Studio su Brigatinib per pazienti pediatrici e giovani adulti con Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule ALK+ o Tumori Solidi

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Sponsor

  • Princess Maxima Center For Pediatric Oncology

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico si concentra su alcune forme di cancro, tra cui il Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL), i Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT) e altri tumori solidi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato brigatinib, disponibile in compresse rivestite da 30 mg, 90 mg e 180 mg. Brigatinib รจ un farmaco che agisce su un gene specifico chiamato ALK, che puรฒ essere alterato in questi tipi di tumori.

Lo scopo dello studio รจ determinare la dose piรน sicura ed efficace di brigatinib per bambini e giovani adulti con tumori che presentano alterazioni del gene ALK. Inoltre, si vuole capire come il corpo assorbe e utilizza il brigatinib e valutare l’efficacia del farmaco nel ridurre o controllare i tumori. I partecipanti allo studio riceveranno il brigatinib per via orale e saranno monitorati per un periodo di due anni per osservare la risposta al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. L’obiettivo รจ trovare la dose ottimale che possa essere utilizzata in futuro per trattare questi tipi di tumori nei giovani pazienti. Il brigatinib sarร  somministrato come unico trattamento, senza l’uso di trapianti di cellule staminali pianificati come parte del protocollo di consolidamento.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco brigatinib, disponibile in compresse rivestite con film da 30 mg, 90 mg e 180 mg.

Il farmaco viene assunto per via orale.

2fase di dosaggio iniziale

Durante la fase 1, l’obiettivo รจ determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) di brigatinib.

La dose viene regolata in base alla risposta individuale e alla tolleranza del paziente.

3monitoraggio della risposta

La risposta al trattamento viene monitorata attraverso esami clinici e di laboratorio per valutare l’efficacia del brigatinib.

Vengono misurati parametri come la concentrazione massima osservata (Cmax) e il tempo di prima occorrenza della concentrazione massima (Tmax).

4valutazione della sicurezza

Durante il trattamento, vengono monitorati eventuali effetti collaterali per identificare tossicitร  limitanti la dose (DLT).

La sicurezza del farmaco รจ una prioritร  e viene valutata continuamente.

5fase di trattamento continuato

Se il paziente risponde positivamente e tollera il trattamento, il brigatinib viene somministrato per un periodo di 2 anni.

L’obiettivo รจ stabilire l’attivitร  antitumorale e l’efficacia del farmaco nei pazienti pediatrici e giovani adulti.

6conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva del brigatinib.

I risultati del trattamento vengono analizzati per contribuire alla ricerca e allo sviluppo di terapie future.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • I pazienti devono avere un’etร  compresa tra 1 e 25 anni al momento dell’iscrizione e devono essere in grado di ingerire le compresse di brigatinib, con un peso minimo di 10 kg.
  • I pazienti devono avere una diagnosi confermata di cancro al momento iniziale. Se non รจ possibile effettuare una nuova biopsia in caso di ricaduta o malattia resistente, deve essere disponibile materiale archiviato per una revisione centrale.
  • I pazienti devono fornire risultati precedenti che mostrano un’alterazione attivante del gene ALK nel tumore, secondo i risultati del laboratorio locale. Il materiale deve essere disponibile per la conferma del laboratorio centrale dello stato ALK. Per ALK+ ALCL, la rilevazione di ALK con immunoistochimica (IHC) รจ sufficiente per l’inclusione; per gli altri รจ necessaria l’evidenza molecolare di un gene di fusione ALK o mutazione tramite FISH, PCR o NGS. La rilevazione di ALK sarร  confermata centralmente con FISH.
  • Fase 1:
    • I pazienti con ALCL devono essere in ricaduta/resistenti o intolleranti alle terapie standard. La malattia resistente per ALCL รจ definita come: nessuna risposta ad almeno un ciclo di chemioterapia standard (SD o PD di lesioni misurabili) e/o positivitร  MRD tramite PCR qualitativa per NPM-ALK dopo almeno un ciclo di chemioterapia standard (prima del secondo ciclo di chemioterapia).
    • I pazienti con IMT in ricaduta/resistenti non devono essere adatti a una resezione chirurgica curativa senza causare mutilazioni. I pazienti di nuova diagnosi con IMT localmente avanzato, per i quali la chirurgia potrebbe non essere fattibile a causa della vicinanza a strutture vitali, senza riduzione del tumore precedente, possono essere inclusi, cosรฌ come la malattia metastatica.
    • I pazienti con altri tumori solidi (escluso IMT) devono avere una malattia in ricaduta o resistente.
  • Fase 2:
    • I pazienti con ALCL devono essere in ricaduta/resistenti. La malattia resistente per ALCL รจ definita come: nessuna risposta ad almeno un ciclo di chemioterapia standard (SD o PD di lesioni misurabili) e/o positivitร  MRD tramite PCR qualitativa per NPM-ALK dopo almeno un ciclo di chemioterapia standard (prima del secondo ciclo di chemioterapia).
    • I pazienti con IMT in ricaduta/resistenti o di nuova diagnosi, inclusi IMT localmente avanzati e metastatici che non possono essere chirurgicamente rimossi senza causare mutilazioni.
  • Stato di performance:
    • Per i pazienti con ALCL nella fase 2, il punteggio di performance Karnofsky deve essere almeno del 40% per i pazienti di etร  superiore ai 16 anni o il punteggio Lansky Play Scale deve essere almeno del 40% per i pazienti di etร  pari o inferiore ai 16 anni.
    • Per i pazienti con IMT e altri tumori solidi e per i pazienti con ALCL nella fase 1, il punteggio di performance Karnofsky deve essere almeno del 50% per i pazienti di etร  superiore ai 16 anni o il punteggio Lansky Play Scale deve essere almeno del 50% per i pazienti di etร  pari o inferiore ai 16 anni.
  • I pazienti non devono ricevere altri farmaci sperimentali (definiti come prodotti medicinali non ancora approvati per alcuna indicazione, comprese terapie alternative/erboristiche) entro 30 giorni dalla prima dose del farmaco in studio o durante lo studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno il Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL), i Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT) o altri tumori solidi con una specifica alterazione genetica chiamata ALK+.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di etร  prevista dallo studio, che รจ tra i 2 e i 3 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono bambini o giovani adulti.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono di sesso maschile o femminile.
  • Non possono partecipare i pazienti che non fanno parte di una popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
Hospices Civils De LyonPierre BรฉniteFranciaCHIEDI ORA
Hospital Universitari Vall D HebronBarcellonaSpagnaCHIEDI ORA
Hospital Universitario Y Politecnico La FeValenciaSpagnaCHIEDI ORA
St. Anna Kinderspital GmbHViennaAustriaCHIEDI ORA
Universitair Ziekenhuis GentGandBelgioCHIEDI ORA
RigshospitaletCopenaghenDanimarcaCHIEDI ORA
HUS-YhtymaeHelsinkiFinlandiaCHIEDI ORA
CHRU De NancyVandoeuvre-lรจs-NancyFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire De NantesNantesFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Regional De MarseilleMarsigliaFranciaCHIEDI ORA
Pellegrin HospitalBordeauxFranciaCHIEDI ORA
Institut Gustave RoussyVillejuifFranciaCHIEDI ORA
University Medical Center Hamburg-EppendorfAmburgoGermaniaCHIEDI ORA
Universitaetsklinikum AugsburgAugustaGermaniaCHIEDI ORA
Universitaetsklinikum Frankfurt AรถRFrancoforte sul MenoGermaniaCHIEDI ORA
Universitaetsklinikum Essen AรถREssenGermaniaCHIEDI ORA
University Hospital Cologne AรถRColoniaGermaniaCHIEDI ORA
Universitaetsklinikum Muenster AรถRMรผnsterGermaniaCHIEDI ORA
Charite Universitaetsmedizin Berlin KรถRBerlinoGermaniaCHIEDI ORA
Ospedale Pediatrico Bambino Gesuโ€™RomaItaliaCHIEDI ORA
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei TintoriMonzaItaliaCHIEDI ORA
Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Dei TumoriMilanoItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera di PadovaPadovaItaliaCHIEDI ORA
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.UtrechtPaesi BassiCHIEDI ORA
Uniwersytet Jagiellonski Collegium MedicumCracoviaPoloniaCHIEDI ORA
Fakultni Nemocnice V MotoleN/ARepubblica CecaCHIEDI ORA
Hospital Infantil Universitario Nino JesusMadridSpagnaCHIEDI ORA
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra GoetalandsregionenGรถteborgSveziaCHIEDI ORA

