

BLU-263 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mastocitosi sistemica indolente. Questo farmaco è progettato per ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Viene somministrato ai partecipanti allo studio per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Malattie in studio:

Mastocitosi sistemica indolente

Mastocitosi Sistemica Indolente – È una malattia rara caratterizzata dall’accumulo anomalo di mastociti in vari tessuti del corpo, come la pelle, il midollo osseo e il tratto gastrointestinale. I sintomi possono includere prurito, arrossamento della pelle, dolori addominali e sintomi gastrointestinali. La progressione della malattia è generalmente lenta e i sintomi possono variare in intensità. I pazienti possono sperimentare episodi di sintomi acuti, spesso scatenati da fattori esterni come stress o allergeni. La malattia può influenzare la qualità della vita, ma non è considerata aggressiva.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 06:09

ID della sperimentazione:

2024-516728-32-00

Codice del protocollo:

BLU-263-1201

NCT ID:

NCT04910685

Fase della sperimentazione:

Fase II e Fase III (Integrate)

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