Studio su Axatilimab per il Trattamento della Malattia Cronica del Trapianto Contro l’Ospite in Pazienti con Almeno Due Terapie Precedenti

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Cronica del Trapianto contro l’Ospite (cGVHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa malattia si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente, causando sintomi che possono variare da lievi a gravi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Axatilimab (INCA034176), somministrato come soluzione per infusione endovenosa. Axatilimab è un tipo di proteina progettata per aiutare a ridurre l’infiammazione e i sintomi associati alla cGVHD.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di Axatilimab con la migliore terapia disponibile per i pazienti che hanno già ricevuto almeno due trattamenti sistemici per la cGVHD. I partecipanti allo studio riceveranno Axatilimab o una delle terapie disponibili, che possono includere farmaci come ciclosporina, tacrolimus, o altri trattamenti specifici per la cGVHD. Lo studio è di tipo “aperto”, il che significa che sia i partecipanti che i medici sapranno quale trattamento viene somministrato.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo massimo di 24 mesi per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco. Verranno effettuati controlli regolari per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi e per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se Axatilimab può offrire un’opzione di trattamento efficace per le persone affette da cGVHD che non hanno risposto ad altre terapie.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, il partecipante riceverà il trattamento con axatilimab o la migliore terapia disponibile. L’axatilimab è somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena attraverso una flebo.

La frequenza e la durata dell’infusione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate al partecipante dal personale medico.

2 valutazione della risposta

Dopo 6 mesi dall’inizio del trattamento, verrà valutata la risposta del partecipante. La risposta sarà classificata come risposta completa (CR) o risposta parziale (PR) in assenza di nuove terapie sistemiche per la malattia.

Questa valutazione si basa su criteri specifici per la malattia e sarà effettuata dal personale medico.

3 monitoraggio continuo

Durante tutto lo studio, il partecipante sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Questo include valutazioni cliniche e di laboratorio.

Eventuali effetti collaterali o cambiamenti nelle condizioni di salute saranno attentamente monitorati e gestiti dal personale medico.

4 valutazioni secondarie

Oltre alla valutazione principale a 6 mesi, ci saranno valutazioni secondarie per monitorare il miglioramento dei sintomi, la durata della risposta e la sopravvivenza complessiva.

Queste valutazioni aiuteranno a determinare l’efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età di almeno 12 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Capacità di comprendere e volontà di firmare un modulo di consenso informato scritto per lo studio. Un genitore o tutore deve fornire il consenso per i partecipanti pediatrici che non possono fornire il consenso da soli; inoltre, dove applicabile, i partecipanti pediatrici devono firmare il proprio modulo di assenso.
  • Disponibilità a evitare la gravidanza o di diventare padre durante lo studio.
  • Presenza di cGVHD attiva, moderata o grave, che richiede soppressione immunitaria sistemica. cGVHD è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali.
  • Storia di allo-HCT da qualsiasi tipo di donatore HLA (donatore correlato o non correlato con qualsiasi grado di compatibilità HLA) utilizzando qualsiasi fonte di trapianto (midollo osseo, cellule staminali del sangue periferico o sangue del cordone ombelicale). allo-HCT è un trapianto di cellule staminali da un donatore.
  • Partecipanti con cGVHD attiva refrattaria o ricorrente che hanno ricevuto almeno 2 linee di terapia sistemica, inclusi corticosteroidi e ruxolitinib. I corticosteroidi sono farmaci che riducono l’infiammazione.
  • I partecipanti possono avere cGVHD sovrapposta (presenza di caratteristiche di aGVHD con caratteristiche diagnostiche e/o distintive di cGVHD, secondo i criteri di consenso NIH 2014 per cGVHD). aGVHD è una forma acuta della stessa condizione.
  • Punteggio KPS di almeno 60 (se di età pari o superiore a 16 anni); punteggio LPS di almeno 60 (se di età inferiore a 16 anni). KPS e LPS sono scale che misurano la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • L’uso concomitante di corticosteroidi sistemici è consentito.
  • I partecipanti devono accettare di essere trattati con una delle seguenti opzioni BAT al giorno 1 del ciclo 1: CNI (ciclosporina o tacrolimus), ECP, MMF, un inibitore mTOR (everolimus o sirolimus), rituximab, pentostatina, inibitori del proteasoma, imatinib o ibrutinib. BAT è una terapia alternativa di base.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla Malattia Cronica del Trapianto contro l’Ospite.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che è considerata grave.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze che potrebbe interferire con la tua partecipazione allo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica o psichiatrica che potrebbe compromettere la tua sicurezza o la tua capacità di completare lo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italia
Technische Universitaet Dresden Dresda Germania
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italia
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Universitaet Leipzig Lipsia Germania
University Hospital Maastricht Maastricht Paesi Bassi
Medical University Of Graz Graz Austria
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Roma Italia
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lisbona Portogallo

