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Studio su BMS-986158, Ruxolitinib e Fedratinib per la Mielofibrosi a Rischio Intermedio o Alto

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come stanchezza, febbre e ingrossamento della milza. La ricerca coinvolge persone con mielofibrosi a rischio intermedio o alto, secondo un sistema di valutazione chiamato DIPSS. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo farmaco chiamato BMS-986158, sia da solo che in combinazione con altri due farmaci, ruxolitinib e fedratinib. Questi farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di compresse o capsule.

Il BMS-986158 è un inibitore BET, un tipo di farmaco che agisce su specifiche proteine nel corpo. Ruxolitinib e fedratinib sono già utilizzati per trattare la mielofibrosi e lavorano bloccando alcune vie di segnalazione che contribuiscono alla crescita anormale delle cellule del midollo osseo. Lo studio è diviso in due parti: la prima parte mira a determinare la dose sicura di BMS-986158 in combinazione con ruxolitinib o fedratinib, mentre la seconda parte si concentra sull'ulteriore valutazione della sicurezza e tollerabilità di queste combinazioni e del BMS-986158 da solo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia. L'obiettivo è trovare la dose più sicura ed efficace di BMS-986158 e capire meglio come questo farmaco possa aiutare le persone con mielofibrosi. Lo studio prevede di concludersi nel 2029.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di BMS-986158 in combinazione con ruxolitinib o fedratinib, a seconda della fase del trial e della precedente esposizione a ruxolitinib.

    I farmaci vengono assunti per via orale sotto forma di compresse o capsule.

  2. Passaggio 2

    Fase di escalation della dose

    Durante questa fase, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono valutate per determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D).

    I partecipanti che non sono stati precedentemente trattati con inibitori JAK2 ricevono BMS-986158 in combinazione con ruxolitinib.

  3. Passaggio 3

    Fase di espansione della dose

    In questa fase, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono ulteriormente valutate.

    I partecipanti possono ricevere BMS-986158 in combinazione con ruxolitinib o fedratinib, oppure come monoterapia, a seconda della loro precedente esposizione a ruxolitinib.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante tutto il trial, vengono monitorati gli effetti collaterali, inclusi eventi avversi (AEs) e eventi avversi gravi (SAEs).

    Viene valutata l'incidenza di effetti collaterali che portano alla sospensione del trattamento o al decesso.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta al trattamento

    La risposta al trattamento viene valutata alla fine del ciclo 6, misurando la riduzione del volume della milza (SVR) tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

    Viene calcolata la percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione del volume della milza pari o superiore al 35%.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto per concludersi entro il 22 marzo 2029.

    I risultati finali includeranno la valutazione della sopravvivenza libera da progressione della malattia e altri parametri clinici.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Per alcune parti dello studio, i partecipanti non devono aver usato inibitori JAK2 prima di iniziare il trattamento con BMS-986158 in combinazione con ruxolitinib.
  • Per altre parti dello studio, i partecipanti devono essere stati trattati con ruxolitinib per almeno 6 mesi e con una dose stabile per almeno 8 settimane prima dell'inizio dello studio, con una risposta sub-ottimale.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF) o di mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET) o post-policitemia vera (post-PV) confermata da un rapporto di patologia locale recente.
  • Il partecipante deve avere uno stato di salute generale, misurato con un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) pari o inferiore a 2.
  • Per alcune parti dello studio, i partecipanti devono avere un punteggio di rischio DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) di Intermedio-1 con sintomi, Intermedio-2 o Alto.
  • Per altre parti dello studio, i partecipanti devono avere un punteggio di rischio DIPSS di Intermedio-2 o Alto.
  • Il partecipante deve avere una splenomegalia misurabile durante il periodo di screening, dimostrata da un volume della milza di almeno 450 cm3 tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).
  • Per alcune parti dello studio, i partecipanti devono essere stati precedentemente esposti a ruxolitinib e soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: trattamento con ruxolitinib per almeno 3 mesi con risposta inefficace o complicazioni come necessità di trasfusioni di sangue o effetti collaterali gravi.
  • Il partecipante non deve essere un candidato per, o deve aver rifiutato, un trapianto di cellule staminali allogenico.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la mielofibrosi a rischio intermedio o alto secondo il sistema DIPSS. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto trattamenti specifici per la mielofibrosi, a meno che non siano stati esposti a un farmaco chiamato ruxolitinib o fedratinib. Questi sono farmaci usati per trattare la mielofibrosi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • BMS-986158

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Viene testato sia come monoterapia che in combinazione con altri farmaci per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti.

  • Ruxolitinib

    è un farmaco utilizzato per trattare la mielofibrosi. Funziona bloccando alcune proteine che possono contribuire alla crescita anormale delle cellule del midollo osseo. Nel trial, viene combinato con BMS-986158 per vedere se insieme possono migliorare i risultati del trattamento.

  • Fedratinib

    è un altro farmaco usato per trattare la mielofibrosi. Agisce in modo simile a ruxolitinib, bloccando le proteine che causano la crescita anormale delle cellule. Nel trial, viene testato in combinazione con BMS-986158 per valutare l'efficacia e la sicurezza nei pazienti che hanno già ricevuto ruxolitinib.

Che cosa si sa già del trattamento

BMS-986158 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della mielofibrosi a rischio intermedio o alto. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e tollerabilità, sia come monoterapia che in combinazione con altri farmaci come ruxolitinib o fedratinib. BMS-986158 agisce a livello molecolare inibendo specifici percorsi cellulari che contribuiscono alla crescita anomala delle cellule del midollo osseo. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle proteine BET, che sono coinvolte nella regolazione dell'espressione genica.

Malattie studiate

Mielofibrosi a rischio intermedio o alto secondo DIPSS – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una produzione anomala di cellule del sangue. Questo può causare anemia, debolezza, affaticamento e un ingrossamento della milza. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento dei sintomi e una riduzione della qualità della vita. La classificazione DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) aiuta a determinare il rischio e la progressione della malattia, con categorie che vanno da basso a alto rischio. I pazienti con rischio intermedio o alto possono sperimentare una progressione più rapida e sintomi più gravi rispetto a quelli con rischio basso.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-509635-89-00Codice del protocolloCA011-023Partecipanti previsti224 personePromotoreBristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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