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Studio su Brigatinib per pazienti pediatrici e giovani adulti con Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule ALK+ o Tumori Solidi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su alcune forme di cancro, tra cui il Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL), i Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT) e altri tumori solidi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato brigatinib, disponibile in compresse rivestite da 30 mg, 90 mg e 180 mg. Brigatinib è un farmaco che agisce su un gene specifico chiamato ALK, che può essere alterato in questi tipi di tumori.

Lo scopo dello studio è determinare la dose più sicura ed efficace di brigatinib per bambini e giovani adulti con tumori che presentano alterazioni del gene ALK. Inoltre, si vuole capire come il corpo assorbe e utilizza il brigatinib e valutare l'efficacia del farmaco nel ridurre o controllare i tumori. I partecipanti allo studio riceveranno il brigatinib per via orale e saranno monitorati per un periodo di due anni per osservare la risposta al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. L'obiettivo è trovare la dose ottimale che possa essere utilizzata in futuro per trattare questi tipi di tumori nei giovani pazienti. Il brigatinib sarà somministrato come unico trattamento, senza l'uso di trapianti di cellule staminali pianificati come parte del protocollo di consolidamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco brigatinib, disponibile in compresse rivestite con film da 30 mg, 90 mg e 180 mg.

    Il farmaco viene assunto per via orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di dosaggio iniziale

    Durante la fase 1, l'obiettivo è determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) di brigatinib.

    La dose viene regolata in base alla risposta individuale e alla tolleranza del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    La risposta al trattamento viene monitorata attraverso esami clinici e di laboratorio per valutare l'efficacia del brigatinib.

    Vengono misurati parametri come la concentrazione massima osservata (Cmax) e il tempo di prima occorrenza della concentrazione massima (Tmax).

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono monitorati eventuali effetti collaterali per identificare tossicità limitanti la dose (DLT).

    La sicurezza del farmaco è una priorità e viene valutata continuamente.

  5. Passaggio 5

    Fase di trattamento continuato

    Se il paziente risponde positivamente e tollera il trattamento, il brigatinib viene somministrato per un periodo di 2 anni.

    L'obiettivo è stabilire l'attività antitumorale e l'efficacia del farmaco nei pazienti pediatrici e giovani adulti.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del brigatinib.

    I risultati del trattamento vengono analizzati per contribuire alla ricerca e allo sviluppo di terapie future.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • I pazienti devono avere un'età compresa tra 1 e 25 anni al momento dell'iscrizione e devono essere in grado di ingerire le compresse di brigatinib, con un peso minimo di 10 kg.
  • I pazienti devono avere una diagnosi confermata di cancro al momento iniziale. Se non è possibile effettuare una nuova biopsia in caso di ricaduta o malattia resistente, deve essere disponibile materiale archiviato per una revisione centrale.
  • I pazienti devono fornire risultati precedenti che mostrano un'alterazione attivante del gene ALK nel tumore, secondo i risultati del laboratorio locale. Il materiale deve essere disponibile per la conferma del laboratorio centrale dello stato ALK. Per ALK+ ALCL, la rilevazione di ALK con immunoistochimica (IHC) è sufficiente per l'inclusione; per gli altri è necessaria l'evidenza molecolare di un gene di fusione ALK o mutazione tramite FISH, PCR o NGS. La rilevazione di ALK sarà confermata centralmente con FISH.
  • Fase 1:
    • I pazienti con ALCL devono essere in ricaduta/resistenti o intolleranti alle terapie standard. La malattia resistente per ALCL è definita come: nessuna risposta ad almeno un ciclo di chemioterapia standard (SD o PD di lesioni misurabili) e/o positività MRD tramite PCR qualitativa per NPM-ALK dopo almeno un ciclo di chemioterapia standard (prima del secondo ciclo di chemioterapia).
    • I pazienti con IMT in ricaduta/resistenti non devono essere adatti a una resezione chirurgica curativa senza causare mutilazioni. I pazienti di nuova diagnosi con IMT localmente avanzato, per i quali la chirurgia potrebbe non essere fattibile a causa della vicinanza a strutture vitali, senza riduzione del tumore precedente, possono essere inclusi, così come la malattia metastatica.
    • I pazienti con altri tumori solidi (escluso IMT) devono avere una malattia in ricaduta o resistente.
    • Fase 2:
      • I pazienti con ALCL devono essere in ricaduta/resistenti. La malattia resistente per ALCL è definita come: nessuna risposta ad almeno un ciclo di chemioterapia standard (SD o PD di lesioni misurabili) e/o positività MRD tramite PCR qualitativa per NPM-ALK dopo almeno un ciclo di chemioterapia standard (prima del secondo ciclo di chemioterapia).
      • I pazienti con IMT in ricaduta/resistenti o di nuova diagnosi, inclusi IMT localmente avanzati e metastatici che non possono essere chirurgicamente rimossi senza causare mutilazioni.
      • Stato di performance:
        • Per i pazienti con ALCL nella fase 2, il punteggio di performance Karnofsky deve essere almeno del 40% per i pazienti di età superiore ai 16 anni o il punteggio Lansky Play Scale deve essere almeno del 40% per i pazienti di età pari o inferiore ai 16 anni.
        • Per i pazienti con IMT e altri tumori solidi e per i pazienti con ALCL nella fase 1, il punteggio di performance Karnofsky deve essere almeno del 50% per i pazienti di età superiore ai 16 anni o il punteggio Lansky Play Scale deve essere almeno del 50% per i pazienti di età pari o inferiore ai 16 anni.
        • I pazienti non devono ricevere altri farmaci sperimentali (definiti come prodotti medicinali non ancora approvati per alcuna indicazione, comprese terapie alternative/erboristiche) entro 30 giorni dalla prima dose del farmaco in studio o durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno il Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL), i Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT) o altri tumori solidi con una specifica alterazione genetica chiamata ALK+.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età prevista dallo studio, che è tra i 2 e i 3 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono bambini o giovani adulti.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono di sesso maschile o femminile.
  • Non possono partecipare i pazienti che non fanno parte di una popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