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Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli Reggio Calabria Italia
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italia
Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italia
Azienda Unita’ Locale Socio Sanitaria N. 2 Marca Trevigiana Treviso Italia
Centre hospitalier universitaire de Liege Liegi Belgio
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aquisgrana Germania
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
St. Anna Kinderspital GmbH Vienna Austria
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italia
Institute Of Hematology And Blood Transfusion Praga Cechia
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spagna
Algemeen Ziekenhuis Delta Roeselare Belgio
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Svezia
Instituto Portugues De Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. Porto Portogallo
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Salonicco Grecia
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves Granada Spagna
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italia
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spagna
Azienda Ulss 3 Serenissima Venezia Italia
Azienda Sanitaria Locale Di Pescara Pescara Italia
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Ratisbona Germania
General University Hospital Of Patras Patrasso Grecia
Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil E.P.E. Lisbona Portogallo
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Svezia
Pia Fondazione Di Culto E Religione Card G Panico Tricase Italia
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italia
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italia
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur Namur Belgio
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V. Bruges Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Centre Henri Becquerel Rouen Francia
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Francia
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Germania
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulma Germania
Saarland University Hospital Homburg Germania
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Universita’ Politecnica Delle Marche Ancona Italia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Evangelismos S.A. Atene Grecia
Karolinska University Hospital Solna Svezia
Hospital Clinic De Barcelona Barcellona Spagna
Hopital Beaujon Clichy Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Francia
University Hospital Ostrava Ostrava Cechia
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Otocextjevepzq Lbrn Gvhe Linz Austria
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Maumjeidkmbknkkcicqxmbgzid Hmlsuhnqtlmskchx Halle sul Saale Germania
Hyhcrliv Upniryumogrtx Mvpqllb Dt Vxkjdvotcn Santander Spagna
Iajiyskn Cemtvy Dcrhscyrtdyvufhal L’Hospitalet de Llobregat Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
02.06.2025
Belgio Belgio
Non reclutando
02.06.2025
Cechia Cechia
Non reclutando
02.06.2025
Finlandia Finlandia
Non reclutando
02.06.2025
Francia Francia
Non reclutando
02.06.2025
Germania Germania
Non reclutando
02.06.2025
Grecia Grecia
Non reclutando
02.06.2025
Irlanda Irlanda
Non reclutando
02.06.2025
Italia Italia
Non reclutando
02.06.2025
Norvegia Norvegia
Non reclutando
02.06.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
02.06.2025
Portogallo Portogallo
Non reclutando
02.06.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
02.06.2025
Svezia Svezia
Non reclutando
02.06.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Axatilimab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD). Questa condizione si verifica quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente. Axatilimab agisce bloccando una proteina specifica nel sistema immunitario, riducendo così l’infiammazione e i danni ai tessuti causati dalla cGVHD. L’obiettivo è migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Best Available Therapy (BAT) si riferisce al miglior trattamento disponibile che i medici possono offrire ai pazienti con cGVHD. Questo può includere una combinazione di farmaci e terapie che sono già approvati e utilizzati per gestire i sintomi della malattia. L’obiettivo del BAT è fornire il miglior supporto possibile per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita del paziente, utilizzando le opzioni terapeutiche attualmente disponibili.

Malattia Cronica del Trapianto Contro l’Ospite – Questa condizione si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente dopo un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali. La malattia può colpire vari organi, tra cui la pelle, il fegato, l’apparato digerente e i polmoni. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, secchezza oculare e orale, problemi gastrointestinali e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La gestione della malattia richiede un monitoraggio continuo per valutare l’evoluzione dei sintomi.

ID della sperimentazione:
2024-518973-32-00
Codice del protocollo:
INCA034176-355
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di axatilimab nei bambini con malattia cronica del trapianto contro l’ospite (GVHD cronica) dopo due precedenti terapie sistemiche

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Belgio Germania Italia Spagna
  • Studio del belumosudil in bambini da 1 a 18 anni con malattia cronica del trapianto contro l’ospite da moderata a grave che necessitano di trattamento sistemico

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Spagna