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Reclutando
Belgio Belgio
Reclutando
06.12.2023
Danimarca Danimarca
Reclutando
Finlandia Finlandia
Reclutando
15.10.2024
Francia Francia
Reclutando
06.09.2022
Germania Germania
Reclutando
29.12.2023
Italia Italia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
18.08.2022
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Reclutando
26.08.2024
Spagna Spagna
Reclutando
02.05.2024
Svezia Svezia
Reclutando
23.01.2025

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Brigatinib รจ un farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di tumori solidi e linfomi, in particolare quelli che presentano una mutazione nel gene ALK. In questo studio clinico, brigatinib viene somministrato a pazienti pediatrici e giovani adulti con linfoma anaplastico a grandi cellule ALK+ o tumori solidi ALK+, inclusi i tumori infiammatori miofibroblastici. L’obiettivo รจ determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase II, oltre a valutare l’attivitร  antitumorale e l’efficacia del farmaco in questi pazienti.

Malattie investigate:

Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL) โ€“ รˆ un tipo di linfoma non-Hodgkin caratterizzato dalla presenza di grandi cellule anaplastiche. Queste cellule spesso esprimono un marker chiamato ALK (anaplastic lymphoma kinase). La malattia puรฒ manifestarsi con sintomi come gonfiore dei linfonodi, febbre e perdita di peso. Puรฒ colpire sia bambini che adulti e puรฒ presentarsi in diverse parti del corpo, inclusi i linfonodi e la pelle. La progressione della malattia varia, ma puรฒ diffondersi ad altri organi se non trattata.

Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT) โ€“ Sono tumori rari che possono svilupparsi in vari organi, come i polmoni, il fegato e l’intestino. Sono caratterizzati da una proliferazione di cellule miofibroblastiche e un’infiltrazione infiammatoria. I sintomi dipendono dalla localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore e sintomi sistemici come febbre. La crescita del tumore puรฒ essere lenta o piรน aggressiva, e in alcuni casi puรฒ causare complicazioni a causa della compressione degli organi vicini. La diagnosi spesso richiede una biopsia per confermare la natura del tumore.

Altri Tumori Solidi โ€“ Questa categoria include una varietร  di tumori che si formano in tessuti solidi come ossa, muscoli e organi. I sintomi e la progressione dipendono dal tipo specifico di tumore e dalla sua localizzazione. Possono manifestarsi con dolore, gonfiore o disfunzione dell’organo colpito. Alcuni tumori solidi possono crescere lentamente, mentre altri possono essere piรน aggressivi. La diagnosi richiede spesso esami di imaging e biopsie per determinare la natura e l’estensione del tumore.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 08:56

Trial ID:
2024-513412-10-00
Numero di protocollo
BrigaPED ITCC-098
NCT ID:
NCT04925609
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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