Brigatinib è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di tumori solidi e linfomi, in particolare quelli che presentano una mutazione nel gene ALK. In questo studio clinico, brigatinib viene somministrato a pazienti pediatrici e giovani adulti con linfoma anaplastico a grandi cellule ALK+ o tumori solidi ALK+, inclusi i tumori infiammatori miofibroblastici. L'obiettivo è determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase II, oltre a valutare l'attività antitumorale e l'efficacia del farmaco in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Brigatinib – Brigatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare il Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL) e i Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT) positivi al gene ALK, oltre ad altri tumori solidi. Attualmente, è in fase di studio clinico per determinare il dosaggio massimo tollerato e l'efficacia nei pazienti pediatrici e giovani adulti. Brigatinib agisce inibendo l'attività della proteina ALK, che è coinvolta nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

  • Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL)

    È un tipo di linfoma non-Hodgkin caratterizzato dalla presenza di grandi cellule anaplastiche. Queste cellule spesso esprimono un marker chiamato ALK (anaplastic lymphoma kinase). La malattia può manifestarsi con sintomi come gonfiore dei linfonodi, febbre e perdita di peso. Può colpire sia bambini che adulti e può presentarsi in diverse parti del corpo, inclusi i linfonodi e la pelle. La progressione della malattia varia, ma può diffondersi ad altri organi se non trattata.

  • Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT)

    Sono tumori rari che possono svilupparsi in vari organi, come i polmoni, il fegato e l'intestino. Sono caratterizzati da una proliferazione di cellule miofibroblastiche e un'infiltrazione infiammatoria. I sintomi dipendono dalla localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore e sintomi sistemici come febbre. La crescita del tumore può essere lenta o più aggressiva, e in alcuni casi può causare complicazioni a causa della compressione degli organi vicini. La diagnosi spesso richiede una biopsia per confermare la natura del tumore.

  • Altri Tumori Solidi

    Questa categoria include una varietà di tumori che si formano in tessuti solidi come ossa, muscoli e organi. I sintomi e la progressione dipendono dal tipo specifico di tumore e dalla sua localizzazione. Possono manifestarsi con dolore, gonfiore o disfunzione dell'organo colpito. Alcuni tumori solidi possono crescere lentamente, mentre altri possono essere più aggressivi. La diagnosi richiede spesso esami di imaging e biopsie per determinare la natura e l'estensione del tumore.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-513412-10-00Codice del protocolloBrigaPED ITCC-098Partecipanti previsti68 personePromotorePrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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